罕见病突破性治疗品种！96.7%受试者肿瘤缩小，中国生物制药TQ-B3234Ⅲ期临床启动在即

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2025/10/15

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慢性阻塞性肺疾病中国生物制药有限公司 ERK NF1 首药控股（北京）股份有限公司

本月，突破性治疗品种认定再传喜讯！10月9日，中国生物制药（1177.HK）旗下正大天晴自主研发的双抗ADC TQB2102再次纳入突破性治疗品种。今天，正大天晴和首药控股联合开发的1类新药TQ-B3234胶囊（选择性MEK1/2抑制剂）被纳入突破性治疗品种，用于伴有症状、不能手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。

丛状神经纤维瘤（PN）是一种进展缓慢、致残性高的罕见疾病。它就像“藤蔓”一样依附神经纤维生长，虽属于良性肿瘤，却因无法手术根治，以及带来的剧烈疼痛、功能丧失、肢体畸形等问题，对患者生活质量造成毁灭性影响。

成人PN靶向治疗市场存在巨大缺口

I型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传疾病，约占所有神经纤维瘤病的96%，在我国新生儿中预估发病率为百万分之五^[1]，2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。其中，约30%-60%的NF1患者会发展为丛状神经纤维瘤（PN），导致疼痛、毁容甚至恶变。目前，手术是主要治疗手段，但因难度高、易复发而布满荆棘。

根据2025年《丛状神经纤维瘤全病程管理专家共识》，对于无法手术的患者，首选MEK抑制剂进行靶向治疗以控制疾病。MEK抑制剂已证实在儿童患者中有效并有药物在中国获批上市，但国内的成人PN患者目前仍缺乏有效治疗药物，治疗需求远未得到满足。

TQ-B3234是一款选择性MEK1/2抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，MEK抑制剂能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性抑制肿瘤生长。

缓解率随治疗持续提升，耐受性良好

此前，公司在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了TQ-B3234-I-02临床试验的研究结果。临床数据^[2]显示，TQ-B3234对NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）和皮肤神经纤维瘤（cNF）均表现出显著活性。其中，96.7%的NF1-PN受试者肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解（REiNS标准），随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）持续上升。探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）出现肿瘤缩小，最大缩小幅度高达85.2%。数据不仅显示出临床获益显著，还在NF1成人患者中展现出良好的耐受性^[2]。最新研究进展提示，TQ-B3234的疗效和耐受性或随着治疗时间的延长而持续提升，详细数据将于近期学术大会正式公布。

基于研究的突破性成果，TQ-B3234治疗成人PN的Ⅲ期注册临床研究已获批准，即将启动。该研究旨在更大规模的患者群体中确证其疗效与安全性，以填补国内治疗空白。此次TQ-B3234被纳入突破性治疗品种，将加速药物上市以早日惠及患者，重塑伴有症状、不能手术的NF1相关的成人PN治疗格局。

参考文献：

[1] 国家统计局国家数据库.

[2] Jun Liu, Qingfeng Li, Zhichao Wang, et al. An open-label phase 1 dose-escalation and dose-expansion trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of TQ-B3234 in adults with neurofibromatosis type 1(NF1). 2025 ASCO (#3108).

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内容来源：中国生物制药官网正大天晴药业集团公众号