7月3日，在上海交通大学医学院附属新华医院，来自新疆的14岁患者接受了戈芮宁治疗。自此，戈芮宁正式进入临床应用，为国内戈谢患者提供了新的治疗选择。 作为全球首个“有药可治”的罕见病，戈谢病的标准疗法——重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 （ERT）已在国内上市10余年，但平均高达百万人民币的年治疗费用让很多戈谢病患者望而却步，足量用药难以为继，大量临床需求未得到满足。 （图片来源：北海康成） 5月13日，由北海康成自主研发的罕见病新药——注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型、III型戈谢病患者。作为我国首个、也是目前唯一一个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，戈芮宁的上市以及临床应用为广大的戈谢病患者带来更多利好。（戈芮宁上市背后的故事，详戳：药谷新锐｜北海康成：国内首个酶替代罕见病药物获批的背后，是相信“相信”的力量） 首个戈谢病酶替代疗法药物，让“小众药物”走向国内患者 探索多元化支付方式，惠及海内外患者 作为中国首个自主研发并成功上市的戈谢病酶替代疗法，戈芮宁的诞生不仅为患者提供了安全、有效、可及的用药选择，也填补了本土药企在该领域的空白。随着张江生物医药产业创新能级持续跃升，一批批本土创新成果加速涌现、走向世界。越来越多像北海康成这样的本土创新企业快速崛起，以高质量的研发成果积极参与国际竞争与合作。期待戈芮宁不仅在国内临床广泛应用，也能在全球市场彰显“中国智造”的实力与担当，为全球戈谢病患者带来更多生命的希望与健康的福音。中国罕见病防治事业加速向前迈进的一个缩影。
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