Theralase® Technologies Inc.宣布，其Theralase® TLC-2400冷激光治疗系统在治疗帕金森病（PD）患者中显示出改善运动和非运动功能的临床数据。该系统通过非侵入性穿透颅骨，促进抗炎反应并刺激神经元产生多巴胺，从而提高神经运动功能。在最新的临床试验中，患者接受7次治疗，每周3次，结果显示，接受Theralase® CLT系统治疗的患者在认知能力、神经血管耦合和精细及粗大神经肌肉运动等方面均有所改善。研究人员表示，这些初步结果表明Theralase® CLT技术在治疗PD患者的运动和非运动功能方面具有显著效果，有望提高患者的生活质量。

OKYO Pharma Limited宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了urcosimod（原名OK-101）的快速通道申请，用于治疗神经性角膜疼痛，这是一种严重眼科疾病，目前没有FDA批准的治疗方法。神经性角膜疼痛是一种影响数十万人的疾病，其特征是慢性、严重的眼部不适。urcosimod是一种脂质连接的趋化素肽激动剂，能够减少炎症和疼痛，已在治疗干眼症和角膜神经性疼痛的动物模型中显示出良好效果。此外，OKYO Pharma Limited还计划在NASDAQ资本市场上进行交易，并正在评估urcosimod在治疗神经性角膜疼痛患者中的效果。

Agomab Therapeutics NV宣布了正在进行中的STENOVA1 Phase 2a临床试验的积极中期结果，该试验针对AGMB-129，一种口服的小分子ALK5抑制剂，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入90名患有症状性FSCD的患者，他们被随机分配接受AGMB-129的两个剂量之一或安慰剂，持续12周，同时接受标准治疗，包括生物制剂。研究在全球范围内进行，包括美国、加拿大和欧洲的研究中心。主要终点是评估AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性，次要终点包括通过转录组学测量的药代动力学和靶点结合。所有主要和次要终点均得到满足。公司还启动了STENOVA研究的开放标签治疗延长阶段，已完成双盲12周治疗期的参与者有资格参与，并可以接受长达额外的48周的治疗。AGMB-129是一种研究性药物，尚未获得任何监管机构的批准。

PepGen Inc.将在2025年3月16日至19日在德克萨斯州达拉斯举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上展示两项口头报告和五项海报。口头报告包括正在进行中的CONNECT1-EDO51临床试验（杜氏肌营养不良症）和FREEDOM-DM1临床试验（肌强直性营养不良症1型）的数据。海报涵盖了EDO平台机制、PGN-EDODM1和PGN-EDO51的非临床数据以及临床试验更新。PGN-EDODM1和PGN-EDO51均利用PepGen的专有EDO技术，旨在治疗DM1和DMD，分别通过恢复MBNL1的正常剪接功能和跳过dystrophin转录本的exon 51来治疗。FDA已授予PGN-EDODM1和PGN-EDO51孤儿药和快速通道资格。

强生公司正在挑战百时美施贵宝在银屑病领域的地位，其研究中的IL-23受体阻断剂icotrokinra在最新三期临床试验中显示出优异的治疗效果，有望成为该疾病治疗的新标准。J&J宣布，Phase III ICONIC-ADVANCE 1 & 2试验结果显示，icotrokinra在皮肤清除率和症状严重程度改善方面优于安慰剂，甚至优于百时美施贵宝的口服TYK2阻断剂Sotyktu。此外，J&J还公布了Phase III ICONIC-LEAD研究数据，65%的接受icotrokinra治疗的患者在16周时皮肤达到清除或几乎清除，而安慰剂组仅为8%。J&J计划进行Phase III ICONIC-ASCEND试验，直接将icotrokinra与其 blockbuster抗体Stelara进行对比。

Genmab宣布，尽管HexaBody-CD38（GEN3014）的初步临床试验数据显示出良好的临床疗效，但经过对数据、市场格局和Genmab严格的投资组合优先级评估后，公司决定不继续推进HexaBody-CD38的临床开发。尽管对此结果感到失望，Genmab CEO Jan van de Winkel表示，这些数据证实了HexaBody平台的临床潜力，并强调了其在未来应用中的价值。Genmab将继续专注于其后期自有资产的开发，包括rinatabart sesutecan（Rina-S™）和acasunlimab，并保持对创新抗体疗法的投资。Genmab还将维持对现有后期自有临床开发管道的专注，并继续执行其资本分配框架，以确保未来的增长。

Immunome公司宣布，其ROR1靶向ADC药物IM-1021的Phase 1临床试验已开始给药，这是首个接受治疗的受试者。IM-1021是一种结合了公司专有TOP1抑制剂的优化型ADC，旨在为B细胞淋巴瘤和实体瘤患者提供新的治疗选择。该研究旨在评估IM-1021的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。Immunome致力于开发创新的治疗方案，其产品线包括varegacestat、IM-1021和IM-3050等，这些药物分别处于不同阶段的临床试验中。

