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  • bluebird bio 在欧洲血液学协会年会上宣布 LentiGlobin™ 基因治疗严重镰状细胞病患者的 1 期 （HGB-206） 研究的新中期数据
    研发注册政策
    bluebird bio 在欧洲血液学协会年会上宣布 LentiGlobin™ 基因治疗严重镰状细胞病患者的 1 期 （HGB-206） 研究的新中期数据
    bluebird bio公司宣布，其在严重镰状细胞病（SCD）患者中进行的LentiGlobin基因疗法1期多中心临床试验HGB-206的最新数据将在欧洲血液学协会（EHA）第23届大会上进行口头报告。这些数据显示，经过修改的研究方案和改进的制造工艺后，C组患者的抗镰状血红蛋白HbA T87Q水平持续增加，其中四名患者随访超过三个月，抗镰状血红蛋白HbA T87Q水平超过30%。这些初步结果令人鼓舞，表明LentiGlobin有潜力为患者带来变革性的益处。此外，该研究还展示了LentiGlobin基因疗法在治疗SCD患者中的长期稳定性和安全性。
    Businesswire
    2018-06-15
    小脑共济失调 bluebird bio Inc
  • bluebird bio 在欧洲血液学协会年会上呈报了输血依赖性 β-地中海贫血患者慢珠蛋白™基因治疗的 Northstar （HGB-204） 和 Northstar-2 （HGB-207） 研究的新数据
    研发注册政策
    bluebird bio 在欧洲血液学协会年会上呈报了输血依赖性 β-地中海贫血患者慢珠蛋白™基因治疗的 Northstar （HGB-204） 和 Northstar-2 （HGB-207） 研究的新数据
    bluebird bio公司宣布，将在欧洲血液学协会第23届年会上展示其LentiGlobin™基因治疗新药在β-地中海贫血患者中的研究成果。新药有望通过一次治疗解决β-地中海贫血的遗传根源，使患者摆脱输血依赖。 Phase 1/2 Northstar (HGB-204) 研究和 Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) 研究的数据显示，LentiGlobin™治疗使大多数患者免于输血，并产生正常或接近正常的血红蛋白水平。公司计划在今年晚些时候向欧盟提交市场授权申请，并与临床研究人员和监管机构紧密合作，尽快将这一重要治疗选择带给患者。
    Businesswire
    2018-06-15
    bluebird bio Inc
  • 艾伯维在第 23 届欧洲血液学协会年会上宣布 Venetoclax 联合利妥昔单抗的 3 期复发/难治性慢性淋巴细胞白血病 MURANO 试验的新检测不到的微小残留病数据
    研发注册政策
    艾伯维在第 23 届欧洲血液学协会年会上宣布 Venetoclax 联合利妥昔单抗的 3 期复发/难治性慢性淋巴细胞白血病 MURANO 试验的新检测不到的微小残留病数据
    AbbVie公司宣布，其在欧洲血液学协会年会上展示的数据显示，其研究性药物venetoclax（一种BCL-2抑制剂）与利妥昔单抗联合使用治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的患者，达到了高且持久的不可检测的微小残留病（uMRD）率。在完成联合治疗后，121名患者中有83%保持了uMRD状态，平均无进展生存期为13.8个月。这项研究有助于支持uMRD与CLL患者临床结果改善之间的关联。
    PRNewswire
    2018-06-15
    利妥昔单抗 维奈克拉 AbbVie Inc BCL2 慢性淋巴细胞白血病
  • Amphivena 在 EHA 上展示了 AMV564 治疗复发/难治性 AML 的首次人体概念验证
    研发注册政策
    Amphivena 在 EHA 上展示了 AMV564 治疗复发/难治性 AML 的首次人体概念验证
