Twist Bioscience宣布，Pure Biologics的PBA-0405探索性0期临床试验已开始给药，这是首个使用Twist Biopharma Solutions合成抗体噬菌体展示库发现的抗体。PBA-0405是一种针对ROR1的完全人源IgG1抗体，旨在使肿瘤对免疫系统可见并激活肿瘤杀伤细胞。该试验旨在评估PBA-0405在实体瘤中的药效学活性，包括头颈鳞状细胞癌、某些软组织肉瘤亚型和三阴性乳腺癌。Twist Biopharma Solutions与Pure Biologics合作，利用其合成抗体库进行早期发现，并共同推动抗体候选药物的开发。

Kiromic BioPharma宣布，根据Deltacel-01安全监测委员会的积极评估，将Deltacel-01 Phase 1临床试验推进至扩大阶段。该委员会在7月16日召开会议，审查了Deltacel-01的安全性和有效性数据，确认了积极的结果和最佳剂量。Deltacel-01试验旨在评估Kiromic的异基因、现货Gamma Delta T细胞（GDT）疗法Deltacel™（KB-GDT-01）在未对标准疗法产生反应的4期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。试验分为两部分，第一部分旨在确定Deltacel™的最佳剂量，第二部分（扩大阶段）将在第一部分确定的最佳剂量下进一步评估该疗法的有效性。Kiromic计划从9月开始扩大试验规模，增加九名患者。CEO Pietro Bersani表示，SMC的审查和评估确认了Deltacel的积极结果，根据令人鼓舞的安全性和有效性数据确定最佳剂量是一个重要里程碑，为第二部分建立了路线图，使他们能够专注于评估Deltacel的有效性并进一步验证其创新的gamma delta方法。

在一项新的研究中，中国科学院动物研究所研究员李卫（Li Wei）和周琪（Zhou Qi）领导的研究团队，成功开创了一项革命性的基因编辑技术—— 基于逆转录病毒的全RNA介导的基因写入（gene-writing）技术。 这项突破性成果，实现了人体细胞中精准的靶向基因整合，为基因组工程领域带来了前所未有的进展。 目前的技术主要依赖 DNA 模板作为基因整合的供体。

BriaCell Therapeutics Corp.宣布，其在转移性乳腺癌的Bria-IMT™治疗方案与免疫检查点抑制剂联合使用的研究中，一名顶级响应患者的无进展生存期（PFS）延长至9.1个月，是同类研究中患者PFS的四倍。该患者之前接受了包括抗体药物偶联剂（ADC）疗法在内的8种先前治疗方案，但仍然在接受BriaCell的治疗。该患者的眼部肿瘤显著缩小，肿瘤标志物也显著降低。BriaCell表示，这些数据代表了其在癌症治疗领域取得的重要进展，并期待在正在进行中的III期研究中复制这些积极数据，为未满足医疗需求的癌症患者带来缓解。

“到今年年底，所有统筹地区均开展按疾病诊断相关分组（DRG）付费或按病种分值（DIP）付费改革。” 支付方式改革覆盖面推进比预期快。 黄心宇介绍，截止目前，已有384个统筹地区开展了DRG/DIP支付方式改革，占比超过了90％。

近日，上海医药集团股份有限公司控股子公司上海禾丰制药有限公司收到国家药品监督管理局颁发的关于盐酸布比卡因注射液的《药品补充申请批准通知书》 （通知书编号：2024B03024） ，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 本品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 盐酸布比卡因注射液 主要用于局部浸润麻醉、外周神经阻滞和椎管内阻滞，由Hospira研发，最早于1972年在美国上市。

