药明巨诺向中国国家药品监督管理局递交瑞基奥仑赛在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的I期研究数据

中国上海，2025年10月21日 – 药明巨诺（港交所代码：2126），一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司，宣布已向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交瑞基奥仑赛在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的I期研究数据，中国药监局已接收数据，并受理会议申请。

瑞基奥仑赛（relma-cel）在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的安全性和疗效数据更新

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，可引起全身多脏器和组织受损。据估算，我国系统性红斑狼疮患者约有100万人，总数位居全球第一，发病率位居第二。目前系统性红斑狼疮的传统疗法包括皮质类固醇、抗疟药物、非甾体抗炎药物、细胞毒性药物以及免疫抑制/调节剂，但这些传统疗法因各种副作用，长期耐受性较差，从而导致患者依从性不佳，疾病控制不良，进一步影响中长期预后和生存质量。这类人群，尤其是这类人群中需要大剂量激素及免疫抑制剂进行治疗的中重度活动性SLE患者存在着巨大的未被满足的治疗需求。

本次更新的数据是来自于一项在中国开展的I期、单臂、开放、多中心、剂量探索研究，起始剂量设为50×10⁶ CAR+ T细胞，采用贝叶斯最优区间（BOIN）设计的剂量探索规则，在50×10⁶ CAR+ T细胞、75×10⁶ CAR+ T细胞、100×10⁶ CAR+ T细胞三个剂量水平进行探索，以评估瑞基奥仑赛注射液在SLE患者中的安全性，并最终确定II期研究推荐剂量。

截至2025年7月，本研究已入组了共12例受试者并完成瑞基奥仑赛注射液回输，初步完成了低、中、高剂量组的安全性，疗效以及药代和药效动力学（PK/PD）的探索。

本次研究中，一共回输了12例患者，均为女性，中位年龄27岁（范围：20至41岁），中位病史9.5年（范围：4至20年）。最高SELENA-SLEDAI评分16分，最低评分4分，中位评分10分，均为中重度活动性SLE患者。11例（91.7%）患者ANA异常，33.3%患者dsDNA抗体升高，16.7%患者尿蛋白大于2000 mg/24 h。12例患者均有肾脏受累（100%），其他常见器官系统受累依次为皮肤（50%）、血液系统（50%）以及关节（16.7%）等。患者在参加本研究前均接受过激素、多种免疫抑制剂和/或生物制剂的联合治疗，疾病仍反复，亟需新的有效的治疗药物。

截至2025年7月，本研究I期结果显示，可评估6个月疗效的12例患者中SRI-4达标12例（100%），LLDAS达标6例（50%），Drug-Free达标12例（100%）。疾病活动度量表SLEDAI-2K、SELENA-SLEDAI、SLE-DAS和PGA量表评分等均呈下降趋势，初步显现出显著的疗效。

同时，初步安全性结果显示，已回输的12例患者中，11例患者出现了CRS，均为1级CRS。1例患者（75×10⁶剂量）发生了2级ICANS，对症治疗后痊愈。12例患者中，无任何患者发生剂量限制性毒性（DLT）。本研究安全性结果表明，瑞基奥仑赛治疗中重度活动性SLE安全性良好。

截止目前，本研究仍在进行中，以累积更长随访时间的数据。

基于此前开展的IIT研究和本次I期临床研究结果，瑞基奥仑赛用于治疗中国成人中重度活动性SLE，整体安全性良好，不良反应可控，疗效显著。作为首个在SLE治疗领域获批临床试验许可（IND）的商业化CAR-T疗法，瑞基奥仑赛治疗中重度活动性SLE的临床I期研究显示出较好的安全性和显著的疗效，展现出了快速推进至生物制剂许可申请（BLA）阶段的巨大潜力。我们已递交数据并获得受理，期待与监管机构进一步沟通II期关键研究，以加速这一创新疗法的研发进程，为SLE患者带来突破性的治疗选择。