    Amphivena Therapeutics在斯德哥尔摩举行的第23届欧洲血液学协会(EHA)会议上公布了AMV564在复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者中进行的首次人体1期临床试验(AMV564-101)的初步数据。数据显示，17名接受治疗的患者的白血病细胞数量减少，这是由于AMV564激活T细胞所致。AMV564是一种双价、双特异性(2X2)T细胞趋化剂，能够与CD33和CD3结合，导致T细胞针对CD33表达髓细胞的定向裂解。该药物旨在产生比小分子单特异性双特异性T细胞趋化剂更长的半衰期。研究的主要负责人Peter Westervelt表示，AMV564在AML患者中表现出良好的耐受性，药代动力学特性优异，可能有助于减轻细胞因子释放综合征。在AML高风险患者群体中，0%的30天死亡率令人鼓舞，即使在非常低的剂量下也观察到抗白血病活性。该试验目前在美国华盛顿大学、MD Anderson癌症中心和威尔-康奈尔医学院进行。Amphivena Therapeutics是一家成立于2013年的私人生物技术公司，致力于开发AMV564，这是一种针对AML、MDS和实体瘤的CD33/CD3双价、双特异性(2X2)
    Businesswire
    2018-06-15
    实体瘤 CD3 CD33 细胞因子释放综合征 骨髓发育异常综合征
  • GBT 在第 23 届欧洲血液学协会 （EHA） 大会上宣布青少年镰状细胞病 （SCD） 的 2a 期 Voxelotor 数据
    研发注册政策
    GBT 在第 23 届欧洲血液学协会 （EHA） 大会上宣布青少年镰状细胞病 （SCD） 的 2a 期 Voxelotor 数据
    全球血液治疗公司（GBT）宣布，在持续进行的HOPE-KIDS 1研究中，使用900毫克剂量voxelotor治疗的青少年镰状细胞病（SCD）患者显示出持续的血红蛋白水平改善和溶血临床指标减少。这些数据将在斯德哥尔摩举行的第23届欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。研究结果表明，voxelotor在青少年SCD患者中具有良好的耐受性，且与成人研究结果一致。此外，GBT正在评估voxelotor在12岁及以上SCD患者中的疗效，并计划在本季度末公布HOPE研究的初步临床数据。
    GlobeNewswire
    2018-06-15
    小脑共济失调 沃塞洛托
  • 欧洲血液学协会：bb2121 的更新，一种有前途的疗法，用于治疗既往接受过大量治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者
    研发注册政策
    欧洲血液学协会：bb2121 的更新，一种有前途的疗法，用于治疗既往接受过大量治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者
    bb2121抗BCMA CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤（MM）患者中表现出显著活性，尤其在经过大量前期治疗的患者中。最新数据显示，bb2121在延长五个月随访后，总体耐受性良好，同时诱导出深度且持久的反应。剂量递增队列中接受活性剂量的18位患者的中位无进展生存期（PFS）为11.8个月，而接受超过150×10^6 CAR T细胞治疗的22位患者中报告了96%的总缓解率（ORR）。此外，观察到前所未有的微小残留病（MRD）阴性率，16位可评估的响应者中100%达到MRD阴性。在低表达（
    PRNewswire
    2018-06-15
    BCMA 多发性骨髓瘤 骨髓瘤
  • Atara Biotherapeutics 的 Tab-cel™ 在 Epstein-Barr 病毒相关移植后淋巴瘤患者的 2 期研究中取得积极的长期结果
    研发注册政策
    Atara Biotherapeutics 的 Tab-cel™ 在 Epstein-Barr 病毒相关移植后淋巴瘤患者的 2 期研究中取得积极的长期结果
