【CTR20251216】评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20251216

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

氯苯唑酸葡胺软胶囊

药物类型

化学药

规范名称

氯苯唑酸葡胺软胶囊

首次公示信息日的期

2025-04-02

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

试验通俗题目

评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的临床研究

试验专业题目

评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病有效性和安全性的单臂、多中心、开放性IV期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

250100

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：评价氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的有效性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 15 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-07-04

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄18~80周岁（含两端值）男性或女性受试者；2.经活检（入组前5年内进行的）证实组织内有淀粉样物质沉积者；3.携带与ATTR-PN相关的转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变者；4.筛选时存在周围神经病变表现者；5.Karnofsky功能状态评分≥50者；6.根据症状严重程度确定疾病分期为1期者；7.从签署知情同意书（ICF）至末次给药后30天内，育龄期女性或男性愿意采取至少一种被认可的避孕措施，且不捐献卵子（女性）或精子（男性）者；8.能够理解并遵守研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者；

排除标准

1.其他原因导致的淀粉样变性者，如轻链型淀粉样变性、AA型淀粉样变性；2.入组前2个月内使用过氯苯唑酸者；3.入组前30天内使用过或研究期间计划每月使用非方案允许的非甾体抗炎药；4.入组前14天内使用过或研究期间计划使用多西环素、牛磺熊去氧胆酸盐治疗者；5.存在其他原因引起的感觉运动性神经病者；6.对试验用药品或其辅料过敏者；7.筛选期存在检查异常者；8.接受过肝脏或其他任何器官移植者；9.行走时需要明显辅助或需要借助轮椅者；10.生存期预计在18个月以内者；11.妊娠或哺乳期或妊娠试验阳性者；12.患有严重心脏病（如NYHA心功能分级为III-Ⅳ级、心肌梗死、不稳定型心绞痛、严重心律失常等）、有自杀行为、或其他系统疾病经研究者评估认为可能干扰本临床试验结果或危及受试者安全者；

13.筛选前5年内有恶性肿瘤病史者，已治愈的皮肤癌、基底细胞癌等局限性恶性肿瘤除外；14.筛选前1年内有药物（非医疗目的使用麻醉药品或精神药品）滥用史、药物（镇静催眠药、镇痛药、麻醉药、兴奋药及拟精神病性药物等）依赖史或酗酒史者；15.入组前30天内使用过其他试验药物或医疗器械者或其他试验药物尚在5个半衰期以内者；16.研究者认为存在不适合参与本研究的其他因素者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

山东大学齐鲁医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

250012

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