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CART治疗自免:where are we and where are we going

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CART治疗自免:where are we and where are we going

本文综述了CAR-T细胞疗法在系统性自身免疫病中的应用现状与未来发展。系统性自身免疫病是导致残疾和死亡的主要原因之一，目前缺乏根治手段。CAR-T细胞疗法作为一种新型疗法，已在难治性系统性红斑狼疮中展现出初步疗效。文章详细介绍了CAR-T细胞疗法的应用数据、安全性问题以及未来发展方向，包括优化制造与安全性策略，推动其成为可及、安全、精准的治愈性治疗手段。

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2025-12-08

CAR-T细胞疗法
WELL Health Technologies Corp. 子公司WELLSTAR完成B轮融资，筹集约6200万美元

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WELL Health Technologies Corp. 子公司WELLSTAR完成B轮融资，筹集约6200万美元

WELL Health Technologies Corp.（WELL）是一家专注于利用技术提升全球医疗保健实践者和患者健康结果的数字医疗保健公司。其全资子公司WELLSTAR Technologies Corp.（WELLSTAR）已完成之前宣布的B轮融资，筹集了约6200万美元。B轮融资由加拿大三位著名的基金投资者Mawer Investment Management Ltd.、Edgepoint Wealth Management Inc.和PICTON Investments支持。WELLSTAR计划在2026年上市。此次B轮融资将用于未来的收购、与人工智能相关的创新、有机增长举措和一般企业用途。WELLSTAR的B轮融资将为其股东提供直接投资于一家具有强劲盈利能力和扩张前景的高增长医疗保健技术公司的机会。

Businesswire

2025-12-08

WELL Health Technolo
WindRose Health Investors战略投资Stellus Rx，助力其医疗保健平台扩展

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WindRose Health Investors战略投资Stellus Rx，助力其医疗保健平台扩展

纽约，2025年12月8日，WindRose Health Investors, LLC（WindRose）是一家位于纽约的健康医疗私募股权公司，今日宣布其对Stellus Rx（Stellus Rx或公司）进行战略投资。Stellus Rx是一家技术驱动的价值型药房护理管理平台，提供个性化的药师服务，通过简化患者和医疗保健提供者的用药旅程，改善临床结果并降低医疗保健成本。WindRose的投资将支持Stellus Rx的持续增长，包括扩大其临床和运营能力，以及扩大其平台以服务全国更多的患者群体。Stellus Rx的CEO Tony Willoughby表示，与WindRose的合作是Stellus Rx的一个重要里程碑，将继续扩大其药师主导的平台，确保更多的人能够从处方药物中获得全面的好处和价值。WindRose的合作伙伴Alex Buzik表示，Stellus Rx是一个高度差异化的技术平台，能够提高医疗保健质量并降低总医疗成本，他们期待与Tony和Stellus Rx团队合作，扩大一个结合临床卓越和价值型结果的模式。

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2025-12-08
Syntax Bio发布基于CRISPR的Cellgorithm™技术，加速干细胞分化研究

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Syntax Bio发布基于CRISPR的Cellgorithm™技术，加速干细胞分化研究

Syntax Bio公司近日在《Science Advances》杂志上发表了关于其基于CRISPR技术的Cellgorithm™的新研究。这项技术为人类干细胞基因活动的可编程控制奠定了基础，为研究人员提供了替代传统慢速、不可靠的手动过程的方案。Cellgorithm™技术通过编码模拟自然发育所需的基因激活序列，自动化了细胞分化过程，能够在几天到几周内实现多种细胞类型的分化，而不是传统的数月。这项技术的进步有望加速临床研究，降低下一代再生疗法的成本，并最终使细胞编程变得可靠和可扩展。Syntax Bio正在与生物制药公司合作，将Cellgorithm™技术应用于治疗开发。

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2025-12-08

Syntax Bio
Seaport Therapeutics在AES年会上展示其创新药物平台成果

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Seaport Therapeutics在AES年会上展示其创新药物平台成果

