蛋白降解新锐Plexium完成约6010万美元新一轮融资，为分子胶先锋再添三年续航动力。 今年，公司公布了口服分子胶候选药物PLX-4545的1期临床数据：在健康受试者中，该药不仅安全性可接受，还能重编程调节性 T 细胞。 目前，关键性T-RRex试验已全面启动，评估WU-CART-007用于复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的疗效与安全性。

2026 年 IBI EXPO 生物创新药产业大会。 【上海市生物工程学会】 正式成为大会 主办单位 ，与 医麦客 携手共同打造国内生物创新药领域最具影响力的年度行业盛会。 上海市生物工程学会 （Shanghai Society for Biotechnology，SSBT） ，由刘新垣院士等发起，成立于 1994 年 4 月，目前依托单位是中国科学院分子植物科学卓越创新中心，是上海市科学技术协会下属的地方性学术团体，由上海市及长三角地区生物工程、生物产业相关领域的学者、企业家等组成。

FDA“肿瘤登记数据库的未来”会议通知。 8月27-28日，FDA主持召开“肿瘤登记数据库的未来”研讨会，专注于肿瘤药物开发中肿瘤登记数据库（oncology registry）应用，旨在促进监管决策中使用真实世界数据（RWD）。 肿瘤登记数据库是一种有组织的系统，以标准化格式收集临床相关数据，并针对特定疾病或状况进行细化。

近日，中国生物制药（1177.HK）“得福组合”——贝莫苏拜单抗注射液联合盐酸安罗替尼胶囊新适应症的上市申请，获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，用于 治疗晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤（ASPS） 。 这是“得福组合”申报上市的第六个适应症。 ASPS是一种罕见、转移率高、预后差的软组织恶性肿瘤，好发于青少年，发病率约占软组织肉瘤0.5%-1.0% 。

嵌合抗原受体（CAR）工程化免疫细胞疗法是近年来肿瘤免疫治疗领域的重大突破，尤其在血液系统恶性肿瘤（如急性淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤）中取得了显著疗效。 然而，该过程存在制造周期长、成本高、个体差异大等问题，限制了其临床普及。 近年来，体内CAR工程（in vivo CAR engineering）作为一种新兴策略，正迅速发展。

880万人大数据，中老年人深受其害。 经济学家有一个共识： 健康等于1，只有拥有健康，人才可以去努力工作，去创造财富，去享受生活，而工作、财富、享受这些都是1后面的那些0。 近年来，中国人健康大数据表示：70%中国人过劳死危险；76%白领亚健康；中年死亡的因素中，22%是心脑血管病。

STAT3作为STAT蛋白家族成员，兼具信号转导与转录调控双重功能。 在调控细胞增殖、分化、凋亡以及免疫应答和炎症反应中发挥关键作用。 STAT3是一种关键信号分子，负责将细胞外信号传递至细胞核，兼具细胞质转录因子的双重功能。

细胞 可塑性是指细胞对内在或外在因素的反应，转而重编程并改变其命运和身份的能力。 可塑性对组织损伤、炎症或衰老后恢复体内平衡至关重要，但也可能导致肿瘤发生。 在癌症进展过程中，肿瘤细胞可以在细胞状态之间切换，这一过程主要由细胞可塑性介导，以克服选择性压力。

然而市场快速扩张的背后， 行业却长期被产品形态的局限性所困扰，不仅制约着服务效率，更暗藏安全与效果隐患。 传统剂型困局：效率、安全与效果的三重 挑战。 当前， 溶液类型胶原产品的应用 仍以 胶原 冻干粉、凝胶为主，医护人员需在治疗前进行溶解、混匀等二次配置操作。

生物技术公司Neucore Bio宣布获得美国国立卫生研究院(NIH) STTR第一阶段35万美元资助，用于评估其靶向外泌子平台递送RNA疗法治疗夏科-马里-图斯病1A型(CMT1A)。CMT1A是一种由周围髓鞘蛋白22基因重复引起的遗传性神经肌肉疾病，目前尚无获批治疗方法。Neucore将利用其专有的FiXE平台优化细胞外囊泡(eEVs)递送microRNA构建体，以调节PMP22过度表达。这项研究将与俄亥俄州立大学合作，该大学在基因治疗方面经验丰富。eEVs作为新一代非病毒递送系统，具有生物相容性、能穿越生物屏障和低免疫原性等优点，特别适合CMT1A等慢性疾病的重复给药。该研究旨在为RNA疗法的平台优化提供关键原理验证数据，最终可能推动该疗法进入人体临床试验。

