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  • 【年终盘点】血液肿瘤十大精选文献合集
    前沿研究
    【年终盘点】血液肿瘤十大精选文献合集
    血液肿瘤十大文献精选。 回望2025年，【Htology 血液前沿】持续深耕血液肿瘤领域，推述了多篇前沿研究与深度文献。 我们依据阅读反响与学术价值，从中遴选出10篇年度代表作，汇集成此《2025年度盘点》，诚邀您一同回顾、共思致远。
    Htology
    2026-02-19
    肿瘤 血液肿瘤
  • 早期经典霍奇金淋巴瘤个体化预测模型 E-HIPI 的开发与验证
    前沿研究
    早期经典霍奇金淋巴瘤个体化预测模型 E-HIPI 的开发与验证
    研究背景显示，早期经典霍奇金淋巴瘤多见于年轻成人，预后良好，但缺乏全球统一的预后评估模型与最佳治疗方案。 传统分类（如 EORTC 的有利 / 不利分组）存在变量二分法、主观性强、测量不一致等缺陷，且未校准绝对风险估计准确性。 研究结论指出，E-HIPI 基于客观可测变量，可有效预测早期 cHL 患者 2 年 PFS，男性、低血红蛋白 / 白蛋白、高 MTD 为不良预后因素。
    Htology
    2026-02-19
    白蛋白 血红蛋白 霍奇金淋巴瘤
  • Cell：王广川/陈洛南/景乃禾团队开发解析肿瘤微环境免疫治疗耐药的新技术
    前沿研究
    Cell：王广川/陈洛南/景乃禾团队开发解析肿瘤微环境免疫治疗耐药的新技术
    该平台整合了 CRISPR 筛选、转移肿瘤灶的激光显微切割（LCM），并结合转录组学、去卷积分析及免疫荧光检测，实现对转移肿瘤微环境的系统性空间解析。 本研究不仅系统揭示了肿瘤内在突变与肺转移微环境空间结构及免疫治疗应答之间的因果联系，还鉴定出重塑转移灶微环境来提升 T 细胞浸润及治疗疗效的关键靶点。 肿瘤转移是造成癌症患者死亡的主要原因。
    丁香学术
    2026-02-19
    肿瘤微环境免疫治疗耐药 陈洛南
  • JGG：浙江大学管敏鑫团队揭示核修饰基因与线粒体基因突变协同导致视神经病变的新机制
    前沿研究
    JGG：浙江大学管敏鑫团队揭示核修饰基因与线粒体基因突变协同导致视神经病变的新机制
    2026 年 2 月 8 日，浙江大学国际健康医学研究院遗传医学中心管敏鑫教授课题组在遗传学权威期刊 Journal of Genetics and Genomics 在线发表了 Leber 遗传性视神经病变（LHON）的最新研究成果 「Optic neuropathy arising from the synergy between YARS2 and mitochondrial COX1 mutations」 。 该研究首次系统阐明了 LHON 相关核修饰基因 YARS2 与线粒体基因 COX1 突变协同作用导致视神经萎缩的组织特异性致病机制，并且通过矫正核基因突变的基因治疗成功实现视觉重塑。 LHOH 是一种由线粒体基因突变引起的遗传性视神经病，在我国患者超过 10 万人是罕见病中的常见病。
    丁香学术
    2026-02-19
    COX-1 浙江大学 JGG
  • 阿尔茨海默病的源头有了新发现！钟声教授团队揭晓催生毒蛋白的新“元凶”
    前沿研究
    阿尔茨海默病的源头有了新发现！钟声教授团队揭晓催生毒蛋白的新“元凶”
    作为一类常见的神经退行性疾病，阿尔茨海默病（AD）发病机制复杂，主要病理学特征包括β-淀粉样蛋白（Aβ）聚集、过度磷酸化的tau蛋白形成神经原纤维缠结（NFT）和进行性神经细胞死亡。 加州大学圣地亚哥分校钟声教授团队发现， 磷酸甘油酸脱氢酶（PHGDH）能够以一种未曾发现的方式调控信使RNA，驱动Aβ的生成以及AD病理特征的累积。 细胞内Aβ的产生需要经过一系列复杂的生理过程。
    学术经纬
    2026-02-19
    Aβ PHGDH 阿尔茨海默病
  • Science | 髓鞘的绝境求生：中枢神经系统的动态重塑与“生死时速”
    前沿研究
    Science | 髓鞘的绝境求生：中枢神经系统的动态重塑与“生死时速”
    在 中枢神经系统（Central Nervous System, CNS） 的中， 少突胶质细胞（Oligodendrocyte） 与其延伸出的 髓鞘（Myelin） ，无疑是维持神经信号高速传递的“超导电缆”。 而在这个过程中，神经元电活动（Neuronal Activity）扮演了一个出人意料的“双刃剑”角色。 沉默的哨兵：髓鞘肿胀作为损伤的早期印记。
    生物探索
    2026-02-19