Seaport Therapeutics公司宣布，在2025年美国癫痫学会（AES）年会上，其专有的Glyph TM平台在另一类经过临床验证的分子上取得了成功应用。该平台被用于提高具有低口服生物利用度、肝毒性和胃肠道副作用的抗癫痫药物——大麻二酚（CBD）的药代动力学特性，并显著提高了低剂量CBD的抗惊厥活性。研究显示，与未使用Glyph的口服CBD配方相比，GlyphCBD在中等有效剂量下能够预防癫痫发作，这表明其具有降低药物体积、降低肝毒性风险和扩大CBD治疗潜力的潜力。此外，Glyph平台还被应用于神经科学和非神经科学疾病的治疗，包括癌症、免疫学和代谢性疾病。

Businesswire

2025-12-08

恶性肿瘤癫痫大麻二酚
大塚制药在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示DXd抗体偶联药物组合的新乳腺癌临床研究

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大塚制药在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示DXd抗体偶联药物组合的新乳腺癌临床研究

大塚制药将在2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示其DXd抗体偶联药物组合在乳腺癌治疗中的新临床研究。这些研究包括ENHERTU和DATROWAY两种药物在多种乳腺癌治疗场景下的疗效和安全性数据。研究内容涉及ENHERTU在术前辅助治疗、术后辅助治疗以及晚期乳腺癌一线治疗中的应用，以及DATROWAY在转移性三阴性乳腺癌一线治疗中的应用。此外，还将展示其他相关药物的进展和临床试验结果。大塚制药致力于通过科学研究与合作，推动乳腺癌治疗领域的创新。

Businesswire

2025-12-08

乳腺癌
洛杉矶儿童医院研究发现出生时特定分子标记与儿童白血病风险相关

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洛杉矶儿童医院研究发现出生时特定分子标记与儿童白血病风险相关

洛杉矶儿童医院（CHLA）领导的一项新研究将出生时的特定分子标记与未来儿童白血病风险联系起来。这是儿科白血病研究中规模最大的一项，确定了后来发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）的新生儿的独特DNA甲基化特征。这些发现可能为理解为什么某些儿童会发展为ALL铺平道路。该研究揭示了儿童白血病发生前的最早分子变化，有助于了解哪些儿童可能面临这种癌症的风险。研究团队通过分析近1700份新生儿血液样本，发现儿童ALL患者出生时的DNA甲基化模式与健康对照组存在显著差异。这些发现表明，在儿童发展为ALL之前，其体内就已经存在可测量的表观遗传差异。该研究为长期目标迈出了第一步，即了解白血病是如何开始的，从而更接近预测和可能预防这种疾病的方法。

Businesswire

2025-12-08

白血病急性淋巴母细胞白血病
Karyopharm Therapeutics将参与Baird生物技术发现系列虚拟座谈会

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Karyopharm Therapeutics将参与Baird生物技术发现系列虚拟座谈会

Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克：KPTI）是一家致力于创新癌症疗法的商业化阶段制药公司，宣布其高级管理团队和Claire Harrison博士将于2025年12月10日（星期三）中午12:00（东部时间）作为Baird生物技术发现系列的一部分参与虚拟炉边谈话。Claire Harrison博士是骨髓增殖性肿瘤教授，Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust的临床主任，也是骨髓纤维化的国际知名专家。该活动的现场直播可通过公司投资者部分“活动与演示”下的链接访问，活动结束后也将提供回放。Karyopharm Therapeutics Inc.是一家专注于开发针对多种癌症适应症的口服化合物，其领先化合物XPOVIO®（selinexor）作为首个口服exportin 1（XPO1）抑制剂，在美国获得批准并正在销售。此外，该化合物在50个美国以外的地区和国家获得监管批准，包括欧盟、英国（作为NEXPOVIO®）和中国。Karyopharm Therapeutics Inc.专注于针对多种高未满足需求癌症的适应症，包括多发性骨髓瘤、子宫内膜癌

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2025-12-08

多发性骨髓瘤恶性肿瘤塞利尼索子宫内膜癌 XPO1
PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官

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PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官

PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Joseph Vittiglio Esq.为首席商业和法律官。Vittiglio先生拥有超过20年的在公共生物技术公司中担任法律、合规、企业发展和企业治理的领导经验。他在bluebird bio公司担任首席商业和法律官及公司秘书期间，领导了全球法律、合规和企业发展，支持了三个美国基因治疗产品的批准和上市，推进了美国以外的合作，并完成了超过4亿美元的资金筹集。在加入PepGen之前，Vittiglio先生在Finch Therapeutics公司担任首席商业和法律官，指导了公司的首次公开募股，建立了公众公司的治理和合规职能，并管理着一个包含50多个专利家族的全球知识产权组合。在此之前，他在AMAG Pharmaceuticals公司担任首席商业官和总法律顾问，支持了主要的公司交易、多个产品的上市、重大的融资以及一个年销售额超过4亿美元的商业组织的所有法律、合规和企业发展。Vittiglio先生的职业生涯早期，在Flexion Therapeutics、AVEO Pharmaceuticals和

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2025-12-08

神经疾病 PepGen Inc
再鼎医药ZL-1503全球1/1b期临床试验启动，评估治疗特应性皮炎的疗效

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再鼎医药ZL-1503全球1/1b期临床试验启动，评估治疗特应性皮炎的疗效

再鼎医药宣布，其自主研发的ZL-1503全球1/1b期临床试验已开始进行，该试验旨在评估ZL-1503治疗特应性皮炎的安全性和有效性。ZL-1503是一种潜在的首个IL-13/IL-31R双特异性抗体，能够同时靶向IL-13和IL-31通路，具有延长血清半衰期的特点，有望提供更快的起效速度和更优的疗效。在前期临床研究中，ZL-1503已显示出抑制与特应性皮炎相关的炎症和瘙痒通路的能力。该研究旨在为患有中重度特应性皮炎的患者提供一种新的治疗方案。

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2025-12-08

再鼎医药（上海）有限公司特应性皮炎 IL-13 IL-31 ZL-1503注射液
新药研发：ENIGMA-TRS 2三期临床试验启动，针对难治性精神分裂症

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新药研发：ENIGMA-TRS 2三期临床试验启动，针对难治性精神分裂症

意大利生物制药公司Newron宣布，其针对中枢和周围神经系统疾病的新型疗法研发项目ENIGMA-TRS 2三期临床试验在美国正式启动。该试验旨在评估evenamide作为现有抗精神病药物辅助疗法的疗效、安全性和耐受性。试验预计将招募至少400名患者，覆盖美国、欧洲、亚洲和拉丁美洲。evenamide是一种新型口服药物，具有独特的机制，通过选择性阻断电压门控钠通道来调节谷氨酸能活动，可能为对现有抗精神病药物无反应或产生耐药性的患者提供新的治疗选择。

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2025-12-08

evenamide
2026年Aurora科技奖揭晓：全球女性科技创业者Top 100榜单发布

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2026年Aurora科技奖揭晓：全球女性科技创业者Top 100榜单发布

2026年Aurora科技奖公布了支持新兴市场杰出女性科技创业者的全球Top 100榜单。今年共有来自127个国家的3,400份申请，创历史新高。榜单突出了全球女性领导创新的广度，其中尼日利亚、哈萨克斯坦、肯尼亚、哥伦比亚、埃及、巴西、印度、智利、巴基斯坦和墨西哥的申请数量最多。健康科技领域在榜单中表现突出，今年有23家专注于健康领域的初创企业。除了健康科技，农业科技和教育科技也备受关注。AI、区块链和物联网技术在各个解决方案中迅速扩展。此外，今年金融科技初创企业数量增加，其中19家金融科技初创企业入选。在所有顶级国家中，AI持续作为核心推动技术出现，显示出其在创新中的普遍作用。今年的申请还揭示了商业模式趋势和早期创始人寻求的资本规模。Aurora科技奖不仅提供认可，还提供高达50,000美元的无稀释资金、定制支持和资源，以及进入投资者和专家网络的途径。

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2025-12-08
中国科学院生物物理研究所范克龙研究组与合作者开发自旋工程纳米酶实现木质素生物质转化与可持续粘合剂生产

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中国科学院生物物理研究所范克龙研究组与合作者开发自旋工程纳米酶实现木质素生物质转化与可持续粘合剂生产

