Hippo信号通路 （Hippo signaling pathway） 是一条高度保守的，在组织生长调控、组织稳态 （tissue homeostasis） 维持以及再生修复等过程中均扮演重要角色的信号通路，其功能失调会导致包括癌症在内的多种疾病。 Hippo信号通路包含一个由激酶级联和转录因子复合物组成的核心通路，以及众多的上游调节因子。 Hippo通路上游没有特异的受体和配体，但是它却能够感受非常多样的信号，如机械力、细胞极性、渗透压应激和细胞-细胞接触等。

个体之间的基因变异会影响多种疾病的易感性和疾病进展。 然而，由于缺乏细胞人类模型以及难以扩展现有系统以提高普遍性，研究人大脑在正常发育和疾病表型上的差异仍然有限。 研究表明个体之间的变异显著影响了对神经毒性的易感性。

近段时间，中国在精神分裂症治疗领域迎来多项进展。 仅六月份，就有3款精神分裂症疗法在中国获批上市；而在七月，又有至少2款新机制的精神分裂症药物在中国获批临床。 精神分裂症是一种慢性且严重的精神疾病，对于公共卫生是一项重要的挑战。

冠科美博（Apollomics）今天公布其在研c-MET小分子抑制剂vebreltinib（APL-101）于临床2期试验SPARTA中，用以治疗非中枢神经系统（CNS） MET 融合实体瘤患者的积极初步临床数据。 这次所公布的关键 SPARTA 试验是一项全球性、多队列、单组、开放标签的 2 期研究，旨在评估 vebreltinib 对 MET 变异肿瘤的疗效和安全性。 截至 2024 年 7 月 31 日，该研究纳入了 14 名非 CNS MET 融合实体瘤患者。

继2023年5月16日获得 美国发明 专利授权 后，由辉大基因科学家团队自主开发的 新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i （ Cas12Max ® 系统 ） 的 中国发明专利ZL202380012151.6 （ 授权公告号CN117460822B ）于2024年8月2日通过优先审查途径在进入国家阶段后仅8个月时间快速 获得中国国家知识产权局授权 ， 与已授权的美国发明专利以及众多海外同族专利申请一起构建了 中国首个CRISPR-Cas12i系统的底层专利海内外广泛布局 。 该专利涵盖辉大基因自主开发的hfCas12Max ® 高编辑活性核酸酶，包含hfCas12Max ® 的CRISPR-Cas12i系统（ Cas12Max ® 系统 ），及其在DNA编辑方面的使用。 截至目前，辉大基因在全球范围内拥有35件发明专利家族，包括91项有效专利申请和17项授权专利，同时获得诸多国内外商标注册证。

8月7日，人工智能支持的医疗保健服务提供商Guidehealth获得1400万美元种子资金，由Memorial Hermann Health System牵头，并得到了医疗保健企业家Sidd Pagadipati和其他领导人的支持。 本文约1900字，阅读需要5分钟。 2006年，美国哈佛大学Porter ME及 Teisberg OE正式提出价值医疗（value-based care，VBC）的概念。

PreciousGPT系列是英矽智能搭建的开创性AI模型架构，旨在解读生命从出生到死亡的生物机制和衰老过程；。 Precious2GPT是整合扩散模型和Transformer架构，可生成多组学、多物种和多组织生物学数据，用于药物发现和衰老研究，相关成果已发表在 Nature旗下npj Aging期刊 ；。 Precious3GPT 正在开源社区中验证，可通过 Discord 访问代码。

抗体偶联药物（ADC）包括抗体、连接子和细胞毒性有效载荷。 与传统化疗相比，ADC靶向肿瘤有望减轻全身毒性作用，提供更广泛的治疗窗口和更高的治疗指数。 在过去的十年里，ADC在治疗实体瘤和血液肿瘤方面逐渐成熟，成为抗肿瘤药物研究的一个革命性领域。

近些年来， 靶向共价抑制剂（TCIs) 得到了长足的发展。 当前，定向半胱氨酸(Cys)残基的TCIs依赖于狭窄的亲电弹头，如丙烯酰胺。 近日， J Med Chem 报道了一篇研究， 2-磺酰基嘧啶基序 可以有效地替代 布鲁替尼的丙烯酰胺共价弹头 ，从而抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK)。