    髓鞘
  • Nature Genetics | 解读万例全基因组测序，绘制癌症进化的“全景地图”：134种突变特征的深度解码
    前沿研究
    Nature Genetics | 解读万例全基因组测序，绘制癌症进化的“全景地图”：134种突变特征的深度解码
    在肿瘤生物学的中，基因组不仅仅是遗传信息的载体，更是一部记录了细胞从正常走向恶性转化全过程的“编年史”。 然而，癌症的基因组混乱远不止于此。 随着全基因组测序（WGS）技术的普及，我们终于有机会透过更广阔的视角，去审视那些曾经被忽视的结构变异和拷贝数改变，从而拼凑出一幅更为完整的癌症进化图谱。
    生物探索
    2026-02-19
    癌症 全基因组测序
  • Nat Immunol | TSLP如何“教唆”免疫细胞促进癌症免疫逃逸
    前沿研究
    Nat Immunol | TSLP如何“教唆”免疫细胞促进癌症免疫逃逸
    在皮肤这类屏障组织中，存在着一群表达特定转录因子 GATA3的效应调节性T细胞 （GATA3 + eT reg ） ， 这群细胞具有极强的免疫抑制能力，不仅在稳态中发挥作用，更会在炎症和肿瘤中大量扩增 【 1, 2 】 。 胸腺基质淋巴细胞生成素 （ TSLP ） 最初被发现是驱动过敏性 2型辅助T细胞 （ Th2 ） 反应的关键细胞因子，在特应性皮炎等疾病中扮演着坏角色。 这些发现 阐明了TSLP在炎症和癌症中一种前所未有的致耐受性功能，为理解肿瘤免疫逃逸和慢性炎症中的免疫抑制机制提供了全新视角，并指出了TSLP-tDC2-OX40L-eTreg轴作为潜在治疗靶点的重要价值。
    BioArtMED
    2026-02-19
    TSLP 免疫细胞 Nat Immunol
  • Cell Death Differ丨陈仁金、张青团队发现eIF6 缺乏调控肠道菌群，为结直肠癌治疗开辟新路径
    前沿研究
    Cell Death Differ丨陈仁金、张青团队发现eIF6 缺乏调控肠道菌群，为结直肠癌治疗开辟新路径
    结直肠癌 （ CRC ） 作为全球发病率第三、死亡率第二的恶性肿瘤，其发病机制与肠道微生物群失调密切相关。 真核起始因子 6 （ eIF6 ） 在多种癌症中高表达并促进肿瘤进展，且已有研究表明 eIF6 缺乏会改变肠道微生物群，但三者之间的关联机制长期未被明确。 动物实验显示， eIF6 缺乏可显著抑制结直肠癌小鼠肿瘤生长，减少肿瘤数量。
    BioArtMED
    2026-02-19
    结直肠癌 eIF6 肠道菌群
  • Mol Ther｜傅煜轩/卫红齐团队开发高效递送mRNA疫苗的新型工程化微囊泡载体系统
    前沿研究
    Mol Ther｜傅煜轩/卫红齐团队开发高效递送mRNA疫苗的新型工程化微囊泡载体系统
    mRNA疫苗凭借低插入突变风险、强免疫原性、快速研发等优势，成为传染病防控的重要方向，新冠疫情中两款mRNA疫苗的快速获批更是印证了其潜力。 但当前主流的脂质纳米颗粒 （LNP s ） 递送系统存在一大短板——难以将mRNA精准递送至抗原呈递细胞 （APCs） ，导致疫苗在这类关键细胞中积累不足，不仅需要更高给药剂量，还可能影响免疫效果，这成为限制mRNA疫苗临床应用的核心问题。 该研究成果以 LpqH -tagged microvesicles as mRNA vaccine carriers for specific delivery of mRNA into macrophages 为题发表在 Molecular Therapy 杂志，为mRNA疫苗递送技术的优化升级奠定了重要基础。
    BioArtMED
    2026-02-19
    mRNA疫苗
  • Adv Sci丨FomA驱动TLR2/NF-κB/IL-6轴重塑免疫微环境促进膀胱癌淋巴结转移机制揭示
    前沿研究
    Adv Sci丨FomA驱动TLR2/NF-κB/IL-6轴重塑免疫微环境促进膀胱癌淋巴结转移机制揭示
    膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，其中肌层浸润性膀胱癌 （MIBC） 具有高度侵袭性和淋巴结转移倾向。 淋巴结转移是影响患者预后的关键决定因素，但其发生不仅依赖肿瘤细胞自身侵袭能力，还受到肿瘤微环境及外源信号的深刻影响。 蛋白质组学分析鉴定FomA为OMVs中最丰富且功能最关键的蛋白。
    BioArtMED
    2026-02-19
    肌层浸润性膀胱癌 FomA驱动 IL-6轴重塑免疫微环境
  • Cell Rep Med丨金洁/王华锋/祝颖慧团队揭示ETP-ALL代谢重编程特征及诊疗新靶标
