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  • 肿瘤免疫逃避、免疫编辑和肿瘤内异质性
    前沿研究
    癌症免疫治疗被誉为肿瘤治疗的“第三次革命”,但患者响应率的巨大差异始终是临床难题。 这种差异的核心,在于肿瘤细胞与免疫系统之间错综复杂的博弈——免疫逃避( Immune Evasion )、免疫编辑( Immunoediting )以及肿瘤内异质性( Intratumoral Heterogeneity, ITH )共同编织了一张动态的生存网络。 肿瘤免疫逃避是多重机制协同作用的结果,其核心在于阻断免疫识别或抑制免疫杀伤:。
    小药说药
    2025-02-10
    癌症 免疫编辑
  • 【JMC】中科院上海药物所报道新型含吗啉的USP1抑制剂
    前沿研究
    该化合物不仅表现出良好的药代动力学特性和安全性,还在BRCA1缺陷型癌症模型中显示出显著的抗肿瘤效果,且能够增强奥拉帕尼耐药细胞对奥拉帕尼的敏感性。 此外, 38-P2 与穿心莲内酯在BRCA1正常的癌细胞中表现出协同抗肿瘤作用。 这项研究为开发新型USP1抑制剂提供了重要的先导化合物,并为克服PARP抑制剂耐药性提供了新的治疗策略。
    精准药物
    2025-02-10
    BRCA1 USP1 PARP
  • 仇文卫/易正芳团队:首次报道化学小分子抑制剂靶向IRF4治疗多发性骨髓瘤
    前沿研究
    多发性骨髓瘤( MM ),也称为浆细胞骨髓瘤,被认为是一种可治疗但通常无法治愈的恶性疾病。 它是第二常见的血液系统恶性肿瘤,且其发病率在全球范围内逐年上升。 每年全球大约有 588,000 人被诊断为 MM 患者。
    精准药物
    2025-02-10
    IRF4 多发性骨髓瘤
  • “参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肺癌95】
    前沿研究
    一例晚期肺癌患者的治疗采用参一胶囊联合靶向治疗和化疗,有效降低化疗引起的副反应,提高患者免疫功能。 患者2023-07-03就诊,肺癌化疗半年余,直肠癌术后六年余。 参一胶囊用药时间为2023年7月至今,患者疾病未进展,病情稳定。
    亚泰制药
    2025-02-10
    参一 肺癌 肺癌95
  • 瑞金医院肾内科陈楠教授牵头的AL01211-202 II期临床试验在WORLD Symposiums公布中期结果 | 新闻稿
    临床研究
    美国旧金山和中国上海,2025年2月7日 ——AceLink Therapeutics,一家致力于开发新一代口服底物减少疗法(SRTs)的临床阶段生物医药公司, 与中国临床研究中心的主要研究者及其团队合作共同推动了 AL01211 II期临床研究的顺利推进,该研究被选中在 2025 年 WORLD Symposium 国际溶酶体储积病会议上进行了口头报告。 AceLink Therapeutics 由衷感谢所有研究者和参与者的付出,并期待未来继续携手推进 AL01211 的临床研究,为法布雷病患者带来更具创新性的治疗方案。 每天一次口服30毫克可使致病的GL3水平降低约50%,而更高剂量组每天口服60毫克可更快更大程度的降低GL3水平。
    研发客
    2025-02-10
    TS 陈楠
  • Cogent Biosciences 在 2025 年 AAAAI 年会上宣布 Bezuclastinib 治疗非晚期系统性肥大细胞增多症 (NonAdvSM) 的壁报
    研发注册政策
    Cogent Biosciences公司在2025年美国过敏、哮喘与免疫学年会(AAAAI)上即将展示关于其研发的精准疗法药物bezuclastinib的研究成果。该药物针对非进展性系统性肥大细胞增多症(SM)患者,重点介绍接受100mg bezuclastinib至少48周的患者群体,以突出长期使用的症状改善效果。研究将在3月1日举行的会议上以海报形式展示,内容包括疗效和安全性结果。Cogent Biosciences致力于开发针对遗传性疾病的精准疗法,其研发的bezuclastinib是一款针对KIT D816V突变的酪氨酸激酶抑制剂,该突变是系统性肥大细胞增多症和胃肠道间质瘤(GIST)的驱动因素。此外,公司还在进行FGFR2抑制剂的1期临床试验,并致力于开发针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的创新靶向疗法。
    Biospace
    2025-02-10
  • 完成 Teva Pharmaceuticals 进行的奥氮平 LAI 治疗精神分裂症的关键 3 期试验
    交易并购
    法国蒙彼利埃,Business Wire报道,Medincell公司(巴黎:MEDCL)发布了一项重要新闻,详细内容可通过提供的链接查阅。
