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罕见病突破性治疗品种！96.7%受试者肿瘤缩小，中国生物制药TQ-B3234Ⅲ期临床启动在即

正大制药订阅号

2025/10/15

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慢性阻塞性肺疾病中国生物制药有限公司 NF1 ERK 首药控股（北京）股份有限公司

本月，突破性治疗品种认定再传喜讯！10月9日，中国生物制药（1177.HK）旗下正大天晴自主研发的双抗ADC TQB2102再次纳入突破性治疗品种。今天，正大天晴和首药控股联合开发的1类新药TQ-B3234胶囊（选择性MEK1/2抑制剂）被纳入突破性治疗品种，用于伴有症状、不能手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。

丛状神经纤维瘤（PN）是一种进展缓慢、致残性高的罕见疾病。它就像“藤蔓”一样依附神经纤维生长，虽属于良性肿瘤，却因无法手术根治，以及带来的剧烈疼痛、功能丧失、肢体畸形等问题，对患者生活质量造成毁灭性影响。

成人PN靶向治疗市场存在巨大缺口

I型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传疾病，约占所有神经纤维瘤病的96%，在我国新生儿中预估发病率为百万分之五^[1]，2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。其中，约30%-60%的NF1患者会发展为丛状神经纤维瘤（PN），导致疼痛、毁容甚至恶变。目前，手术是主要治疗手段，但因难度高、易复发而布满荆棘。

根据2025年《丛状神经纤维瘤全病程管理专家共识》，对于无法手术的患者，首选MEK抑制剂进行靶向治疗以控制疾病。MEK抑制剂已证实在儿童患者中有效并有药物在中国获批上市，但国内的成人PN患者目前仍缺乏有效治疗药物，治疗需求远未得到满足。

TQ-B3234是一款选择性MEK1/2抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，MEK抑制剂能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性抑制肿瘤生长。

缓解率随治疗持续提升，耐受性良好

此前，公司在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了TQ-B3234-I-02临床试验的研究结果。临床数据^[2]显示，TQ-B3234对NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）和皮肤神经纤维瘤（cNF）均表现出显著活性。其中，96.7%的NF1-PN受试者肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解（REiNS标准），随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）持续上升。探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）出现肿瘤缩小，最大缩小幅度高达85.2%。数据不仅显示出临床获益显著，还在NF1成人患者中展现出良好的耐受性^[2]。最新研究进展提示，TQ-B3234的疗效和耐受性或随着治疗时间的延长而持续提升，详细数据将于近期学术大会正式公布。

基于研究的突破性成果，TQ-B3234治疗成人PN的Ⅲ期注册临床研究已获批准，即将启动。该研究旨在更大规模的患者群体中确证其疗效与安全性，以填补国内治疗空白。此次TQ-B3234被纳入突破性治疗品种，将加速药物上市以早日惠及患者，重塑伴有症状、不能手术的NF1相关的成人PN治疗格局。

参考文献：

[1] 国家统计局国家数据库.

[2] Jun Liu, Qingfeng Li, Zhichao Wang, et al. An open-label phase 1 dose-escalation and dose-expansion trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of TQ-B3234 in adults with neurofibromatosis type 1(NF1). 2025 ASCO (#3108).

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本新闻稿中包含若干前瞻性陈述，包括有关【TQ-B3234】的临床开发计划、临床获益与优势的预期、商业化展望、患者临床获益可能性，以及潜在商业机会等声明。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“有望”、“打算”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“拟”、“会”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些前瞻性陈述为公司基于当前所掌握的数据和信息所做的预测或期望，可能因受到政策、研发、市场及监管等不确定因素或风险的影响，而导致实际结果与前瞻性陈述有重大差异。请现有或潜在的投资者审慎考虑可能存在的风险，并不可完全依赖本新闻稿中的前瞻性陈述，该等陈述包含信息仅及于本新闻稿发布当日。除非法律要求，本公司无义务因新信息、未来事件或其他情况而对本新闻稿中任何前瞻性陈述进行更新或修改。

内容来源：中国生物制药官网正大天晴药业集团公众号