故事的主角，是一种名为 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD） 的疾病。 这是一种罕见的、残酷的X染色体连锁隐性遗传病，如同一个刻在基因里的魔咒，几乎只降临在男孩身上。 据估计，每10万名活产男婴中，就有高达20名会携带这个“魔咒”。

一项新的研究表明，当患者接受免疫抑制药物环磷酰胺治疗时，部分匹配的患者取得了良好的结果。 A new study shows that patients achieve good outcomes with a partial match drawn from the national public registry of donors when they are treated with the immune-suppressing drug cyclophosphamide.。 一年的存活率与其他研究中完全匹配供体的存活率相当。

百奥泰生物制药股份有限公司（上交所代码： 688177 ）是一家位于中国广州，基于科学而创新的全球性生物制药企业（以下简称“百奥泰”或“公司”）。 公司今日 宣布自主研发的 ADCC 增强的全人源抗 CD20 单克隆抗体 BAT4406F 在视神经脊髓炎谱系疾病 （ NMOSD ） 中的 关键注册 II/III 期 临床研究期中分析结果获得 独立数据监查委员会 （ IDMC ）“提前结束试验”的建议、并决定 提前结束受试者招募 。 本项随机、双盲、安慰剂对照的 II/III 临床研究 由复旦大学附属华山医院陈向军教授担任牵头研究者，在中国 45 家中心开展。

7 月 2 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，益方生物登记了一项国内 Ⅲ 期临床研究，以评估 D-2570 治疗 中、重度斑块状银屑病患者 的有效性和安全性。 根据 Insight 数据库，这是第 3 款进入 Ⅲ 期临床的国产 TYK2 抑制剂。 D-2570 是益方生物自主研发的一款靶向 TYK2 的新型口服选择性抑制剂，拟开发用于治疗银屑病等自身免疫性疾病。

AN Venture Partners（ANV）宣布其首支基金AN Venture Partners I, LP成功关闭，筹集到2亿美元，成为迄今为止规模最大的日本生物科技风险投资基金之一。该基金吸引了超过20家有限合伙人（LPs）的投资，包括日本投资公司、Shionogi & Co.、Otsuka Pharmaceutical、MUFG Bank和Sumitomo Mitsui Banking Corporation。ANV成立于2022年，与全球生物科技领域的领先风险投资公司ARCH Venture Partners结盟。该基金将投资于从概念验证到临床试验阶段的生物科技企业，关注所有可能产生重大临床影响的疾病领域。ANV已投资7家公司，包括Capacity Bio、Typewriter Therapeutics、City Therapeutics和Imbria Pharmaceuticals。此外，ANV还致力于推动日本成为生物科技领域的领导者，并与日本政府合作，促进生物科技生态系统的成长。

2025年7月1日，国家医保局、国家卫生健康委重磅印发 《支持创新药高质量发展的若干措施》 。 一、加大创新药研发支持力度。 （一）支持医保数据用于创新药研发。

摘要： 嵌合抗原受体（ CAR ） -T 细胞疗法已显示出强大的治愈潜力，并成为一系列 B 细胞恶性肿瘤治疗的关键组成部分。 CAR-T 细胞疗法成功用于治疗血液癌和实体癌以及自身免疫性疾病等其他适应症，取决于有效的 CAR-T 细胞生产，这不仅会影响产品的安全性和有效性，还会影响有需要的患者的整体可及性。 这篇综述讨论了自体 CAR-T 细胞生产的主要工艺参数，以及监管考虑因素和正在进行的发展，这些因素将使下一代 CAR-T 细胞疗法成为可能。

根据新闻稿，Rincell-1 是 Rinri 首创的一种 内耳细胞疗法 ，旨在再生受损的听觉神经元。 感音神经性听力损失是一种由于内耳听觉神经或大脑的听觉中枢病变引起的疾病，表现为听力减退甚至完全丧失。 20 多年前，Rinri 创始人兼首席科学官、谢菲尔德大学感觉干细胞生物学教授 Marcelo Rivolta 团队创新开发了一种耳部感觉祖细胞再生疗法 OSPREY™平台。

第一队列结果显示，该疗法在婴幼儿患者中安全耐受性良好，且一名 11 个月大的婴儿在 接受最低剂量治疗仅 3 个月后，就表现出显著的听力改善 。 「SENS-501 在首批接受治疗的婴幼儿中展现出了良好的安全性和初步疗效，尤其是这样极低的剂量下，我们在 1 名患者身上观察到早期的听觉反应，」澳大利亚 Westmead 儿童医院高级专家 Catherine Birman 教授表示，「我们将继续推进队列 2 研究以评估更高剂量的疗效。 CGT 行业的快速发展离不开生物安全检测技术的支撑。