    Biospace
    2025-02-10
    MedinCell SA MedinCell SA Teva Pharmaceuticals
  • Palvella Therapeutics 将扩大 QTORIN(TM) 3.9% 雷帕霉素无水凝胶 (QTORIN(TM) 雷帕霉素)治疗微囊性淋巴管畸形的 3 期 SELVA 临床试验,以包括较年轻的儿科人群,即 3 至 5 岁的儿童
    研发注册政策
    Palvella Therapeutics宣布将扩大其SELVA三期临床试验,将包括3至5岁的患者,以评估QTORIN拉帕霉素凝胶(QTORIN rapamycin)治疗微囊性淋巴管瘤(microcystic LMs)的效果。此前,试验参与者需至少6岁。此举得到美国食品药品监督管理局(FDA)的认可。QTORIN rapamycin有望成为美国首个批准用于治疗microcystic LMs的疗法。该疾病是一种慢性、进展性疾病,通常在出生后不久出现,患者常伴有淋巴渗出、出血、感染、疼痛和畸形,可能导致活动困难以及更严重的并发症。目前,美国有超过30,000名microcystic LMs患者,尚无FDA批准的治疗方法。Palvella Therapeutics是一家专注于开发治疗罕见遗传性皮肤疾病的创新疗法的生物制药公司,其QTORIN rapamycin正在microcystic LMs和皮肤静脉畸形等疾病中进行临床试验。
    GlobeNewswire
    2025-02-10
    Palvella Therapeutic Stanford University
  • 创新品种获批临床,纳美信再获资本青睐
    医药投融资
    2025年2月10日,纳美信(上海)生物科技有限公司宣布完成A轮融资。本次融资由成都生物城国生资本和恩然创投共同投资,劢柏资本担任独家财务顾问。融资资金将主要用于推进NR222项目的临床研究以及新项目的研发。本轮融资的落地,是投资方对纳美信的认可,也为公司推动后续临床研究注入了强劲动力。
    动脉网
    2025-02-10
    南京佳康创投 上海浦信诚企管 成都天府国际生物城 恩然创投 纳美信(上海)生物科技有限公司
  • NCCN 加强了对结肠癌、直肠癌和默克尔细胞癌中 ctDNA 的指导
    研发注册政策
    Natera公司宣布,美国国家综合癌症网络(NCCN)在其临床实践指南中更新了关于结直肠癌、直肠癌和梅克尔细胞癌(MCC)的循环肿瘤DNA(ctDNA)分子残留疾病(MRD)检测的内容。NCCN将ctDNA作为结直肠癌和直肠癌辅助治疗中的高复发风险因素,并首次正式承认其预后价值。对于MCC,指南指出ctDNA可以评估病毒阳性或病毒阴性MCC的疾病负担,并在临床明显复发之前或同时变为阳性。Natera的Signatera ctDNA检测在MCC患者中的表现优异,检测准确率高达95%,且持续呈阳性患者的复发风险是其他患者的20倍。这些更新为ctDNA检测在癌症治疗中的重要作用树立了先例。
    Biospace
    2025-02-10
    Natera Inc
  • Tempest 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道资格,用于治疗肝细胞癌患者
    研发注册政策
    美国食品药品监督管理局(FDA)授予了临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics的口服小分子药物amezalpat(TPST-1120)快速通道认定,用于治疗肝细胞癌(HCC)患者。amezalpat是一种选择性PPAR⍺拮抗剂,此前已获得孤儿药认定。在多项关键研究终点中,amezalpat与标准治疗方案联合使用显示出积极疗效和安全性数据,包括延长患者总生存期。HCC是一种侵袭性癌症,预计到2030年将成为第三大癌症死亡原因。Tempest Therapeutics期待与FDA和外国监管机构合作,加快amezalpat的开发,以惠及患者。
    Biospace
    2025-02-10
    Tempest Therapeutics
  • KalVista Pharmaceuticals在西方过敏、哮喘和免疫学会2025年年会上展示了新的Sebetralstat数据
    研发注册政策
    KalVista Pharmaceuticals在2025年WSAAI年会上展示了关于长效预防治疗和塞贝他司他(sebetralstat)的新数据。数据显示,尽管指南强调使用长效预防治疗(LTP)的患者应定期评估以确认其疗效和安全性,但许多患者存在显著的LTP续药中断,这表明可能存在非依从性。这些数据可能有助于解释为何自2017年以来,尽管出现了多种有效的皮下和口服LTP选项,但HAE的即时治疗量仍保持稳定。此外,研究还展示了塞贝他司他在治疗HAE患者突破性攻击中的安全性和有效性,以及作为口服即时治疗的可能性。KalVista表示,塞贝他司他有可能改变HAE的治疗模式,并成为HAE管理的基础。
