从“经验驱动”到“证据驱动”：医渡科技以RWD优化临床试验设计方法论

医渡生命科学

2025/08/28

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罕见病肿瘤哮喘医渡云（北京）技术有限公司

8月26日，国务院印发《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》，明确提出“加速科学发现进程”，强调“加快探索人工智能驱动的新型科研范式”，并“驱动技术研发模式创新和效能提升”，“加速‘从1到N’技术落地和迭代突破，促进创新成果高效转化”。这一国家层面的战略规划，为真实世界数据驱动临床试验设计创新、重塑医药研发范式提供了坚实的政策依据和前瞻指引。

近年来，真实世界数据（RWD）的积累与处理技术的突破，正推动临床试验范式发生根本性转变。将RWD融入研发全周期，能够在设计早期引入真实世界洞察，全面提升研发成功率和效率。这一变革不仅是技术升级，更是方法论的重构。本文将从关键场景切入，结合医渡科技的实践经验，讲透RWD优化临床试验设计的核心逻辑。

临床试验是评价药物有效性与安全性的核心环节，但高昂的研发成本、漫长的周期与高失败率始终制约创新药的发展。尽管全球医药研发投入持续增长，但临床试验成功率仍不足10%。

在这一背景下，真实世界数据（RWD）展现出重要的战略价值。其覆盖广泛、场景多元、时间跨度长等特点，为“先在真实世界中验证假设，再优化试验设计”提供了可能。诸多实践表明，RWD不仅能够显著降低研发风险，更推动整个行业从“经验驱动”向“证据驱动”转型。

医渡科技凭借人工智能与大数据技术能力，深入挖掘与分析多源RWD，生成真实世界洞察，从而帮助研究者更精准地定位目标人群、优化临床方案设计，为研发决策提供坚实依据。

研究可行性评估：从“直觉判断”到“量化预测”

在临床实践中，研究中心的筛选往往较多依赖研究者既往合作经验与声誉，相对缺乏客观的量化依据。此类方式可能导致中心招募效能低下，进而引发受试者入组进度延迟，甚至造成巨大的成本浪费。

利用RWD开展研究中心效能评估，可从患者池规模、诊疗行为模式、区域流行病学负担、既往患者招募成功率等多个维度建立量化模型，精准识别并筛选出真正具备高潜力的研究中心。通过对研究中心历史表现的系统分析，能够在试验启动前合理预估各中心的招募进度和整体可行性，显著降低因中心选择不当带来的开发风险。

纳排标准优化：在科学性与可行性之间寻求最佳平衡

过于严格的纳排标准虽可提高内部一致性，却可能削弱研究外推性并导致招募失败。RWD可用于评估不同标准对人群规模与特征的影响，识别限制性强且科学依据不足的条件。

一个典型的案例是医渡科技在某哮喘药物研究中开展的分析。通过回顾超过15家中心长达6年的真实世界数据，团队发现按原方案严格的日剂量和前序治疗限制，仅能筛选出0.5%的目标患者。研究识别出多个可放宽的科学环节，在保证安全有效的前提下，通过优化纳排标准，最终使可招募患者数量提升数倍，显著改善了试验可行性。

此外，RWD还有助于在方案设计阶段预判不同标准对招募与代表性的影响，支持更明智的权衡决策。

患者留存与依从性管理：从设计端系统性降低脱落率

在传统试验设计过程中，对受试者实际承受的参与负担有时未能充分考量，可能导致脱落率高于初始预期。借助RWD分析患者在真实世界中的就诊频率、治疗切换行为、不良反应发生模式等，可优化访视计划、减轻受试者负担，从而提升试验参与度和完成率。

而利用真实世界数据，研究者可系统性评估受试者行为轨迹与治疗依从性模式，识别导致退出和脱落的临界点。例如，通过分析真实就诊频率、治疗中断原因、不良反应发生规律等，申办方能够在方案设计阶段即合理精简访视流程、合并非必要检查、灵活设置远程随访，从而显著减轻受试者负担。

为II/III期研究提供外部对照臂：增强效力与加速审批

对于单臂临床试验，尤其是在肿瘤、罕见病等难以实施随机对照的疾病领域，利用RWD构建高质量外部对照臂已成为关键策略。该方法在确保所有受试者接受积极治疗、避免伦理争议的同时，能够为II/III期关键研究提供稳健证据，显著提高研发效率并加速药物上市。

以医渡科技支持的某神经领域罕见病II期临床试验为例，该研究未设立对照组，而是采用真实世界数据作为历史疗效对照，成功为有效性比较提供了可靠依据，助力药物加速获批上市，使更多患者及早获益。

RWD也有助于优化终点选择，如利用其构建替代终点（如PFS、TTR）预测模型，减少对总生存期（OS）等传统终点的依赖，进一步加速临床开发进程。

真实世界证据（RWE）的价值已从研发优化延伸至药品全生命周期：全球监管机构（如 FDA、CDE）均认可其用于适应症扩展、上市后再评价等，尤其在中药、罕见病领域为加速审评提供新路径，且 CDE《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》更给出制度保障；同时，RWE在医保谈判中也成为证明药物有效性与经济学价值的关键，助力创新药实现商业转化与患者可及。

要充分发挥RWE价值，需依靠系统化的方法与实践积累。医渡科技基于数字化和人工智能技术不断提高研发效能并赋能上市后真实世界研究目前已构建覆盖50+个疾病领域的RWE临床试验方案，建立符合监管要求与行业最佳实践的SOP流程，累计完成真实世界研究项目275项，成功支持多个药物的适应症拓展与医保准入，实现“提效、降险、加速”的研发目标，印证了RWE作为决策新语言的重要价值。

未来，医渡科技将持续助力创新药研发加速，推动更多药物加速落地临床。

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