近日由北京大学药学院、北京大学医药管理国际研究中心、上海市疾病控制中心在《中国新药杂志》发表了一篇“重组人酸性成纤维细胞生长因子治疗糖尿病足溃疡的药物经济学评价”文章。 这篇文章是关于重组人酸性成纤维细胞生长因子（rh-aFGF）治疗糖尿病足溃疡（DFU）的药物经济学评价，通过 Meta 分析和决策树模型，从临床疗效、安全性和经济性等方面进行了系统研究，为DFU 的治疗提供了重要的循证依据，以下是对其主要内容及价值的解读：。 1 、背景： DFU （ diabetic foot ulcers ）作为临床上一种常见且难治的慢性溃疡疾病，对疾病预后构成严峻挑战，其发病机制复杂，主要是由糖尿病本身引起的某些内在因素 ( 如血管病变、神经病变 ) 和外在因素 ( 如伤口感染、创伤压力 ) 共同作用导致的糖尿病严重并发症，近年来研究表明在糖尿病患者中 DFU 的全球发病率约 6%-11% ，中国年发病率约为 8.1% ，且临床愈合后 DFU 患者的年复发率高达 31.6% 。

据《泰晤士报》、Bloomberg等多家海外媒体报道，阿斯利康CEO Pascal Soriot表示，正在考虑将公司从伦敦证券交易所退市，并转至美国上市。 这一潜在举措无疑将给英国证券交易所带来重大挫折。 并且，Pascal Soriot还讨论过将阿斯利康的注册地迁走。

2025年ASCO大会中神经内分泌肿瘤（NEN）领域取得了诸多重要进展，涵盖疾病特征（如子宫内膜神经内分泌肿瘤（ENET）、神经内分泌前列腺癌（NEPC））、新型靶点（Delta样配体（DLL3）、DNA依赖性蛋白激酶催化亚基（DNAPKCs）等）的探索，以及治疗策略的优化（生长抑素类似物（SSA）、放射性核素、靶向治疗和抗体偶联（ADC）药物）等。 研究发现，ENET和NEPC具有高度侵袭性，且分子特征复杂，需个体化治疗；DLL3是胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP NEN）的潜在治疗靶点；对于小肠神经内分泌肿瘤（SBNETs）类癌综合征患者，神经内分泌肿瘤肝转移（NETLMs）手术减瘤术能提供较SSA更优的症状控制；SSA在嗜铬细胞瘤（PCs）/副神经节瘤（PGs）等患者的临床应用中得到进一步优化，新型放射性核素治疗、靶向治疗、ADC药物也为难治性患者带来了新的希望。 这些成果为NEN的精准诊疗提供了重要依据，未来需进一步验证其临床转化价值。

今天就来聊一聊关于Linker-free PROTAC设计中E3连接酶的底物识别机制：N末端氨基酸蛋白降解规则。 假如我们想要了解Linker-free PROTAC的设计思路和研究方法，首先要了解它依赖的E3泛素连接酶的机制和原理，才能弄清楚它和分子胶以及传统PROTAC之间的区别。 N末端氨基酸蛋白降解规则（N-end proteolytic Rule）。

国家药监局关于金莲花润喉片转换为非处方药的公告。 （2025年第57号）。 2.非处方药说明书范本。

日前，谷歌旗下抗衰老公司 Calico Life Sciences 宣布与迈威生物（Mabwell）达成一项总价近6 亿美元的生物制药交易，以获取针对白介素-11（IL-11）的研究性疗法权益，其中包括一种用于治疗年龄相关疾病的临床阶段单克隆抗体 9MW3811。 据悉，迈威生物已在临床前研究中探索了 9MW3811 在年龄相关疾病领域的治疗潜力，已在中国及澳大利亚完成了 1 期临床研究，显示出对特发性肺纤维化的治疗潜力，并在美国获批开展 1 期临床研究。 根据许可协议，迈威生物独家许可 Calico 在除大中华区以外所有区域内独家开发、生产和商业化 9MW3811 的权利。

成都新都区政府与全球领先的工业品数字化供应链平台—— 万物集 （ MyMRO ）近日宣布完成B+轮数亿元融资。 本次合作由洪泰基金联合地方政府共同推动，多维资本担任长期财务顾问。 万物集（MyMRO）拥有全球超千万个自营SKU的规模优势，具备卓越的全链路数智管理水平以及横纵向供应链深度整合能力。

Mosska是一家咖啡新零售品牌，近日宣布获得3000万人民币A轮融资，投资方晟商创展。 智谱获得10亿人民币战略投资。 智谱是一家中文认知大模型平台，近日宣布获得10亿人民币战略投资，投资方浦东创投、张江集团。