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国内首个，北海康成酶替代药物正式进入临床应用

张江药谷

2025/07/04

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贫血戈谢病药明生物技术有限公司 GBA 骨痛

7月3日，在上海交通大学医学院附属新华医院，来自新疆的14岁患者接受了戈芮宁治疗。自此，戈芮宁正式进入临床应用，为国内戈谢患者提供了新的治疗选择。

作为全球首个“有药可治”的罕见病，戈谢病的标准疗法——重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）已在国内上市10余年，但平均高达百万人民币的年治疗费用让很多戈谢病患者望而却步，足量用药难以为继，大量临床需求未得到满足。

（图片来源：北海康成）

5月13日，由北海康成自主研发的罕见病新药——注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型、III型戈谢病患者。作为我国首个、也是目前唯一一个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，戈芮宁的上市以及临床应用为广大的戈谢病患者带来更多利好。（戈芮宁上市背后的故事，详戳：药谷新锐｜北海康成：国内首个酶替代罕见病药物获批的背后，是相信“相信”的力量）

首个戈谢病酶替代疗法药物，让“小众药物”走向国内患者

据医药魔方NextPharma全球新药数据库显示，截至2025年5月13日，戈谢病全球范围内已经有11款新药获批上市，其中6款新药在中国获批上市。

但在戈芮宁上市之前，我国上市的戈谢病新药的背后却无本土企业的身影。海外产品治疗费用在150万到250万人民币之间，即使在进口产品注册批准上市10余年甚至15年以上的情况下，很多中国的戈谢病患者仍无法获得治疗。

“若没有本土研发的可替代产品，我们就没有定价的话语权。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示。

为此，北海康成在项目初期就携手药明生物，加快技术攻关。戈芮宁从立项到获批上市用了不到七年时间，而从提交NDA到获批上市用了不到6个月，远快于行业平均10年的创新药开发周期。更快的上市进程在尽早为患者带去希望的同时，也能够让创新药有更长的产品生命周期，更大的空间让利于患者。

戈芮宁也因此实现了多项突破——中国首个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法，中国首个获批上市的戈谢病1类新药，也是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

探索多元化支付方式，惠及海内外患者

如今，北海康成正积极参与推动现有支付体系的建设，“无论是商业保险还是各地惠民保，我们都希望通过全社会的努力共同减轻患者家庭的负担。以突破个体化受益局限，使数百乃至更多戈谢病患者更早获得规范化治疗。”薛群介绍。从社会价值来说，基于戈谢病作为累及多器官系统的特征，尽早让青少年患者获得治疗，有望切实改善患者生存质量。

（图片来源：北海康成）

据上海交通大学医学院附属新华医院儿童内分泌遗传科主任医师张惠文介绍，戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。注射用维拉苷酶β（戈芮宁）可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

据临床数据显示，戈芮宁能显著改善戈谢病核心指标，受试者在治疗9个月后，脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。它还是目前国内已获批的三个戈谢病治疗产品中，适应症范围最广的产品，同时获批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者，还率先覆盖青少年群体。

不仅要惠及国内患者，北海康成的长远目标是将戈芮宁推向国际市场。在全球，仍有大多数戈谢病患者尚未接受治疗。但市场的另一面是全球已上市的戈谢病药物年销售总额已突破10亿美元大关。薛群表示，公司已和海外企业进行了洽谈合作，凭借戈芮宁的独特优势，其有信心在全球市场占据一定的份额，为更多海外患者带来利好。

作为中国首个自主研发并成功上市的戈谢病酶替代疗法，戈芮宁的诞生不仅为患者提供了安全、有效、可及的用药选择，也填补了本土药企在该领域的空白。随着张江生物医药产业创新能级持续跃升，一批批本土创新成果加速涌现、走向世界。越来越多像北海康成这样的本土创新企业快速崛起，以高质量的研发成果积极参与国际竞争与合作。期待戈芮宁不仅在国内临床广泛应用，也能在全球市场彰显“中国智造”的实力与担当，为全球戈谢病患者带来更多生命的希望与健康的福音。中国罕见病防治事业加速向前迈进的一个缩影。