    Atara Biotherapeutics公司在欧洲血液病学协会第23届大会上公布了其T细胞免疫疗法Tab-cel™（tabelecleucel）在治疗EBV+ PTLD患者中的积极长期结果。Tab-cel™在经过长期随访后，对EBV相关淋巴瘤患者显示出持久的缓解效果和令人鼓舞的安全性。这些结果来自两项针对接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植的EBV+ PTLD患者的Phase 2研究。研究显示，Tab-cel™治疗后，患者的平均生存期显著提高，且未出现新的安全性信号。Atara预计将在2019年上半年公布Tab-cel™的Phase 3研究结果，并提交欧盟有条件市场授权申请。
    GlobeNewswire
    2018-06-15
    他贝仑赛 Atara Biotherapeutics Inc
  • 欧洲血液学协会：Obinutuzumab 联合苯丁酸氮芥治疗慢性淋巴细胞白血病和合并症患者相对于利妥昔单抗的总生存获益
    研发注册政策
    欧洲血液学协会：Obinutuzumab 联合苯丁酸氮芥治疗慢性淋巴细胞白血病和合并症患者相对于利妥昔单抗的总生存获益
    在2018年6月15日的欧洲血液学协会大会上，最终分析结果显示，在CLL11研究中，与利妥昔单抗联合氯氨布西相比，奥布替珠单抗（原名GA101）联合氯氨布西在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不仅延长了无进展生存期（PFS），还显著提高了总生存期（OS）。此外，完成奥布替珠单抗联合氯氨布西治疗后无治疗时间的中位数为约4.5年，几乎是利妥昔单抗联合氯氨布西的两倍。这项研究由德国科隆大学医院的Valentin Goede博士进行，并在大会上进行展示。
    PRNewswire
    2018-06-15
    利妥昔单抗 奥妥珠单抗 慢性淋巴细胞白血病
  • SanBio 在美国进行的 SB623 治疗缺血性中风慢性运动功能障碍的 1/2a 期临床试验在加州再生医学研究所 （CIRM） 举办的一次活动中进行了讨论
    研发注册政策
    SanBio 在美国进行的 SB623 治疗缺血性中风慢性运动功能障碍的 1/2a 期临床试验在加州再生医学研究所 （CIRM） 举办的一次活动中进行了讨论
    日本再生医学领军企业SanBio集团宣布，其在美国进行的针对缺血性卒中慢性运动功能障碍治疗的SB623药物1/2a期临床试验成果在加州再生医学研究所（CIRM）2018年5月31日举办的活动上公布。该活动记录可在Facebook上观看。SanBio集团专注于再生医学领域，涵盖研究、开发、生产和销售。目前，SanBio在美国与Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd.合作进行SB623的2b期临床试验，用于治疗缺血性卒中引起的慢性运动功能障碍。此外，SanBio还在日本和美国进行SB623治疗慢性脑外伤引起的运动功能障碍的全球2期临床试验。总部位于东京的SanBio，其研发中心位于美国加利福尼亚州山景城。如需更多信息，请联系SanBio Co., Ltd.的Masahito Kumagae，电话+81-3-6264-3481。
    Businesswire
    2018-06-15
  • Trillium Therapeutics 完成对 SIRPaFc 许可协议的修订
    交易并购
    Trillium Therapeutics 完成对 SIRPaFc 许可协议的修订
    Trillium Therapeutics Inc.与大学健康网络和儿童医院签订了第二份修订和重述的许可协议，取消了分许可收入分成条款，以支付300万加元（369,621股普通股）给许可方。原协议规定，Trillium需支付许可方前5000万加元分许可收入的20%和超过5000万加元分许可收入的15%。此次发行股票后，Trillium将保留未来分许可收入的所有权，除了净销售额的特许权使用费。Trillium Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫肿瘤公司，正在开发治疗癌症的创新疗法。
    GlobeNewswire
    2018-06-15
    恶性肿瘤
  • STADA 恢复最畅销的产品，并将在未来在德国和斯堪的纳维亚半岛分销帕金森病药物
    交易并购
    STADA 恢复最畅销的产品，并将在未来在德国和斯堪的纳维亚半岛分销帕金森病药物