Arrowhead Pharmaceuticals与诺华达成全球许可和合作协议，共同开发ARO-SNCA，一种针对α-突触核苷酸的siRNA疗法，用于治疗帕金森病等突触核蛋白病。根据协议，Arrowhead将获得2亿美元预付款，并有资格获得高达20亿美元的潜在里程碑付款以及商业销售的版税。诺华将获得ARO-SNCA的全球独家许可，负责研究、开发、制造和商业化，而Arrowhead将完成临床试验申请所需的临床前研究活动。Arrowhead的TRiM平台能够通过皮下给药将药物递送到中枢神经系统，包括大脑深部区域。双方表示，这种合作有望为神经退行性疾病的治疗带来重要突破，交易预计在2025年下半年完成。

默克公司宣布其口服PCSK9抑制剂Enlicitide Decanoate在III期CORALreef Lipids试验中取得积极结果，成功达到所有主要和关键次要终点。与安慰剂相比，Enlicitide治疗24周后显著降低了高胆固醇血症成年患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，同时在非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B和脂蛋白(a)等关键次要指标上也显示出显著降低。治疗组和安慰剂组在不良事件比例上无临床显著差异，因不良事件导致的停药率低且具有可比性。这项试验是评估Enlicitide的最大规模III期研究，研究对象包括广泛的高LDL-C患者，这些患者有动脉粥样硬化性心血管疾病病史或风险增加。Enlicitide作为首个口服大环肽PCSK9抑制剂，设计目的是提供类似注射型抗体药物的效果。默克计划与全球监管机构分享这些结果，并在未来科学会议上展示数据。这是第三个证明Enlicitide在III期试验中具有临床意义和统计学显著性的LDL-C降低效果的试验。

Highridge Medical宣布收购Accelus公司的FlareHawk和Toro可扩展椎间融合系统以及LineSider椎弓根螺钉系统，以扩展其在脊柱手术领域的能力。这次战略收购将Accelus的专有自适应几何植入物设计整合到Highridge的产品组合中，增强了公司在可扩展椎间融合领域的地位。Highridge Medical CEO Rebecca Whitney表示这些产品是公司战略的完美契合，将通过其销售网络服务更广泛的市场。Accelus CEO Kevin McGann认为此次交易对现有和未来的外科医生及患者都是双赢的。收购的产品具有最小插入轮廓、可控的原位多平面扩张等技术创新，旨在改善手术结果并支持价值导向医疗。此次交易符合Highridge将研发投资翻倍的承诺，并与其提供智能集成解决方案的使命一致。

Mineralys Therapeutics，一家专注于高血压和相关并发症（如慢性肾病、阻塞性睡眠呼吸暂停和其他由醛固酮失调引起的疾病）治疗的临床阶段生物制药公司，宣布已完成1.25亿美元的股票增发。此次增发共发行9803.921万股普通股，每股发行价为25.50美元。增发所得资金将用于lorundrostat的临床开发，包括研发、生产和商业化活动，以及营运资金和一般公司用途。增发预计将于2025年9月4日左右完成，具体取决于常规的交割条件。Mineralys Therapeutics总部位于宾夕法尼亚州Radnor，由Catalys Pacific创立。

2025年9月2日，启元生物（杭州）有限公司宣布完成近2亿元B轮融资。本轮融资由富浙基金领投，弘晖基金、杭州产投集团及两位专业投资人跟投。本次B轮融资的顺利完成将有助于公司快速推进管线研发与商业化布局，并早日惠及广大患者。

法国制药巨头Servier宣布向美国生物技术公司IDEAYA Biosciences投资2.1亿美元，以推进罕见眼癌——脉络膜黑色素瘤的新药研发。IDEAYA将获得高达1亿美元的临床批准里程碑付款和高达2.2亿美元的商业化里程碑付款，以及在美国以外地区销售的药品双位数版税。此次合作围绕Darovasertib，一种针对转移性脉络膜黑色素瘤的口服蛋白激酶C抑制剂。IDEAYA目前正在进行多项临床试验，包括一项II/III期研究，测试其与化疗药物克唑替尼联合使用的效果，预计结果将在2025年底或2026年初公布。根据IDEAYA总裁兼首席执行官Yujiro Hata的邮件，该交易将IDEAYA的现金储备期从2029年延长至2030年，预计现金余额约为12亿美元。Darovasertib在3月份获得了FDA突破性疗法指定，此前在2022年获得了快速通道指定，并与克唑替尼联合使用治疗转移性脉络膜黑色素瘤。Servier和IDEAYA将共同开发Darovasertib，并分担相关成本。

2025年9月2日，轶诺药业完成新一轮融资，康橙投资、张科领弋等机构共同参与本轮融资。本轮融资资金主要用于临床试验推进、储备管线早期研发和研发团队的建设。