根据去年披露的三期临床数据，相比于根据需要静脉注射凝血因子，Marstacimab可将出血率降低92%。 相比于凝血因子预防给药组，Marstacimab可将年化出血率（ABR）降低35%。 此外，治疗血友病的AAV基因疗法等，有望为血友病带来更方便的治疗手段，一次给药长期有效。

葛兰素史克的重组RSV疫苗于去年5 月 获得FDA批准上市，此次注册的中国三期临床为桥接三期，计划入组2600例60岁以上健康人，预计2025年3月完成主要终点随访。 该桥接三期临床的主要终点为免疫原性，包括RSV-A/B的中和抗体滴度、血清转化率（定义为中和抗体提高4倍以上）。 葛兰素史克、辉瑞的RSV疫苗于去年获批上市，首年销售额合计24亿美元，Moderna的RSV mRNA疫苗于今年获批上市。

生物医药大模型公司「水木分子」已完成近亿元人民币融资，投资方包括华山资本、道彤投资、讯飞创投等。公司专注于生物医药行业基础大模型研究，开发了对话式药物研发助手工具ChatDD。水木分子开发的千亿参数生物医药多模态大模型GhatDD-FM100B在医师资格、基础医学等测评中取得超过90分成绩。公司还推出了面向医药产业界的产品级应用ChatDD，聚焦药物立项、临床前研究和临床试验助手三大场景。投资方对水木分子的未来发展充满信心，看好其在医药研发领域的专业性和AI技术能力。

从区域分布来看，国家级生物医药产业集群主要分布在以山东为代表的环渤海地区、以江苏为代表的长三角地区、以广东为代表的粤港澳大湾区。 从省市分布来看，国家级生物医药产业集群分布在23省市。 主要集中山东、江苏、广东等省份。

First in Class 类新药虽是全球生物医药公司的最高追求，但对于国内多数医药公司来说，以目前的实力可能还难以企及。 follow 策略仍旧是目前国内多数创新药开发者的首选。 Insmed Incorporated/ 阿斯利康合作开发的 DPP1 抑制剂 Brensocatib （ AZD7986 ， INS1007 ） 在取4得支气管扩张 Ⅲ 期临床试验成功之后，公司已经计划于 2024 年第四季度向美国 FDA 提交 NDA 。

其中，有一种不用打针吃药的在研疗法颇受关注： 利用特制的器械发出频率为40赫兹的声音和闪光，患者只需要每天戴上设备接受1小时的声光刺激 ，就有望减缓大脑萎缩速度，减轻阿尔茨海默病对大脑造成的伤害。 这种创新疗法的主要开发者之一是麻省理工学院的神经科学家蔡立慧教授，她的研究团队在2016年最早发现40赫兹的闪光可以在小鼠脑中激发出γ神经振荡，减少阿尔茨海默病中的淀粉样蛋白负担。 随着这种创新疗法进入2期临床试验阶段，研究人员注意到， 40赫兹声光刺激不仅对大脑的灰质有保护作用，还对大脑的白质有保护作用 ；前者是神经元胞体集中的区域，后者则由被髓鞘包围的神经纤维组成。

华派生物技术（集团）股份有限公司近日完成首次融资，由国信弘盛旗下川渝广弘基金、知名产业方和金木资本等参与投资，凯乘资本担任独家财务顾问。华派生物是一家集兽用生物疫苗、抗体、诊断试剂、兽药等研发、生产、销售和技术服务于一体的动保企业，拥有多个生产基地和生产线，产品线覆盖猪、禽、牛、羊、兔等动物，并前瞻性布局宠物板块。凯乘资本认为华派生物是动物保健领域成熟且具有强大爆发力的企业，拥有全面的产品布局、强大的研发实力和坚实的销售体系，有望在资本和资源支持下加速发展。

据初步统计，截至7月底，该系统共发出价格预警提示信息40315条，医保药品结算费用同比减少380多万。 ——强化药价综合治理。 ——强化数据赋能监管。