【ChiCTR2400081216】ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400081216

试验状态

正在进行

药物名称

ART001注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

ART-001注射液

首次公示信息日的期

2024-02-26

临床申请受理号

靶点

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适应症

转甲状腺素蛋白淀粉样变性

试验通俗题目

ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的探索性临床研究

试验专业题目

ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的单中心、开放、单臂、探索性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价ART001注射液在ATTR受试者中的安全性、耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

苏州乘曜医疗有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-07-30

试验终止时间

2026-07-30

是否属于一致性

入选标准

1. 性别不限； 2. 在签署知情同意书时，年龄为18~80岁（包含界值）； 3. 明确诊断转甲状腺素蛋白淀粉样变，以下至少满足一项： a. 基因检测证实有TTR基因突变； b. 活检或影像学证实有TTR淀粉样蛋白的组织沉积； 4. 筛选时受试者必须符合以下实验室标准: a. 谷草转氨酶（AST）,谷丙转氨酶（ALT），总胆红素，和国际标准化比值(INR)≤正常值上限(ULN)； b. 肾小球滤过率(GFR)>45mL/min/1.73m2； c. 血小板计数≥100,000细胞/mm3； d. 凝血功能正常； e. 脑钠肽N端激素原(NT-proBNP)<2,000pg/mL； 5. 筛选访视时体重为45Kg~90Kg（包含界值）； 6. 女性受试者应满足以下条件之一： a. 绝经后女性受试者； b. 筛查前至少1个月，完成绝育手术（包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术）； 7. 有生育潜力的男性受试者必须同意在筛查前和用药后180天内主动采取避孕措施并同意不参与捐赠精子； 8. 能理解本试验并已签署知情同意书。；

排除标准

符合下列任何一个或多个条件，不能入选为受试者： 1. 淀粉样病变归因于非TTR蛋白，如轻链型淀粉样变(AL)； 2. 外周血乙型肝炎病毒DNA滴度检测≥1×102拷贝数/L的受试者；外周血丙型肝炎病毒RNA阳性者；人体免疫缺陷病毒抗体阳性者； 3. 有生育潜力或正在哺乳的女性； 4. 在指定的时间范围内使用过以下药物：Patisiran；Inotersen；Vutrisiran；氯苯唑酸（Tafamidis），最后一次用药时间少于研究给药前14天；二氟尼柳（Diflunisal），最后一次用药时间少于研究给药前3天；用于治疗ATTR的其他试验性药物:在研究给药前，最后一次用药时间不超过30天或5个半衰期(以较长的为准)； 5. 研究者认为预期生存期不超过2年； 6. 其他研究者或申办方医学监察员认为不适合入组的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州市独墅湖医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

联系人通讯地址

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