【CTR20241128】口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的II期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20241128

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

AND-017胶囊

药物类型

化学药

规范名称

AND-017胶囊

首次公示信息日的期

2024-04-11

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

β-地中海贫血

试验通俗题目

口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的II期临床试验

试验专业题目

口服AND017在治疗β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的II期临床试验

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

311121

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估不同AND017口服剂量在治疗β-地中海贫血受试者的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 64 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-08-13

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者自主签署知情同意书，自愿参与本研究。；2.年龄18-65岁（包含临界值）。；3.体重40-140公斤（包含临界值）。；4.受试者有β地中海贫血或血红蛋白E/β-地中海贫血、HbS/ β-地中海贫血的基因分型检测报告及书面诊断记录(允许伴有α-球蛋白突变和/或增殖的β-地中海贫血）。；5.TDT受试者：受试者定期接受输血，具体见方案规定。；6.NTDT受试者：受试者非输血依赖，具体见方案规定。；7.应获取受试者在随机前24周内的输血记录，包含输血日期、输血红细胞单位、输血前血红蛋白值。；8.ECOG评分0-1分。；9.有足够的肝功能，具体见方案规定。；10.在筛选评估和试验期间直至末次给药后28天（女性）或12周（男性）内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，具体见方案规定。；

排除标准

1.对研究药物已知成分过敏，或有严重药物过敏史，包括过敏性休克。；2.在筛选评估中，人免疫缺陷病毒HIV 阳性；或TP 检测阳性；或在给药前需要进行预防治疗或抑制性抗病毒治疗、未完成治愈性抗病毒治疗的HBV/HCV 感染或体内有不可接受的病毒载量；或上述阳性感染经研究者评估不适合入组者。；3.其他原因引起的贫血（例如溶血性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血史、骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤等）。；4.贫血由并发的具有炎症症状的自身免疫性疾病导致（例如全身性红斑，强直性脊柱炎，类风湿性关节炎，银屑病关节炎，干燥综合征，乳糜泻等）。；5.需要治疗的并发视网膜新血管病变（糖尿病性增生性视网膜病变，与年龄有关的渗出性黄斑变性，视网膜静脉阻塞，黄斑水肿等）。；6.无法口服药物，有胃/肠切除术史且可能对胃肠道药物的吸收有影响的状况（不包括胃息肉或结肠息肉切除术），或当前治疗中仍有症状的胃轻瘫。；7.在随机前4周内出现临床显著的出血（需12h内紧急输血或一周内血红蛋白下降≥2.0 g/dL），或有未经医学或手术纠正的出血倾向或出血风险。；8.不受控的高血压，定义为在筛选期重复3次血压检测（每次间隔至少5分钟）中，2次或以上舒张压值>95 mmHg或收缩压>160 mmHg。；9.并发充血性心力衰竭（纽约心脏协会 [NYHA] III级或更高）。；10.有严重肝病病史或活动性肝病患者。；11.既往由ESA或HIF-PHI引起的总胆红素>3xULN或ALT>3xULN，或AST>3xULN，或ALP>3xULN。；12.在随机前24周内有中风，短暂性脑缺血发作(TIA)，心肌梗塞，血栓栓塞事件（深静脉血栓形成，DVT），肺栓塞，或肺梗死史。；13.有血友病等凝血功能明显异常病史，或血小板计数＞1000×109/L或血小板计数＜100×109/L。；14.癫痫病病史或过去有任何癫痫发作。；15.既往或当前有恶性肿瘤病史（至少5年没有复发的受试者除外，非活动期皮肤癌基底细胞癌和鳞状细胞癌除外）。；16.9个月内有造血干细胞移植计划。；17.在随机前3个月内使用过羟基脲、罗特西普或沙利度胺。；18.NTDT受试者在随机前3个月内使用过祛铁治疗。；19.在随机前6周内使用免疫抑制剂或系统性类固醇或HIF-PHI其它同类靶向药物治疗，或雄激素，睾丸酮庚酸酯或美雄烷治疗；

20.在随机前3个月内有重大病史（如重大外科手术史），或在研究进行期间有择期手术计划。；21.在随机前4周内使用过其它临床研究药物（不包括医疗器械的临床研究）。；22.孕期、哺乳期、疑似怀孕、在研究期间或研究治疗结束后4周（女性）或12周（男性伴侣或配偶）内计划怀孕、或无法遵守所指示避孕措施。；23.随机前2年内有酗酒或吸毒史。；24.研究者认为不符合本试验条件的其他原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广西医科大学第一附属医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

530021

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