Novocure公司于2023年9月30日结束的第三季度报告了财务业绩，季度净收入为1.27亿美元，有3,639名活跃病人在接受治疗。公司CEO表示，本季度在法国成功推出产品，并在新阵列的推广方面取得了重大进展。第三季度，公司向治疗非小细胞肺癌的目标迈进，LUNAR临床试验的主要数据发表在《柳叶刀·肿瘤学》上，并在多个医学会议上进行了后分析。财务方面，总收入同比下降3%，主要由于美国拒绝或上诉索赔的减少。研发和临床研究费用同比增长3%，主要反映了为临床试验启动和监管提交而增加的质量保证、监管事务、产品开发和安全成本。销售和营销费用同比增长40%，主要反映了与地理扩张和上市前活动相关的成本增加。净亏损为4,950万美元，每股亏损0.46美元。调整后的EBITDA为负2909万美元。截至2023年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为9.212亿美元。

eGenesis公司在2023年IPITA-IXA-CTRMS联合会议上展示了其基因工程猪肾脏的预临床数据，证明其与受体的兼容性和提高存活率。公司重点介绍了其肾脏移植候选药物EGEN-2784，并分享了支持其基因组工程平台的数据。研究显示，通过基因编辑技术，猪供体与灵长类受体之间的分子不兼容性得到解决，实现了比历史上更持久的存活。此外，eGenesis还展示了其心脏、肾脏和肝脏项目的研究进展，包括临床异种心脏移植方案的预临床评估、异种心脏在体外工作心脏模型中的缺血最小化以及基因工程猪肝脏的异种灌注等。这些研究旨在解决器官短缺危机，为需要器官移植的患者提供更多选择。

一项由冰岛deCODE Genetics领导的大型国际研究揭示了偏头痛的新生物通路，为治疗提供了新的方向。研究分析了超过130万参与者的遗传数据，其中8万人患有偏头痛，聚焦于两种主要偏头痛亚型：有先兆的偏头痛和无先兆的偏头痛。研究发现了影响不同偏头痛亚型的基因，并指向了可能成为治疗靶点的新生物通路。研究揭示了44个变异，其中12个是新的，包括与有先兆的偏头痛和无先兆的偏头痛相关的变异。研究特别关注了三个具有大影响的罕见变异，指向不同类型偏头痛的特定病理。这一发现可能为开发新型药物靶点开辟了途径。

Viridian Therapeutics与Ypsomed AG签订供应协议，将定制并供应Ypsomed的YpsoMate 2.25自动注射笔装置，以支持Viridian开发用于治疗甲状腺眼病（TED）的皮下疗法。Viridian的领先产品候选VRDN-001是一种针对胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的差异化单克隆抗体，在治疗TED方面具有临床和商业验证。Ypsomed凭借其专有的YpsoMate自注射技术，在多个疾病领域的药物-设备组合审批方面拥有良好的记录。

Cordance Medical公司宣布，其NeuroAccess设备获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性设备认定，用于脑肿瘤的液体活检。NeuroAccess设备旨在为成人脑肿瘤患者提供非侵入性血液脑屏障（BBB）开放，以提升血液中游离DNA（cfDNA）的检测。这一突破性设备认定凸显了NeuroAccess平台在解决脑肿瘤患者未满足医疗需求方面的潜力，通过安全、暂时且非侵入性的方式获取肿瘤分子特征，从而扩大脑肿瘤患者的治疗范围。Cordance Medical将获得FDA的优先审查和加速互动。该技术利用聚焦超声和微气泡安全地暂时打开BBB，旨在使SonoBiopsy程序在社区诊所和医院中得到广泛应用。

Generation Bio公司宣布，通过体内研究取得了两项重大进展。首先，在人类化小鼠模型中，公司展示了其细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）平台在体内对T细胞的极高选择性靶向。其次，公司在非人灵长类动物中证实了其ctLNP平台的隐形特性，包括延长循环时间和低于0.1%的肝脾靶向递送。这些数据为ctLNP平台在体内递送到T细胞以及将其应用于肝外组织和细胞类型提供了初步概念验证。Generation Bio将在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）第30届年会上展示这些数据，并将于11月1日举办一次研发深度探讨的网络研讨会。

