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  • ​Mol Cell | 复制依赖性双链断裂的修复在前导链和滞后链之间存在差异
    前沿研究
    ​Mol Cell | 复制依赖性双链断裂的修复在前导链和滞后链之间存在差异
    细胞每天会发生大量 单链断裂 （ SSBs ） ，这些损伤可能由氧化应激或DNA代谢活动引起，并在复制过程中通过复制叉崩溃转化为 单端双链断裂 （ seDSBs ） 【1】 。 seDSBs通常通过同源重组 （HR） 修复 【2】 ，需要完整的姐妹染色单体作为模板，但具体机制尚未完全阐明。 他们发现Cas9D10A诱导的缺口在S期形成DSB并依赖HR修复。
    BioArt
    2024-12-19
    前导链
  • Cell Stem Cell | 新型生物内皮化组织工程血管
    前沿研究
    Cell Stem Cell | 新型生物内皮化组织工程血管
    先天性心脏单心室缺陷主要是由于血管结构异常导致只有一个心室维持正常功能，大概每出生1000人就有1人受到影响 【1】 。 由此导致含氧学与缺氧血在体内混合，如果不进行手术修复，这些具有先天性缺陷的儿童将有70%的死亡率。 目前关于先天性心脏单心室缺陷的主要解决方式是体内置入合成或 组织工程血管导管 （Tissue-engineered vascular conduit， TEVC ） 。
    BioArt
    2024-12-19
    单心室 内皮化组织工程
  • 2篇Nature 丨历尽千帆，林圣彩团队发现模拟卡路里限制延缓衰老的新效应分子和机制
    前沿研究
    2篇Nature 丨历尽千帆，林圣彩团队发现模拟卡路里限制延缓衰老的新效应分子和机制
    此外，进一步探索最终找到了石胆酸的分子靶点—— TULP3 （从1655个SIRT1互作蛋白中逐一验证发现而得） ，并发现了TULP3能够通过激活sirtuin-v-ATPase信号轴，激活在卡路里限制中起到延缓衰老关键作用的AMPK，结合此前的系列发现，都交汇到低葡萄糖感知通路的v-ATPase-AMPK 的主干道 （“华山之巅”） 上 （见下图） 。 过去10多年的时间里，林圣彩团队全景式解析了细胞的葡萄糖感知以及偶联到AMPK激活的全新机制即开创性发现的“AMPK活化的溶酶体通路” （AMPK激活其实不依赖于传统理论长期认为的AMP水平，而是醛缩酶作为葡萄糖的感受器） 。 林圣彩教授的系统性工作是国内少有的凭借单个课题组在国际上开辟新领域并得到学术同行广泛认可的科学家，从葡萄糖感知机制到辟谷/间歇性饥饿与长寿的原理，这些意义重大的基础理论突破，既修正了AMPK的调控根本理论，同时诠释了营养物质在细胞活动中不仅具有结构性和能量性，而且具有信息性。
    BioArt
    2024-12-19
    SIRT1 AMPK 卡路
  • Science | 内质网自噬和泛素-蛋白酶体途径缓解因隐蔽剪接导致的蛋白毒性
    前沿研究
    Science | 内质网自噬和泛素-蛋白酶体途径缓解因隐蔽剪接导致的蛋白毒性
    在真核细胞中，许多前体mRNA （pre-mRNA） 会发生剪接以生成不同的成熟mRNA，进而被翻译成结构和功能不同的蛋白质。 色素性视网膜炎 （ RP ） 是一种以光感受器变性和失明为特征的疾病，目前鉴定的RP致病基因已超100种，其中一类便与pre-mRNA的剪接相关，但其确切的调控机制仍然未知。 剪接体相关疾病中经常能检测到能破坏U4/U6.U5tri-snRNP剪接体复合物稳定性的突变，已知泛素特异性蛋白酶39 （USP39） 可参与tri-snRNP的组装，而RP患者样本常检测到USP39缺乏 【1-3】 。
    BioArt
    2024-12-19
    蛋白酶 USP 色素性视网膜炎
  • ​Sci Transl Med丨炎性皮肤病治疗的突破性进展：通过GluK2受体抑制肥大细胞
    前沿研究
    ​Sci Transl Med丨炎性皮肤病治疗的突破性进展：通过GluK2受体抑制肥大细胞
    肥大细胞因其在免疫反应中的作用而闻名，通常是引发这些疾病的炎症和瘙痒的罪魁祸首。 通过一种称为脱颗粒的过程，它们释放组胺和其他炎性物质。 团队 重点研究了一种名为GluK2的独特谷氨酸受体，该受体主要存在于肥大细胞中。
    BioArt
    2024-12-19
    皮肤病
  • PeproMene Bio， Inc. 和滤泡性淋巴瘤创新研究所宣布投资 $11M 以推进 PMB-CT01（BAFF-R CAR T 细胞疗法）治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤
    医药投融资