Natera公司宣布启动HEROES临床试验，旨在探索对HER2+乳腺癌患者停止或降低抗HER2靶向治疗的可能性。该试验由法国卫生部和Unicancer赞助，旨在评估ctDNA动态和患者生活质量，以深入了解ctDNA引导的治疗降低的潜力。HEROES试验将招募约170名已停止抗HER2维持治疗的患者，主要终点是Signatera阴性队列的1年无进展生存期。该研究有望改变肿瘤学家治疗转移性HER2+乳腺癌的方式，并为ctDNA引导的治疗降低在乳腺癌中的未来研究铺平道路。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布了其研究性RNA干扰疗法ARO-C3在1/2期临床试验中的初步结果，该疗法旨在降低肝脏产生补体成分3（C3），以治疗多种补体介导的疾病。研究显示，ARO-C3在健康志愿者和IgA肾病患者的治疗中表现出强大的效果，C3水平平均降低89%，AH50和Wieslab AP两种标志物分别降低了85%和100%。此外，蛋白尿这一IgA肾病的肾损伤指标也有所改善，spot UPCR降低了41%。公司计划在2025年的医学会议上分享更多数据。ARO-C3旨在通过调节补体级联反应的激活来治疗补体介导的肾病。Arrowhead Pharmaceuticals专注于开发通过基因沉默治疗难以治疗的疾病。

REVEAL GENOMICS公司发布了一项开创性研究，该研究展示了其针对早期HER2阳性乳腺癌的基因组诊断测试HER2DX的临床影响。这项发表在ESMO Real World Data and Digital Oncology上的研究是首个前瞻性真实世界调查，评估HER2DX结果对临床实践中治疗决策的影响。研究结果表明，HER2DX在48.1%的病例中导致了治疗计划的修改，其中大多数变化（75.5%）导致了治疗强度的降低，减少了化疗和/或抗HER2治疗，而不影响结果。此外，HER2DX还显示出强大的预测能力，准确识别出有更高可能性达到病理完全缓解（pCR）的患者，进一步巩固了其在治疗选择中的关键作用。研究还强调了将HER2DX纳入临床实践的经济效益，考虑药物成本和静脉通路类型时，可以节省医疗保健成本。研究的主要负责人和参与者在评价HER2DX时强调了其在个性化肿瘤学中的重要性，以及其对提高患者护理质量的贡献。

AAVantgarde Bio公司宣布将在2025年5月4日至8日在美国盐湖城举行的ARVO年会上发表两篇摘要。其中一篇关于LUCE-1临床试验，该试验针对Usher 1B综合症，由公司首席研究员Francesca Simonelli教授在会议上进行口头报告；另一篇关于Stargardt疾病的NHP GLP研究，将展示双重AAV8.ABCA4的安全性和药代动力学数据，为启动首个人体临床试验提供支持。公司CEO Natalia Misciattelli表示，这些数据展示了治疗潜力，为Usher 1B和Stargardt患者带来希望。AAVantgarde Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病的基因治疗平台。

“国药系”下又一家企业发布被冒充声明。 3 月 7 日，国药控股于官网发布“严正声明”，表示发现有公司冒充国控下属公司。 河南云同医药有限公司的投资方“香港千源華古方醫藥有限公司”系不法分子冒充国药控股宁国公司的名义在港设立。

2025年3月9日，同源康医药-B（02410）发布重磅公告 ，其自主研发的第三代EGFR抑制剂TY-9591（商品名：卡达沙®）在对比奥希替尼（商品名：泰瑞沙®）作为一线治疗EGFR突变肺癌脑转移的关键II期临床试验中，达到了研究预期，显示出显著的统计学差异和重大临床获益。 这一消息不仅标志着同源康医药在肺癌治疗领域的重大突破，也为广大肺癌患者带来了新的希望。 同源康成立于2017年11月，位于浙江省湖州市，是一家专注于国际前沿新药研发的创新型生物医药高科技公司。

2025年3月8日，礼来和Incyte公司宣布，在针对青少年重度斑秃（Alopecia Areata, AA）患者的3期临床试验BRAVE-AA-PEDS中，baricitinib取得了显著的毛发再生效果。 在治疗36周后，接受baricitinib4 mg治疗的青少年患者中，有42.4%的人实现了80%或以上的头皮毛发覆盖率，这一成果在美国皮肤病学会（AAD）年会上作为最新突破性研究结果进行了展示。 斑秃是一种免疫系统疾病，会导致头皮、面部甚至身体其他部位出现斑片状脱发，并且病情可能会随着时间推移而加重。

本周福利：回复【3】领取大佬礼包。 王兴、张一鸣 、黄峥、张小龙、雷军。 而肺癌更是长期占据我国癌症死亡病例的榜首。

恐怖如斯，跨国制药巨头拜耳去年裁员超7000人。 3月5日，拜耳发布财报，财报显示，2024年营收466.06亿欧元（折合人民币3629.63亿元），同比下滑2.2%，中国区收入36亿欧元，与2023年（36.24 亿欧元）同比下滑0.7%。 2024年，拜耳的制药业务收入181.31 亿欧元，同比增长 0.3%，制药业务的研发投入 33.66 亿欧元，同比增长 1.2%。

3月7日，上交所发布公告称，因恒生综合大型股指数、中型股指数、小型股指数实施成份股调整，沪港通下港股通（以下简称港股通）标的名单发生调整，并自下一港股通交易日起生效。 也就是说，3月10日也即下周一，港股通标的将正式调整。 此次调整，涉及多家创新药公司。