    STADA Arzneimittel AG在2018年6月宣布了其战略调整的进展，其子公司STADAPHARM GmbH将从Grünenthal GmbH手中接管德国APO-go的销售权，并从10月1日起在瑞典、挪威、丹麦和芬兰展开销售。APO-go是一种用于治疗帕金森病的药物，2017年销售额达到6820万欧元，是STADA最畅销的产品。STADA首席执行官Claudio Albrecht表示，未来中枢神经系统（CNS）将成为重点领域之一，同时将自行在尽可能多的国家销售现有最畅销的专科药物。Albrecht还强调，除了生物类似物外，成功产品的国际化是STADA最有潜力的增长业务之一。APO-go含有Apomorphine成分，由STADA子公司Britannia Pharmaceuticals Ltd生产，自2007年收购Britannia后成为STADA产品线的一部分。该药物在全球30个国家销售，包括美国、加拿大、澳大利亚、新西兰以及所有欧洲核心市场。STADA Arzneimittel AG是一家总部位于德国Bad Vilbel的上市公司，专注于包括仿制药、非处方OTC产品和专科药物在内的三大支柱战略，
    2018-06-15
    帕金森病 Grünenthal GmbH Stada Arzneimittel AG 阿扑吗啡
  • ArQule 公布其可逆性 BTK 抑制剂 ARQ 531 正在进行的 1 期剂量递增研究的结果
    研发注册政策
    ArQule 公布其可逆性 BTK 抑制剂 ARQ 531 正在进行的 1 期剂量递增研究的结果
    ArQule公司在欧洲血液学协会第23届大会上公布了其口服生物利用度高、强效且可逆的BTK抑制剂ARQ 531的初步研究结果。该研究针对复发或难治性血液恶性肿瘤患者，特别是对ibrutinib等不可逆BTK抑制剂产生C481S突变耐药的患者。初步数据显示，ARQ 531在所有剂量水平上均表现出初步的抗肿瘤活性，且耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性或ARQ 531相关的3级或更高级别不良事件。ARQ 531的半衰期在22-27小时之间，表明其可能具有持续靶点抑制的潜力，支持每日一次的给药方案。
    Businesswire
    2018-06-15
    BTK 伊布替尼
  • PCI Biotech：与一家排名前 10 的大型制药公司延长临床前研究合作协议
    交易并购
    PCI Biotech：与一家排名前 10 的大型制药公司延长临床前研究合作协议
    PCI Biotech宣布与一家未公开的全球前十制药公司延长了自2015年9月开始的临床前研究合作，合作期限延长至2018年12月，并可能进一步延长。此次合作旨在进一步评估双方技术平台的协同效应，并确定PCI Biotech的fimaNAc技术是否能够增强合作伙伴的核酸治疗药物的治疗效果。两家公司将评估研究合作产生的数据，并基于此结果探讨进一步合作的潜力。PCI Biotech是一家专注于癌症治疗的生物制药公司，其创新的PCI技术平台应用于三种不同的抗癌模式：fimaChem（增强化疗药物以进行局部癌症治疗）、fimaVacc（T细胞诱导技术用于治疗性疫苗接种）和fimaNAc（核酸治疗药物递送）。
    MarketScreener
    2018-06-15
    恶性肿瘤
  • AIVITA Biomedical 在 II 期卵巢癌试验中随机分配首例患者
    研发注册政策
    AIVITA Biomedical 在 II 期卵巢癌试验中随机分配首例患者
    AIVITA Biomedical宣布其针对新诊断的晚期卵巢癌的II期临床试验已开始招募首位患者。该双盲研究将招募约99名患者，他们将接受AIVITA的个性化卵巢癌疫苗或对照剂。这是AIVITA新研发的“癌症根源”技术的首次应用，该技术是一种革命性的免疫疗法，针对癌症起始细胞。AIVITA已从单一临床地点获得七份患者肿瘤样本，并为每位患者成功生成治疗方案，制造成功率100%。鉴于患者招募和制造的成功，AIVITA将扩大临床试验至多个中心。AIVITA的“癌症根源”技术可能很快应用于黑色素瘤和多形性胶质母细胞瘤患者。公司正在寻求在日本商业化治疗黑色素瘤患者的批准，并已获得美国FDA批准在多形性胶质母细胞瘤上进行II期临床试验。卵巢癌是女性癌症死亡第五大原因，2018年预计有22,240例新诊断和14,070人死亡。AIVITA的治疗平台技术适用于大多数实体瘤类型，由自体树突状细胞加载自体肿瘤抗原组成，这些抗原来自自体自我更新的肿瘤起始细胞。