    PeproMene Bio， Inc. 和滤泡性淋巴瘤创新研究所宣布投资 $11M 以推进 PMB-CT01（BAFF-R CAR T 细胞疗法）治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤
    PeproMene Bio, Inc.与毛囊淋巴瘤创新研究所宣布投资1100万美元用于推进PMB-CT01（BAFF-R CAR T细胞疗法）在复发/难治性毛囊淋巴瘤中的应用。该投资包括600万美元的预付款和500万美元的分期条件性投资。基于PMB-102 Phase 1研究的积极早期临床结果，扩大研究阶段将包括复发/难治性毛囊淋巴瘤患者，进一步评估BAFF-R靶向CAR T细胞在经过大量治疗的患者的安全性和有效性。BAFF-R CAR T细胞疗法旨在为接受标准治疗药物（包括商业CD19 CAR T细胞疗法）后复发的B细胞恶性肿瘤患者提供替代或后续治疗选择。
    美通社
    2024-12-19
    PeproMene Bio Inc City of Hope
  • Opus Genetics Receives FDA Agreement Under Special Protocol Assessment for Phase 3 Trial of APX3330 in Diabetic Retinopathy
    交易并购
    Opus Genetics Receives FDA Agreement Under Special Protocol Assessment for Phase 3 Trial of APX3330 in Diabetic Retinopathy
    | Source: Opus Genetics, Inc.FARMINGTON HILLS, Mich., Dec. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage ophthalmic biotechnology company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small-molecule drugs to treat other ophthalmologic disorders, today announced that it has reached agreement with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on a Special Protocol Assessment (SPA) for a Phase 3 clinical trial evaluating oral APX3330 for
    opusgtx
    2024-12-19
    Food and Drug Admini Opus Genetics Inc
  • Epitopea 和 Genevant Sciences 宣布达成合作协议
    交易并购
    Epitopea 和 Genevant Sciences 宣布达成合作协议
    Epitopea公司与Genevant Sciences公司达成合作及非独家许可协议，共同开发针对Epitopea专有的异常表达的肿瘤特异性抗原（Cryptigens）的mRNA-LNP免疫疗法，用于未公开的肿瘤学适应症。Epitopea致力于加速其下一代肿瘤选择性、现成、基于RNA的免疫疗法的临床开发计划，而Genevant Sciences凭借其LNP递送技术和多年经验，成为Epitopea的理想合作伙伴。根据协议，Genevant Sciences授予Epitopea非独家全球许可，以开发针对Cryptigen肿瘤特异性抗原的RNA免疫疗法，并可能获得高达1.235亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。
    Le Lézard
    2024-12-19
    Epitopea Ltd Genevant Sciences
  • GangaGen 从 CARB-X 获得额外 US$7.9M，用于针对肺炎克雷伯菌引起的医院肺炎的新型克雷比辛的临床前开发
    研发注册政策
    GangaGen 从 CARB-X 获得额外 US$7.9M，用于针对肺炎克雷伯菌引起的医院肺炎的新型克雷比辛的临床前开发
    GangaGen公司从CARB-X（对抗抗生素耐药细菌生物制药加速器）获得额外790万美元资金，用于其针对由肺炎克雷伯菌引起的医院获得性肺炎的Klebicins新疗法的临床前开发。这笔资金将帮助该公司应对多药耐药性肺炎克雷伯菌的挑战。GangaGen已成功完成其Klebicin项目中的关键优化里程碑，该项目旨在针对多药耐药性肺炎克雷伯菌引起的感染。CARB-X已承诺提供790万美元美元资金支持GangaGen的Klebicin项目临床前开发。此外，如果达到特定里程碑，并且资金允许，还有可能获得更多资金，以推进临床前阶段并在人体志愿者中展示安全性。GangaGen正在开发一种名为Klebicins的新型治疗药物，旨在专门针对难以治疗的肺部病原体肺炎克雷伯菌。