Qkine，一家领先的动物来源、高纯度重组蛋白制造商，宣布与美国托马斯科学公司达成销售分销协议，以方便美国干细胞科学家快速便捷地购买Qkine的生长因子和细胞因子。托马斯科学公司作为美国复杂科学工作流程的解决方案提供商，以其个性化的客户服务和全面的产品组合而闻名。美国干细胞科学家将能够高效购买动物来源的生长因子和细胞因子，用于多种应用，包括iPSC的维持和分化、类器官和3D培养，以及细胞农业和再生医学等新兴领域。Qkine首席执行官凯瑟琳·埃尔顿博士对此次合作表示热情，认为托马斯科学公司是Qkine在美国的优秀分销伙伴。托马斯科学公司生命科学部总监丽贝卡·洛奇也表示，很高兴与Qkine合作，这体现了双方共同致力于向科学界提供高质量产品和客户服务的承诺。

CatalYm公司宣布，其领先抗GDF-15抗体候选药物visugromab在肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者中与nivolumab（一种PD-1抑制剂）联合使用的Phase 2临床试验GDFather-NEO（NCT06059547）已开始给药。该研究旨在评估visugromab在一线治疗中的疗效，基于GDFather-2（NCT04725474）试验在晚期、难治性实体瘤患者中取得的积极结果。visugromab具有独特的机制，有望打破免疫治疗耐药机制，增强PD-1疗法的疗效。该研究旨在评估nivolumab加visugromab与nivolumab加安慰剂在MIBC患者中的安全性和初步疗效，这些患者即将进行根治性膀胱切除术，无法或拒绝接受以顺铂为基础的化疗。此外，该研究还将提供潜在反应预测生物标志物的数据，并深入了解visugromab在难治性癌症患者中的广泛治疗潜力。CatalYm公司正在推进visugromab在多种实体瘤适应症中的Phase 2研究，以确认其在多种抗癌方案中的疗效。

Virion Therapeutics与合资伙伴Ocean Biomedical宣布，在针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的功能治愈评估中，其新型免疫疗法VRON-0200的临床试验已开始给药。VRON-0200是一种首创的治疗方法，旨在增强和扩大患者自身的免疫反应，以克服慢性HBV治疗中的免疫耗竭问题。该试验正在香港和新西兰招募患者，并计划在美国增加更多研究地点。预计2024年初将公布初步临床数据。慢性HBV是一种全球性健康问题，目前尚无治愈方法，现有治疗方法需要终身抗病毒治疗。VRON-0200有望成为治疗慢性HBV的创新疗法，满足全球未满足的医疗需求。

Apollomics公司宣布，意大利维罗纳肿瘤研究所报告了使用vebreltinib单药治疗PTPRZ-MET融合的胶质母细胞瘤（GBM）患者的疗效。该患者在参加SPARTA研究期间，经过8周vebreltinib治疗后，表现出显著的局部反应（PR）。PTPRZ-MET融合与GBM的侵袭性形式和不良预后相关。Apollomics公司对vebreltinib在治疗MET突变驱动的癌症患者中的潜力表示乐观，并期待其在治疗各种MET突变的实体瘤中的开发进展。此外，Apollomics与中国合作伙伴Avistone Biotechnology正在推进vebreltinib治疗PTPRZ-MET融合GBM的2/3期临床试验，并已收到中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评。

Mydecine Innovations Group Inc.近日发布2023年第四季度业务更新，强调公司在过去几个月里致力于简化业务模式、优化工作流程和流程，降低成本消耗，同时提高产出和效率。公司通过一系列战略决策，成为专注于开发下一代新型药物的生物制药平台，重点利用第一代迷幻化合物作为模型或起点。公司与阿尔伯塔大学的Applied Pharmaceutical Innovation建立了独家合作伙伴关系，并获得了加拿大政府的8000万加元资助，用于建设新的制造中心。公司正在推进其领先候选药物向即将进行的人体临床试验，并期待不久提供重大更新。CEO兼董事长Josh Bartch表示，Mydecine在逆境中变得更加稳健、高效，并相信公司的新药管线充满潜力，有望在未来取得成功。

NeuroMetrix公司发布2023年第三季度及九个月业务和财务概要，主要业务亮点包括：Quell纤维肌痛产品在战略推广期间市场反应积极，已进入德克萨斯州、佛罗里达州和加利福尼亚州等关键市场；DPNCheck产品线面临增长挑战，由于CMS对风险调整因素的调整，Medicare Advantage市场不稳定；Quell纤维肌痛业务在第三季度增长，处方数量增加53%，累计处方量达到752个；公司宣布与国家纤维肌痛协会合作，扩大Quell纤维肌痛和其他治疗选项的知名度；Quell在治疗化疗引起的周围神经病变（CIPN）方面获得FDA突破性指定；公司计划在2023年底或2024年初向FDA提交510(k)申请；第三季度财务结果显示，收入为120万美元，同比下降39%，主要由于DPNCheck销售量减少；净亏损为180万美元，同比下降10%。

