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首页 临床进展 甲基-α-D葡萄糖苷通过BCL11A/HbF途径治疗β-地中海贫血的作用及机制研究

【ChiCTR2600121183】甲基-α-D葡萄糖苷通过BCL11A/HbF途径治疗β-地中海贫血的作用及机制研究

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基本信息
登记号

ChiCTR2600121183

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2026-03-26

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

β-地中海贫血

试验通俗题目

甲基-α-D葡萄糖苷通过BCL11A/HbF途径治疗β-地中海贫血的作用及机制研究

试验专业题目

甲基-α-D葡萄糖苷通过BCL11A/HbF途径治疗β-地中海贫血的作用及机制研究

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临床试验信息
试验目的

本课题将研究 GP 对于β-TH 的红细胞前体细胞、骨髓造血干细胞、小鼠模型及β-TH 临床样本的治疗作用，明确 GP 对于β-TH 的治疗效果；阐明 GP 治疗β-TH 的核心机制；通过本研究探索β-TH 新的诊疗策略。

试验分类
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试验类型

病例对照研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

湖南省卫生健康委2025年度卫生科研课题

试验范围

/

目标入组人数

50

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-01-01

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

/

入选标准

β-TH 患者（n=50）及健康对照（n=50）。；

排除标准

无；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

湖南省人民医院

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研究负责人邮编

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