中国科学院生物物理研究所、西安交通大学的研究团队在《Advanced Materials》发表研究论文，提出通过自旋工程策略调控二维金属有机框架（MOF）纳米酶中铜的自旋态，实现木质素的高效定向降解，并开发出高性能、环保的木质素基环氧粘合剂。研究揭示了铜自旋磁矩与漆酶样活性之间的显著关系，优化后的纳米酶活性显著高于天然漆酶。该研究为木质素的高值化利用和绿色高性能木材粘合剂的开发提供了技术路线。

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2025-12-08

中国科学院生物物理研究所西安交通大学
晚讯｜研究发现：中年人保持规律的性生活，好处多多、通用型细胞药物治疗获突破，今年已注册细胞医疗相关企业超3万家

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晚讯｜研究发现：中年人保持规律的性生活，好处多多、通用型细胞药物治疗获突破，今年已注册细胞医疗相关企业超3万家

最新研究显示，中年人保持规律的性生活对身心健康有益，有助于提升认知功能。细胞治疗领域取得重大突破，通用型CD19 CAR-NK细胞药物为自身免疫性疾病提供新选择。宁康瑞珠生物制药完成超亿元A轮融资，布局多种慢性疾病。无锡合成生物产业实现全球首发成果，康码生物推出新型甜蛋白防龋齿漱口水。11月医疗健康领域并购活跃，国内企业交易金额超90亿元，反映产业加速高端化、智能化。

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2025-12-08

CD19 免疫系统疾病龋齿
“神药”二甲双胍配上运动，竟是相互拆台？！最新研究：二甲双胍会削弱运动（特别是高强度运动）所带来的血管胰岛素敏感性提升

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“神药”二甲双胍配上运动，竟是相互拆台？！最新研究：二甲双胍会削弱运动（特别是高强度运动）所带来的血管胰岛素敏感性提升

二甲双胍作为一种经典的降糖药物，在改善代谢方面效果显著，被誉为“神药”。然而，一项发表于《临床内分泌与代谢杂志》的研究指出，二甲双胍可能会削弱运动带来的胰岛素敏感性提升和线粒体功能改善。研究通过对比不同运动强度下，二甲双胍对血管胰岛素敏感性的影响，发现二甲双胍可能“抹平”了运动（尤其是高强度运动）在改善大血管胰岛素反应方面的优势。研究结果表明，二甲双胍在改善血糖等代谢指标上可以与运动协同，但在提升血管对胰岛素的反应能力上，可能起到干扰作用。

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2025-12-08

二甲双胍
JEV｜细胞送快递的“派送员”！科学家成功找到细胞外囊泡进入细胞的秘密钥匙

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JEV｜细胞送快递的“派送员”！科学家成功找到细胞外囊泡进入细胞的秘密钥匙

马德里自治大学等机构的科学家在《Journal of Extracellular Vesicles》发表的研究中，通过全基因组CRISPR/Cas9筛选，发现了名为COMMANDER复合体的蛋白质机器，它是调控细胞外囊泡摄取的关键。这项研究揭示了细胞外囊泡如何被目标细胞精准“签收”并处理，为细胞外囊泡在疾病诊断和治疗中的应用提供了新的方向。研究团队利用CRISPR-Cas9技术进行系统性排查，最终锁定了COMMANDER复合体相关基因。这一发现有望在精准医疗领域提升癌症治疗、组织再生、抗炎疗法等领域的疗效与安全性，并为疾病诊断提供新的分子靶点。

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2025-12-08

恶性肿瘤
别再信 “孕期多吃养胎”！最新研究发现｜孕期肥胖通过双通路诱导胎儿心肌早期病理改变

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别再信 “孕期多吃养胎”！最新研究发现｜孕期肥胖通过双通路诱导胎儿心肌早期病理改变

孕期肥胖不仅增加孕妇患妊娠糖尿病、高血压的风险，还可能对胎儿心脏发育产生不利影响。近期，一项发表在《Am J Physiol Heart Circ Physiol》的研究揭示了孕期肥胖导致胎儿心脏发育异常的机制。研究发现，肥胖孕妇的脐带血清中存在异常因子，这些因子与胎盘分泌的信号分子共同作用，诱导心肌细胞发生病理性改变。研究指出，这种病理性改变最早始于基因表达层面的调控，而非细胞形态的直接变化。该研究为孕期肥胖对胎儿心脏健康的影响提供了新的见解，并为临床干预提供了明确方向。

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2025-12-08

高血压