急性髓系白血病 （Acute Myeloid Leukemia, AML ） 是成年人中最常见的急性白血病，其 主要特征为 异常髓系白细胞 的 快速增殖， 进而 干扰正常造血功能。 阿糖胞苷 （Cytarabine, AraC ） 是 AML化疗的核心药物，临床应用 已 逾55年。 为 降低复发风险 ， 临床多采用高剂量阿糖胞苷 （High-Dose Cytarabine, HIDAC） 进行巩固治疗 （consolidation） 【 1 】 。

胆囊癌 （ GBC ） 是胆道系统中侵袭性最强、进展最快的恶性肿瘤之一。 由于早期症状隐匿，绝大多数患者确诊时已处于晚期，预后极差 【 1，2】 。 尽管多种癌种的单细胞图谱已取得突破性进展，但受限于 GBC较低的发病率，其单细胞分辨率的细胞表型和功能研究严重滞后，极大限制了对原发性胆囊癌早期转移和免疫抑制性微环境形成分子机制的理解 【 3 】 。

近期， 中国科学院多学科交叉研究团队 “ 指南针联盟 ” （ Xcompass Consortium ） 开发了 Cell-GraphCompass （ CGCompass ） ，相关工作以 Cell-GraphCompass: Modeling Single Cells with Graph Structure Foundation Model 为题发表在 National Science Review 。 该模型创新性地采用了 图神经网络 融入 丰富生物学知识 并基于 5000 万人类单细胞数据集训练从而构建了新型人类 单细胞基础模型。 CGCompass 模型架构：图神经网络驱动的知识融合。

第十一批集采8个品种被盯上！ 22个中成药贴膏剂火了！ 儿科中药“三巨头”激战183亿市场。

6 月 26 日，百济神州举行了投资者研发日活动。 会上，百济神州高层领导团队、资深研发负责人以及行业意见领袖，从多维度阐述了百济神州的科学战略和执行能力。 百济神州正处于发展的关键时期， 目前拥有 40 多款处于临床开发和商业化阶段的产品。

该研究发现 视黄酸(Retinoic Acid, RA)信号通路的活性强弱是决定哺乳动物耳廓再生与否的分子开关 。 可再生物种高表达视黄酸限速合成酶Aldh1a2，而不可再生物种低表达Aldh1a2、同时高表达视黄酸降解酶Cyp26a1。 重新激活视黄酸信号可以使不能再生的小鼠重新获得再生能力。

今日（ 2025年6月28日 ），北京艺妙神州医药科技有限公司发布公告，宣布公司中文名称自2025年6月27日起正式变更为“北京艺妙神州生物医药股份有限公司”，英文名称保持“IMUNOPHARM Technology Co., Ltd.”不变，公司将逐步在所有对内对外文件、协议、账户及发票等材料中使用公司新名称。 此次更名经主管部门核准，是公司基于战略发展需求作出的重要调整，标志着其正式迈入股份有限公司发展新阶段。 公告明确，此次变更仅为公司名称调整，法律主体未发生实质性改变。

编者按： 截至6月27日，FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了16款创新药，其中小分子药物占比约60%。 本文将回顾在2025年上半年获得FDA批准的新药亮点。 两款抗体偶联药物获批。

优时比小分子达3期试验主要终点，上市申请递交在即。 优时比（UCB）今日宣布，其小分子疗法fenfluramine在治疗CDKL5缺乏症（CDD）的3期临床试验中取得积极结果。 公司计划尽快向监管机构提交该药物的上市申请，为CDD患者群体带来这一潜在的全新治疗选择。

Sobi公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Gamifant（emapalumab-lzsg）用于治疗患有已知或疑似斯蒂尔病（包括系统性幼年特发性关节炎）的成人及儿童（新生儿至老年）患者，其患有噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS），对糖皮质激素反应不足或不耐受，或MAS复发。Gamifant是基于两个关键研究的汇总数据获得批准的，其中包括一项3期研究和一项名为NI-0501-06的研究。在8周时，54%的患者（21/39）实现了完全反应，82%（32/39）实现了临床MAS缓解（VAS≤1cm）。MAS在斯蒂尔病中是一种严重且可能危及生命的并发症，表现为严重的过度炎症和某些情况下的多器官功能衰竭。Gamifant是一种干扰素γ（IFNγ）阻断抗体，是第一种也是唯一一种获FDA批准用于治疗成人及儿童（新生儿至老年）患者的MAS。Sobi是一家全球生物制药公司，致力于解锁突破性创新的潜力，改善罕见病患者的日常生活。