    PRNewswire
    2018-06-14
    卵巢癌 黑色素瘤 多形性胶质母细胞瘤
  • BioMarin 剂量 Vosoritide 治疗婴幼儿软骨发育不全的 2 期研究的首位参与者
    研发注册政策
    BioMarin 剂量 Vosoritide 治疗婴幼儿软骨发育不全的 2 期研究的首位参与者
    BioMarin制药公司宣布，其全球性2期临床试验中，首名患有成骨不全症（人类最常见的非比例性矮小症）的婴儿和幼儿接受了vosoritide（C型利钠肽的类似物）治疗。该研究旨在评估vosoritide在改善骨骼生长和比例方面的安全性和耐受性。Vosoritide通过纠正骨骼生长的信号过程来治疗成骨不全症的根源。这项随机、安慰剂对照的研究将包括约70名年龄在0至60个月之间的婴儿和幼儿，持续52周，随后将进行开放标签的扩展研究。研究的主要目标是评估vosoritide对身高Z分数的影响，并计划增加对比例、功能、生活质量、睡眠呼吸暂停、枕骨大孔尺寸以及重大疾病和手术的评估。Vosoritide在美国和欧洲均被授予孤儿药资格。成骨不全症是一种骨骼发育异常，以软骨转化为骨骼的正常过程失败为特征，导致非比例性矮小。除了身高问题外，患者还可能经历严重的健康并发症，如枕骨大孔压迫、脊髓狭窄、睡眠呼吸暂停、O型腿、中面部发育不良、下背部摇摆、反复的耳部感染和长期慢性疼痛。成骨不全症在全球的发病率约为每2.5万个活产婴儿中就有1例。
    PRNewswire
    2018-06-14
    伏索利肽 BioMarin Pharmaceutical Inc 成骨不全
  • 在针对低风险肺栓塞 （PE） 患者的新研究中，与标准治疗相比，拜瑞妥®（利伐沙班）与住院时间显著缩短和成本降低相关
    研发注册政策
    在针对低风险肺栓塞 （PE） 患者的新研究中，与标准治疗相比，拜瑞妥®（利伐沙班）与住院时间显著缩短和成本降低相关
    Janssen制药公司宣布，其药物XARELTO（利伐沙班）在治疗低风险肺栓塞（PE）方面的临床试验MERCURY PE取得积极成果。该研究显示，使用XARELTO治疗并从急诊科出院的低风险PE患者，与接受标准住院治疗的患者相比，住院时间显著缩短，每位患者的平均费用节省2496美元。该研究结果表明，通过避免不必要的住院治疗，将低风险PE患者转为门诊治疗，可以显著降低医疗成本，并减轻医疗系统的负担。研究还发现，接受XARELTO治疗的患者对治疗的满意度更高，认为治疗负担更轻。
    PRNewswire
    2018-06-14
    利伐沙班 早泄
  • Rhythm Pharmaceuticals 完成了两项正在进行的 3 期临床试验的关键入组，以评估 setmelanotide 在罕见的肥胖遗传病中的疗效
    研发注册政策
    Rhythm Pharmaceuticals 完成了两项正在进行的 3 期临床试验的关键入组，以评估 setmelanotide 在罕见的肥胖遗传病中的疗效
    Rhythm Pharmaceuticals完成两项针对POMC和LEPR缺陷性肥胖的关键性3期临床试验的10名患者入组。该公司开发的setmelanotide是一种新型MC4R激动剂，已获得FDA突破性疗法和孤儿药资格。Rhythm计划在2019年第三季度报告试验初步数据，并基于一年数据提交新药申请。此外，公司将继续招募补充患者，包括6至11岁的儿童，以提供更多关于setmelanotide在POMC和LEPR缺陷性肥胖患者中的使用数据。Rhythm还计划评估setmelanotide在四种其他罕见遗传性肥胖症中的疗效。
    GlobeNewswire
    2018-06-14
    Setmelanotide注射液 MC4R Rhythm Pharmaceuticals Inc
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