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再获认可!邦耀生物世界首创UCAR-T治疗自免疾病研究上榜“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”

两院院士评选

























“2024年中国十大科技进展新闻”

2025年1月22日上午,由中国科学院、中国工程院主办的“两院院士评选2024年中国/世界十大科技进展新闻”在江苏省南京市重磅发布。中国科学院副院长、党组副书记吴朝晖,中国工程院党组成员、副院长王辰分别揭晓了“2024年中国十大科技进展新闻”和“2024年世界十大科技进展新闻”两项荣誉榜单。


很荣幸,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)联合华东师范大学刘明耀教授、杜冰教授科研团队,以及与上海长征医院徐沪济教授、浙江大学医学院第二附属医院研究人员等临床团队共同合作开展的新一代异体通用型CAR-T疗法(管线代号:BRL-303)治疗自身免疫疾病的研究成功入选本次“两院院士评选的2024年中国十大科技进展新闻”该项研究成果已于2024年7月15日在国际顶级学术期刊Cell上发表。


Cell发文


此前,该项世界首创的研究已接连收获世界顶级学术期刊和国内外多项荣誉的高度肯定。不仅入选Cell期刊“2024年度最佳论文”(Best of Cell 2024),以及在Science期刊“2024年十大科学突破”中成为重要组成部分被高度点评;还相继被Nature头条文章报道Nature Reviews Rheumatology选为研究亮点、获“CAR-T之父”Carl June教授Cell发文高度点评;此外,近期还入选医学界“2024年十大临床突破”科技日报社“2024年国际十大科技新闻”及“2024年国内十大科技新闻”等殊荣。可以说,邦耀生物这项由科学家团队历经8年研发的UCAR-T产品极具全球创新性,且其成功用于自免疾病的临床研究也极具革命性意义,不但体现了现货通用型CAR-T疗法在严重难治性自免疾病方面具有高度安全性和有效性,也开启了自免疾病治疗的新篇章,发展潜力巨大。



BRL-303:世界首创UCAR-T疗法,未来可期

BRL-303是基于邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台(TyUCell®)开发的全新一代靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞治疗产品,布局的适应症领域为“自身免疫疾病”。


值得一提的是,这是一款凝聚了邦耀生物科学家团队在基因编辑、免疫识别及免疫细胞治疗等领域多年研发精髓的全新UCAR-T产品,通过巧妙的多基因、选择性基因编辑策略,不仅有效避免了异体细胞移植中可能存在的移植物抗宿主病风险,还完美攻克了异体通用型CAR-T产品开发中最关键的技术壁垒:患者免疫系统对异体细胞的排异,在保障细胞产品安全性和有效性的基础上,真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。通过临床研究显示,治疗过程中无需对患者进行深度清淋预处理(比自体CAR-T更低)就可以完成在患者体内的快速扩增和长期维持,最终有效清除患者体内CD19阳性的靶细胞。可以说,该产品的技术突破为在肿瘤及自身免疫疾病患者治疗中表现的优异疗效和高安全性奠定了坚实的基础。


邦耀生物UCAR-T产品的设计和体内作用


另外发表在Cell期刊的临床数据显示,徐沪济教授团队使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T产品成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者,其中1例为免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)、2例为系统性硬化症(SSc)。在接受BRL-303细胞治疗后,所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高,所有患者的B细胞均被完全清除,并在6个月的监测期内持续改善。整个治疗过程耐受性良好,未观察到细胞因子释放综合征(CRS)、移植物抗宿主病(GvHD)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。表明了,邦耀生物BRL-303现货通用型CAR-T在治疗自免疾病方面具有高度安全性和有效性,也为大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自免疾病迈出了关键第一步。

邦耀生物全新一代BRL-303 UCAR-T产品是典型的跨代产品,解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点,不仅可以实现疗效、安全性与临床可及性的全面提升,还具有非常显著的产业化优势;且其优异的临床安全性、治疗效果和极低的生产成本能够让更多自免疾病及肿瘤患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。未来,邦耀生物将继续与临床专家携手,全力推动异体通用型CAR-T在自身免疫疾病、血液肿瘤和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用,为广大患者带来更优更可及的治疗选择。


END
关于邦耀生物



上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企,邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新,开发突破性疗法,造福全人类”为使命,依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”,目前已产生100多项专利成果,有19个项目在20余家知名医院开展临床试验,4个项目已获批IND,正式进入注册临床试验阶段,还有多个项目进入IND申报阶段。其中,基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果,具有全球领先性,并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台,拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队,有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度,与全球创新生物医药生态链企业一起,加快推进创新药物的转化与落地,造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者!



邦耀实验室

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