    前沿研究
    Cell Rep Med丨金洁/王华锋/祝颖慧团队揭示ETP-ALL代谢重编程特征及诊疗新靶标
    早期前体急性 T 淋巴细胞白血病 （ ETP-ALL ） 是急性 T 淋巴细胞白血病 （ T-ALL ） 中高度侵袭性的高危亚型，具有复杂的遗传背景和显著的治疗抵抗特征。 现有诊断主要依赖免疫表型标准，但其与疾病内在分子特征并不完全匹配，限制了精准分型和靶向治疗策略的制定。 作为连接基因组与临床表型的关键桥梁，蛋白质组学正成为破解血液肿瘤异质性、驱动精准诊疗的核心范式。
    BioArtMED
    2026-02-19
    白血病 王华锋 金洁
  • AI4S突破！上海科研团队打造全球首个可溯源智能体式罕见病诊断系统
    前沿研究
    AI4S突破！上海科研团队打造全球首个可溯源智能体式罕见病诊断系统
    新春佳节之际，上海AI4S领域迎来重磅突破。 北京时间2月19日凌晨，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线刊发上海交通大学医学院附属新华医院孙锟教授、余永国教授领衔团队与上海交通大学人工智能学院张娅教授、谢伟迪副教授领衔团队联合研究成果“DeepRare：AnAgentic System for Rare Disease Diagnosis with Traceable Reasoning”。 这款全球首个可溯源智能体式罕见病诊断系统DeepRare，凭借首创的Agentic AI架构破解罕见病诊断世界性难题，诊断精度刷新世界纪录，其相关应用已服务全球600余家顶尖医疗科研机构，为全球罕见病患者点亮确诊希望，也标志着中国医工交叉创新成果站上世界舞台中央。
    上海科技
    2026-02-19
    上海交通大学 新华医院 罕见病
  • 百亿大品种围攻TOP10排位！
    审批动态
    百亿大品种围攻TOP10排位！
    本期推出2026年全球畅销药TOP10预测，以飨读者。 2025年年末，权威杂志《Nature Reviews Drug Discovery》发布了一份商业分析简讯：Top product forecasts for 2026。 $338亿“药王”蝉联榜首。
    药闻康策
    2026-02-19
    百亿大品种
  • 报告丨2025年度CGT国内申报进度
    研发注册政策
    报告丨2025年度CGT国内申报进度
    2025年4月， 中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了中国首款AAV基因治疗（信念医药的 信玖凝 ）上市，开启了中国体内基因代替治疗的商业化道路。 2025年，NMPA共批准了4款细胞与基因治疗新药，包括1款AAV、2款CAR-T和一款ASO药物。 截止2025年12月31日，NMPA总计批准了14款 细胞与基因治疗（CGT） 产品。
    佰傲谷BioValley
    2026-02-19
    CGT
  • 18亿美元！诺华押注大环肽研发合作
    交易并购
    18亿美元！诺华押注大环肽研发合作
    2月18日， 加利福尼亚州圣克鲁斯，Unnatural Products（UNP），一家开发口服大环肽的生物技术公司，宣布与诺华就一项未公开的项目达成研发合作和许可协议。 UNP也有资格获得年度净销售额的中位数至低两位数的分层版 税。 此次合作汇集了UNP的人工智能增强大环肽平台和诺华的全球开发和商业化能力，以产生在心血 管疾病领域具有潜在应用的下一代疗法。
    Medaverse
    2026-02-19
    TS 大环肽
  • 新锐！1.75亿美元融资走出隐身模式，开发下一代Aβ抗体
    医药投融资
    新锐！1.75亿美元融资走出隐身模式，开发下一代Aβ抗体
    2月18日，马萨诸塞州沃尔瑟姆，Korsana Biosciences（“Korsana”），一家发现和开发新疗法以减轻神经退行性疾病负担的生物技术公司，宣布在一个领先的医疗保健投资者财团的支持下，走出隐身模式。 该公司成立于2024年，由Fairmount和Venrock Healthcare Capital Partners投资2500万美元。 Korsana的主要项目是KRSA-028，这是与Paragon Therapeutics合作发现的下一代针对淀粉样蛋白β的穿梭抗体，用于治疗阿尔茨海默病。
    Medaverse
    2026-02-19
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