    Biospace
    2025-02-10
    KalVista Pharmaceuti
  • Orca Bio 的 Orca-T® 在血液系统恶性肿瘤的关键 Precision-T 3 期临床研究中达到主要终点
    研发注册政策
    Orca Bio公司宣布将在2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨举行的EBMT第51届年会上展示其研究性异基因T细胞免疫疗法Orca-T在血液恶性肿瘤患者中的III期Precision-T研究(NCT05316701)的积极结果。该研究评估了Orca-T在急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、高风险骨髓增生异常综合征(MDS)和混合表型急性白血病(MPAL)患者中的安全性、有效性和耐受性,与传统的异基因造血干细胞移植(alloHSCT)相比,Orca-T显著提高了无中度至重度慢性移植物抗宿主病(cGvHD)的生存率。Orca Bio公司联合创始人兼首席执行官Ivan Dimov博士表示,Precision-T研究标志着公司使命的关键里程碑,他们期待在EBMT上分享这些结果,并与FDA讨论III期发现,以实现将Orca-T带给最需要它的患者的最终目标。
    Biospace
    2025-02-10
  • Axsome Therapeutics 宣布达成和解协议,解决 AUVELITY(R)(右美沙芬 HBr – 盐酸安非他酮)专利诉讼
    医投速递
    Axsome Therapeutics与Teva Pharmaceuticals达成一项和解协议,解决与AUVELITY产品相关的所有专利诉讼。Teva曾提交简化新药申请,寻求在美国销售AUVELITY的仿制药,这引发了诉讼。根据协议,Axsome将授予Teva在2039年3月31日或之后(若AUVELITY获得儿童市场独占权)或2038年9月30日或之后(若无儿童市场独占权)销售其仿制药的许可,前提是获得FDA批准。双方将终止所有在美国新泽西州地区法院进行的AUVELITY专利诉讼。这次和解凸显了Axsome创新的价值,并反映了其知识产权组合的强大。
    GlobeNewswire
    2025-02-10
    Axsome Therapeutics Tera Pharmaceuticals
  • 面对日益上升的耐药性,艾伯维 (AbbVie) 新抗生素获得 FDA 批准
    研发注册政策
    AbbVie宣布,其与辉瑞合作研发的新型组合抗生素Emblaveo获得FDA批准,用于治疗难以治疗的腹腔细菌感染。Emblaveo由阿维巴坦(一种β-内酰胺类抗生素)和艾维巴坦(一种细菌抗微生物耐药蛋白抑制剂)组成,适用于与甲硝唑联用,治疗多药耐药性腹腔感染。该药物的开发始于辉瑞与艾尔利安公司的合作,后艾尔利安被AbbVie收购。Emblaveo在美国和加拿大由AbbVie拥有权利,而辉瑞在全球其他地区拥有权利。世界卫生组织指出,抗微生物耐药性是全球公共卫生的主要威胁,而新抗菌药物的研发投资却在下降。Emblaveo的批准为医生提供了治疗难治性耐药菌感染的新选择,预计将在2025年第三季度进入美国市场,并在2024年4月获得欧洲委员会批准。
    Biospace
    2025-02-10
    Allergan Inc
  • 儿童远程医疗服务商HelloHero获得数百万美元融资,以扩大获得心理健康保健的机会
    医药投融资
    2025年2月10日,儿童远程医疗服务商HelloHero获得数百万美元融资,由Decathlon Capital投资。凭借这笔新资金,HelloHero计划:扩展服务能力:增强其产品以提供更广泛的心理健康服务;支持更多学区:与更多学校合作,为学生和教职员工提供心理健康支持;扩大地理覆盖范围:将其服务扩展到新的社区和地区。
    HIT
    2025-02-10
    Decathlon Capital HelloHero
  • Oncocyte 发行 2910 万美元股票
    医药投融资
    Oncocyte公司宣布与现有投资者达成证券购买协议,进行注册直接发行和私募配售,五家最大股东包括战略合作伙伴Bio-Rad,共筹集2910万美元。资金将用于支持FDA IVD移植检测项目的开发,并推动临床试验和商业化。Bio-Rad承诺提供财务支持,强调与Oncocyte的战略合作伙伴关系。Oncocyte致力于通过其创新技术改善患者预后,重点在于移植诊断。公司计划使用资金支持工作资本和一般企业用途。
    Biospace
    2025-02-10
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