国家药监局综合司公开征求《关于发布〈药用辅料生产质量管理规范〉〈药包材生产质量管理规范〉的公告（征求意见稿）》意见。 为落实《药品管理法》《药品生产监督管理办法》有关要求，提升药用辅料、药包材生产管理质量，国家药监局组织起草了《关于发布〈药用辅料生产质量管理规范〉〈药包材生产质量管理规范〉的公告（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。 请于2024年8月20日前，将有关意见按照《意见反馈表》格式要求反馈至电子邮箱，邮件标题请注明“药用辅料、药包材GMP及相关公告意见反馈”。

近日，川宁生物发布2024年上半年业绩预告，净利润预计达到7.3亿元-7.7亿元，同比增长86.76%-97.00%。 这是继2023年净利润增长128.56%后，再次交出接近翻倍的业绩表现。 资本市场上，川宁生物自2022年底登陆创业板后，股价一直较为平稳。

因此，赖氨酸乙酰转移酶（KATs）通常被称为组蛋白乙酰转移酶（HATs）。 赖氨酸乙酰化是一种可逆的、动态的翻译后修饰过程，由KATs和去乙酰化酶(KDATs)共同调节，它是最常见的蛋白质翻译后修饰（PTM）之一，影响数百种蛋白质，并调节许多重要的生物过程。 根据蛋白序列和结构同源性的不同，KATs主要分为4个不同的家族，即GNAT/PCAF（GCN5）家族、p300/CBP家族、MYST家族和SRC/ACTF家族。

此病常见于非洲和美洲的黑人群体，特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，但治疗成本昂贵，仍有一定的限制。 2024年7月4日，科学界迎来了一项突破性进展，诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果，题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生的策略”。

杜氏肌营养不良 （DMD） 是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。 据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的 抗肌萎缩蛋白 参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。

Paratek Pharmaceuticals宣布，其新型抗生素NUZYRA（omadacycline）在治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的全球3期临床试验中取得了积极结果，该结果与2019年美国食品药品监督管理局（FDA）批准NUZYRA用于CABP的关键3期研究一致。该研究是迄今为止FDA批准的所有抗生素中在肺炎领域最大的临床试验数据集，包括1,438名肺炎患者。NUZYRA在疗效和安全性方面均优于莫西沙星，且耐受性良好。Paratek计划在2024年第四季度开始与FDA讨论标签更新事宜。

7月17日， AI+疾病模型的以色列企业CytoReason 宣布成功完成8000万美元的B轮融资。 此次融资由 辉瑞、英伟达、赛默飞世尔科技以及投资机构OurCrowd 等重量级投资者领投。 CytoReason什么背景。

Guide View。 6月28日，石药集团发布公告，哌柏西利片以仿制4类报产获批，是该产品首仿和首家过评企业。 据了解，2024年至今，石药集团有注射用头孢呋辛钠、注射用头孢西丁钠、奥拉帕利片、注射用氨苄西林钠、罗沙司他胶囊等16款品种过评。

7月17日，在众多MNC中， 强生 率先发布二季度财报，营收224亿美元，同比+4.3%，超出市场预期，其中：。 创新制药收入280.52亿美元，同比+3.3%。 医疗科技收入157.78亿美元，同比+3.3%。

2024年第29届欧洲血液学会（EHA）年会 于2024年6月16日在西班牙马德里圆满闭幕。 作为国际血液学领域首屈一指的盛会，共同传递领域基础前沿、临床实践等新进展。 在2024EHA年会现场， CCMTV血液频道 特邀 张凤奎教授 接受 专 访，深度解读索乐匹尼布的研究数据。

罗氏公司宣布，其研发的Susvimo眼内植入系统在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）方面展现出潜力，可作为眼内注射的替代方案。该系统通过可填充的植入物持续输送药物，两年三期临床试验结果显示，Susvimo在维持疗效和安全性方面与已知的安全数据一致。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受罗氏提交的关于Susvimo治疗DME和DR的补充生物制品许可申请，基于一年期Pagoda和Pavilion研究的成果。这些研究显示，Susvimo在DME和DR患者中表现出良好的疗效和安全性，有望为糖尿病患者提供新的治疗选择。