    PRWeb
    2024-12-19
    GangaGen Inc
  • 美国医学会精神病学杂志 （JAMA Crimeatry） 发表了 Otsuka 和 Lundbeck 的 Brexpiprazole 联合舍曲林治疗成人创伤后应激障碍 （PTSD） 的 3 期试验结果
    研发注册政策
    美国医学会精神病学杂志 （JAMA Crimeatry） 发表了 Otsuka 和 Lundbeck 的 Brexpiprazole 联合舍曲林治疗成人创伤后应激障碍 （PTSD） 的 3 期试验结果
    Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.（OPDC）和Lundbeck LLC（Lundbeck）宣布，一项关于brexpiprazole联合sertraline治疗成人PTSD的3期临床试验结果已发表在《JAMA Psychiatry》杂志上。结果显示，与仅使用sertraline加安慰剂相比，使用brexpiprazole联合sertraline治疗PTSD的成人患者，其PTSD症状改善具有统计学意义，CAPS-5总分从第1周到第10周的变化显示显著改善。该研究评估了brexpiprazole联合sertraline治疗PTSD的疗效、安全性和耐受性，共有416名成人门诊患者参与。结果显示，接受brexpiprazole联合sertraline的患者在CAPS-5总分上显示出显著改善，与接受sertraline加安慰剂的患者相比，LS均值差异为-5.59（95% CI：-8.79至-2.38；P
    Biospace
    2024-12-19
  • FDA 批准 IDE 用于 JuxtaFlow（R） 肾脏辅助装置 （RAD） 的关键试验
    研发注册政策
    FDA 批准 IDE 用于 JuxtaFlow（R） 肾脏辅助装置 （RAD） 的关键试验
    FDA批准了JuxtaFlow肾辅助装置（RAD）的关键性试验，Roivios公司启动了一项里程碑式研究，旨在证明该创新肾辅助装置在患有肾脏疾病的心脏手术患者中的安全性和有效性。该装置旨在改善急性应激期间的肾脏功能，通过在肾脏出口施加温和的吸力，以提高血液过滤效率。GRADIENT试验旨在解决心脏手术患者进行心肺转流（CPB）时对肾脏支持的关键需求，以减少术后并发症和死亡率。该研究将评估JuxtaFlow RAD在CPB手术期间和术后维持或增强肾脏功能的安全性和有效性。
    美通社
    2024-12-19
    Roivios Ltd Ascension Saint Thom
  • TIXiMED 宣布 Helmsley Charitable Trust 提供 $2.65M 计划相关投资，以启动其用于 β 细胞存活和功能的新型口服疗法的临床试验
    研发注册政策
    TIXiMED 宣布 Helmsley Charitable Trust 提供 $2.65M 计划相关投资，以启动其用于 β 细胞存活和功能的新型口服疗法的临床试验
    TIXiMED公司获得来自Helmsley慈善信托的265万美元项目相关投资，用于开展其新型口服疗法TIX100的临床试验。TIX100旨在抑制TXNIP蛋白，该蛋白在糖尿病中升高并导致胰岛β细胞死亡和功能障碍。该投资将支持TIX100进入首个人体单剂量研究，预计明年1月启动。TIX100在动物模型和1型糖尿病患者中显示出保护自身胰岛素产生细胞并促进胰岛细胞健康的潜力。TIXiMED总裁Michael Goodrich表示，公司对获得这笔资金感到高兴，并期待迅速开始人体研究。Helmsley慈善信托的Program Officer Dr. Ben Williams表示，这种针对β细胞的疗法有望满足未满足的医疗需求，并改善1型糖尿病患者的生命质量。
    Businesswire
    2024-12-19
    TIXiMED Inc Leona M and Harry B
  • 安斯泰来和 Sangamo Therapeutics 宣布达成衣壳许可协议，为神经系统疾病提供基因组药物
    交易并购
    安斯泰来和 Sangamo Therapeutics 宣布达成衣壳许可协议，为神经系统疾病提供基因组药物
    Astellas与Sangamo Therapeutics宣布了一项胶囊许可协议，旨在为神经疾病提供基因药物。该协议授予Astellas使用Sangamo的STAC-BBB胶囊的权利，这是一种具有强大血脑屏障渗透和神经元转导能力的神经趋向性腺相关病毒（AAV）胶囊。Sangamo将获得2000万美元的 upfront 许可费，并有望从五个潜在疾病目标中获得高达13亿美元的额外许可目标费和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层版税。Sangamo将负责STAC-BBB胶囊的技术转让，而Astellas将负责所有研究、临床前和临床试验、监管互动、生产和全球商业化。