Ocean Biomedical公司宣布，其合资伙伴Virion Therapeutics正在进行一项针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的VRON-0200免疫疗法的1b期临床试验，这是首个使用Virion专有的检查点调节剂的创新疗法，旨在增强和扩大患者自身的免疫反应。该研究已在香港和新西兰开始招募患者，并计划在美国增加更多研究地点。VRON-0200有望成为治疗慢性HBV感染的创新疗法，满足全球未满足的医疗需求。Ocean Biomedical通过合资企业获得了Virion Therapeutics 50%的股权，并计划在2024年将合资企业上市。

GPCR Therapeutics公司宣布在PLOS ONE杂志上发表了一篇关于使用普萘洛尔与GPC-100联合提高造血干细胞动员的研究论文。该研究显示，GPC-100，一种新型的CXCR4拮抗剂和强效的造血干细胞动员剂，与普萘洛尔联合使用后，在老鼠体内显著增加了循环中的造血干细胞。这一发现强烈支持将该组合用于血液恶性肿瘤的自身干细胞移植治疗中的外周血造血干细胞采集。该研究还表明，GPC-100与普萘洛尔联合使用，其动员效率与标准治疗药物粒细胞集落刺激因子（G-CSF）相当，这为癌症患者提供了更好的干细胞移植治疗选择，特别是对于可能因G-CSF而加重的自身免疫疾病患者或G-CSF禁忌的镰状细胞病患者。该论文还支持了GPC-100、普萘洛尔和G-CSF的三联组合在动员更多造血干细胞方面的潜力，预计将成为同类最佳动员剂。

Georgiamune与Verily宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进新型癌症治疗药物的研发。双方将利用Verily的先进分子和真实世界证据解决方案，支持Georgiamune治疗候选药物的开发，通过发现预测性和结果生物标志物。合作将致力于提高临床试验效率，通过整合临床试验数据和纵向真实世界数据来源。此次合作创新了临床试验的进行方式，通过结合不同数据模式来识别最有可能从Georgiamune新型疗法中受益的患者群体，并提供了对参与者随时间对疗法反应的更全面分析。合作的第一步是，双方将使用Verily的Immune Profiler对GIM-122进行免疫图谱分析，GIM-122是一种首创的双功能抗体，目前正在进行一项针对成人晚期实体瘤的1/2期临床试验，以评估其安全性、耐受性和抗肿瘤活性。Georgiamune将利用Immune Profiler评估GIM-122的药代动力学效应并调查患者的免疫反应。作为合作的一部分，两家公司还计划扩展到Georgiamune在癌症和其他治疗领域开发的其它资产，包括自身免疫疾病。

iVeena Delivery Systems公司宣布，其研发副总裁兼犹他大学药学和制药化学系助理教授Sarah Molokhia博士获得了一项来自美国国立眼科学研究所的小型企业创新研究（SBIR）第一阶段资助，金额为34.5万美元，用于研究其针对儿童近视的药物候选产品IVMED-85。IVMED-85是一种实验性眼药水，旨在每日两次使用以减缓儿童近视的进展。近视会导致眼球过长或角膜过度弯曲，导致光线无法正确聚焦，远处物体看起来模糊。高度近视患者终身面临视网膜脱落、白内障、青光眼和近视黄斑变性的风险。该研究旨在通过提高赖氨酸氧化酶（LOX）活性来控制近视，这是生理性胶原蛋白交联的介质，在近视的巩膜中含量降低。iVeena公司正在开发一种针对儿童近视的创新眼药水，计划于2024年启动一项人类临床试验。

TransCode Therapeutics宣布，其领先治疗候选药物TTX-MC138在携带人类胶质母细胞瘤（GBM）小鼠模型中显著提高了生存率。该研究显示，接受TTX-MC138治疗的小鼠生存时间显著长于对照组。TTX-MC138是一种铁氧化物纳米载体，与抑制癌基因microRNA-10b的核酸结合，该基因是多种实体瘤，包括GBM的癌症进展的主调节因子。这项研究由密歇根州立大学精准健康项目主任、TransCode科学共同创始人Anna Moore博士领导，并将在11月9日至10日举行的亨利福特+密歇根州立大学癌症研究研讨会上展示。TransCode正在进行TTX-MC138的第一项人体临床试验，旨在评估其在癌症患者中的药代动力学和分布。