iPSC技术前沿：探讨多病种临床治疗最新进展，最快已进入2期临床阶段

丹纳赫生命科学

2025/02/20

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恶性肿瘤糖尿病神经系统疾病 MYC KLF4

诱导多能干细胞（iPSC）是一类通过引入特定转录因子（如Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc），或利用化学小分子进行化学重编程，将体细胞重编程为具备胚胎干细胞（ESC）特性的多能干细胞。2006年，日本科学家山中伸弥及其团队首次提出了iPSC技术概念，仅6年后这一科学家就荣获了诺贝尔生理学或医学奖。

2012年诺贝尔生理学或医学奖

与传统的ESC相比，iPSC没有来源受限，并且成本可控、可在体外无限复制、分化潜能强大，近年来，随着研发人员的深入探索，iPSC技术作为一种可将免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因编辑、类器官培养等技术都糅合在一起的新兴技术，在生物制药领域逐渐崭露头角，广泛应用于糖尿病、神经系统疾病、癌症、感染性疾病等的临床治疗。

市场方面，根据贝哲斯咨询的预测，2026年iPSC的全球市场规模将迎来显著增长，且未来五年iPSC的年复合年增长率将超过9%。iPSC技术的快速发展，吸引了全球众多公司部署该领域。目前，全球在研的iPSC衍生的细胞疗法大致可分为免疫细胞疗法与干细胞再生疗法两大类。据不完全统计，全球共有约26款基于iPSC技术的细胞治疗药物已经进入临床试验阶段，其中有3项为IIT注册性，还有2款药物正在进行临床试验申报阶段。

数据和图表来源：贝哲斯咨询

进入临床阶段的iPSC相关管线

（根据公开资料整理，排名无先后，如有遗漏，欢迎补充）

从适应症的角度来看，iPSC技术涉及肿瘤、自身免疫性疾病、心血管代谢类疾病、神经系统疾病、眼科疾病等多领域，并且在这些领域治疗有望“开花结果”。

肿瘤

得益于iPSC可定向分化的独特优势，其衍生的免疫细胞疗法逐渐展现出比传统免疫细胞疗法在肿瘤治疗上更优的效果，通过分化为T细胞、NK细胞等免疫细胞并进行基因改造，进一步增强了免疫细胞的抗肿瘤能力，同时兼具低免疫排斥等优点。但是，iPSC技术主要还是用于血液肿瘤的治疗，日前进入临床研究的iPSC血液瘤治疗药物主要有Fate Therapeutics的FT522、Century Therapeutics的CNTY-101、中盛溯源的NCR300、启函生物的QN-019a等，均为iPSC衍生的NK细胞疗法，处于临床1期阶段。其中，Fate表示未来可能将FT522的适应症进一步拓展到自免疾病。

除了血液瘤领域外，也有部分企业在布局iPSC实体瘤治疗管线，包括赛元生物的SY001、艾凯生物的ICA01，两条管线正在IIT临床研究中。

自身免疫性疾病

自身免疫性疾病是由于免疫功能紊乱，机体产生针对自身抗原的病理性免疫应答反应而引起器官或系统损伤的一类疾病。正是因为iPSC衍生的免疫细胞具有调节免疫反应的能力，使其成为治疗自身免疫性疾病的潜在候选疗法。但是基于患者iPSC对自身免疫性疾病致病基因识别的挑战，目前该疾病领域进入临床研究阶段的iPSC相关疗法较少，适应症主要集中在系统性红斑狼疮、移植物抗宿主病和1型糖尿病。

在系统性红斑狼疮方面，2024年11月，Fate Therapeutics的研究团队公布了公司在研的一款iPSC衍生CAR-T细胞疗法治疗系统性红斑狼疮的1期临床研究结果。数据显示，FT819在治疗一名病史长达十多年的患者中展现了显著的“免疫重置”能力。截至六个月随访，患者仍旧处于临床缓解状态，且无需任何免疫抑制治疗。

另外，2024年9月，《Cell》上报道了我国科学家利用化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的临床研究。研究结果显示，首位受试者在术后75天彻底摆脱胰岛素依赖，血糖达标率超98%，目前疗效已稳定持续1年以上。该项研究初步证明了CiPSC制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

值得一提的是，该疗法（即RGB-5088）是由瑞普晨创自主研发，公司由丁列明博士和邓宏魁教授领衔。2022年，邓宏魁教授的团队首次实现利用化学小分子诱导人类体细胞转变为多能干细胞，这种全新技术相比传统iPSC技术更为高效、安全，突破了使用转录因子重编程的限制，避免了遗传物质整合入基因组的风险，极大地提高了治疗的可行性和安全性，不仅易于制造和标准化，更具备可以规模化应用的潜力。

心血管代谢性疾病

心血管代谢性疾病包括广泛的心血管疾病和代谢疾病，是全球范围内导致死亡的主要原因之一。规范化的药物治疗只能改善心血管疾病的临床症状，无法真正改善心脏功能，iPSC再生医学的出现为心衰治疗提供了新的方向。通过iPSC技术制备的心肌细胞等可以修复受损的组织和器官，从而恢复其功能。

2020年5月，Nature杂志报道了两名终末期心衰患者接受基于重编程干细胞的治疗一年后康复出院。患者于2019年5月在中国南京鼓楼医院注射了从iPSC分化得到的心肌细胞。这是全球首次将iPSC技术应用到心衰的临床治疗中。

目前，临床上针对心衰的治疗进展较快的属我国艾尔普再生医学的HiCM-188和日本Heartseed的HS-001。2024年10月，HiCM-188获批美国FDA的新药临床试验许可，此前，HiCM-188已在国内获批临床，目前正在开展针对严重慢性缺血性心衰的1/2a期临床试验。值得注意的是，HiCM-188是首个在美国接受用于治疗终末期心力衰竭临床评估的iPSC衍生细胞创新药，也是迄今全球首家在中美同时获得IND注册的心衰细胞治疗候选药物。

毫无疑问，iPSC技术的临床应用前景广阔，并且其自我更新和多向分化潜能可以分化成皮肤细胞、脂肪细胞等，为皮肤再生、抗衰老等领域也提供了新的方法。但同样的，iPSC技术在多层面仍然面临诸多挑战，首先，该领域大多数管线仍处于临床前和早期临床阶段，面临着技术、监管等多方面的考验；其次是关于如何在临床上保证iPSC细胞的安全性和稳定性的同时保护患者的权益；此外，目前尚未形成成熟的商业模式，在商业化过程中的质量和安全性等问题如何保证。为了应对这些挑战，未来需要在技术研发、监管政策、商业模式等方面不断努力。

丹纳赫生命科学拥有iPSC采集、研发、表征质控等方面的解决方案，相信随着工艺、监管等方面的不断成熟以及政策的持续加码，丹纳赫生命科学的解决方案将为iPSC更多适应症药物的开发贡献自己的力量。

丹纳赫生命科学iPSC解决方案

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