近年来，以 司美格鲁肽 （Semaglutide） 为代表的 胰高血糖素样肽-1 （GLP-1） 受体激动剂类药物，彻底改变了肥胖治疗格局，只需一周注射一次，发挥抑制食欲、减少热量摄入的作用，已被用于治疗 2 型糖尿病、肥胖症，以及心血管疾病、睡眠呼吸暂停综合症等疾病的治疗。 而现在，一种口服形式的候选药物—— GRK 偏向型 β 2 AR 部分激动剂 ，在临床前试验中显示出与注射版 GLP-1 类药物类似的血糖调控和减重效果，且没有出现 GLP-1 类药物常见的副作用 （导致肌肉量减少） ，且在 1 期临床试验中显示出良好的药代动力学特性以及良好的耐受性，因此，该候选药物有望成为治疗 2 型糖尿病和肥胖症的注射给药的 GLP-1 类药物的口服替代品。 而该研究开发的 G 蛋白偶联受体激酶 （ GRK ） 偏向型 β 2 肾上腺素受体 （ β 2 AR ） 激动剂 ， 能够激活骨骼肌的新陈代谢，对血糖控制和身体成分都有积极影响，且没有表现出在 GLP-1 类药物中常出现的副作用 。

6月26日早间， 荣昌生物 公告，将公司核心产品泰它西普有偿许可给美国Vor Bio公司，美国 Vor Bio 公司将获得在除大中华区以外的全球范围内开发和商业化的独家权利。 作为对外许可交易对价一部分，荣昌生物及其全资附属主体荣普合伙将从美国VorBio公司取得价值1.25亿美元现金及认股权证（4500万美元首付款及8000万美元认股权证），约占股23%。 基于临床开发进度及上市的销售情况，Vor Bio公司还将支付最高可达41.05亿美元的临床注册及商业化里程碑付款，以及高个位数至双位数销售提成款。

BEAM-101 是一款 自体 CD34+碱基编辑造血干细胞疗法 ，这些细胞已在 HBG1/2 基因的启动子区域进行了碱基编辑。 截至 2025 年 2 月 28 日，共有 17 例严重 SCD 患者接受 BEAM-101 治疗，随访时间为 0.2 至 15.1 个月。 目前，已经有 26 例患者接受 BEAM-101 给药，预计将在今年年底前分享更多数据。

在该研究中，4 名婴儿型庞贝病患者接受了 GC301 单次静脉注射 （ 1.2×10¹⁴个载体基因组/kg） 。 其中 1 名患者退出了研究，并随后去世。 在整个观察期间， 未 在任何患者体内检测到抗 GAA 抗体 。

GLP-1类药物全面主导榜单前列，礼来和诺和诺德一骑绝尘，从榜单十名开外跃升为全球制药行业之翘楚。 2030年全球最畅销药物排行榜。 到2030年，受糖尿病与肥胖症药物持续热销的推动， 礼来将跃居全球处方药销售榜首 ，其处方药年销售额预计将达到1126亿美元，遥遥领先于排名第二、销售额预计为839亿美元的 诺和诺德 。

喜报丨辰欣药业己酮可可碱注射液、达肝素钠注射液、复方托吡卡胺滴眼液同日获批上市。 喜报｜辰欣药业子公司醋酸加尼瑞克原料药CDE登记状态成功转“A”。 《辰欣药业》2025年6月刊

26省联盟采购拟中选结果出炉。 6 月 26 日，新疆维吾尔自治区医保局发布《二十六省联盟药品集中带量采购综合评审拟中选结果公示》，揭晓了本次联采所涉及的造影剂和妇科用药两大类药品的拟中选企业及其相应价格。 山东开展药品挂网价专项调整。