    美通社
    2024-12-19
    Astellas Pharma Inc Sangamo Therapeutics
  • Lifecore Biomedical 被 Nirsum Labs 选中提供 CDMO 服务，支持创新阿片类药物使用障碍治疗的临床开发
    研发注册政策
    Lifecore Biomedical 被 Nirsum Labs 选中提供 CDMO 服务，支持创新阿片类药物使用障碍治疗的临床开发
    Lifecore Biomedical被Nirsum Laboratories选中，为其主导开发候选药物NRS-033提供CDMO服务，包括填装和封口工艺的评估和技术转移。NRS-033是一种针对阿片类药物使用障碍和酒精使用障碍的创新治疗药物，目前正处于二期临床试验阶段。Lifecore将利用其在无菌注射剂产品填装和封口方面的专业能力，为NRS-033的整个填装和封口过程制定开发和商业化计划。此次合作旨在解决阿片类药物和酒精使用障碍治疗领域未满足的医疗需求，并有望为患者带来新的治疗选择。
    Stockhouse
    2024-12-19
    Lifecore Biomedical Nirsum Laboratories National Institutes
  • AI医疗平台Confido Health获得300万美元种子轮融资，将人工智能驱动的数字工作者放在医疗保健的第一线
    医药投融资
    AI医疗平台Confido Health获得300万美元种子轮融资，将人工智能驱动的数字工作者放在医疗保健的第一线
    2024年12月19日，AI医疗平台Confido Health获得300万美元种子轮融资，由Together Fund 领投，MedMountain Ventures、Rebellion VC、DeVC、Operators Studio和战略医疗保健运营商参投。该公司已经为50多个地点的15+客户提供服务，每月覆盖50,000+患者，该公司将利用这笔资金来增强其AI技术，并扩展到外科、骨科、牙科、肾脏和儿科专业。
    2024-12-19
    Together Fund DeVC MedMountain Ventures Confido Health
  • 个性化营养平台服务提供商Culina Health完成790万美元A轮融资，以扩展产品、开发AI平台并加强关键员工领导力
    医药投融资
    个性化营养平台服务提供商Culina Health完成790万美元A轮融资，以扩展产品、开发AI平台并加强关键员工领导力
    2024年12月19日，临床营养护理数字平台Culina Health宣布完成790万美元A轮融资，使其总资本达到2000万美元。本轮融资由CareFirst的创新和投资部门Healthworx领投，Rethink Impact、Collab Capital、Collide Capital、Vamos Ventures、Tensility Venture Partners、Cake Ventures和GW Ventures跟投。Culina Health将利用本轮资金推动以下举措：扩展产品以更好地支持营养师和患者；开发 AI 平台以提高护理效率和结果；通过关键员工加强领导力，以推动实现战略目标。
    VC News Daily
    2024-12-19
    HealthWorx Rethink Impact Collab Capital Vamos Ventures Tensility Ventures Cake Ventures Culina Health
  • 炎症和纤维化疾病精准治疗方法开发商Certa Therapeutics收购OccuRx，以扩展GPR68平台
    医药投融资
    炎症和纤维化疾病精准治疗方法开发商Certa Therapeutics收购OccuRx，以扩展GPR68平台
    2024年12月19日，炎症和纤维化疾病精准治疗方法开发商Certa Therapeutics宣布收购OccuRx。此次收购结合了由GPR68领域领导者Darren Kelly教授创立的两家公司的资产和能力，整合了现在包括两个2期和一个1期临床候选药物的管道。基于Kelly教授对GPR68抑制剂的开创性研究，并受益于生物技术和主要制药公司多年的进一步发展，Certa的管道旨在解决其他靶向生物通路上游的纤维化疾病。
    2024-12-19
    Certa OccuRx
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