【CTR20241546】在ATTR-CM成人受试者中比较ALXN2220与安慰剂的研究

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基本信息

登记号

CTR20241546

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

ALXN-2220注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

ALXN-2220注射液

首次公示信息日的期

2024-04-30

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）

试验通俗题目

在ATTR-CM成人受试者中比较ALXN2220与安慰剂的研究

试验专业题目

一项在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人受试者中评价淀粉样蛋白耗竭剂ALXN2220的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100176

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价ALXN2220在接受标准治疗的ATTR-CM成人受试者中的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 65 ；国际: 1000 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-07-29;2024-01-30

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.随机化时年龄≥18岁且≤90岁的男性或女性；2.诊断为野生型或突变型TTR基因型ATTR-CM；3.如果既往未进行过基因检测或基因检测结果不可用，愿意在筛选期间进行基因检测，确定TTR基因突变状态；4.筛选时测量的超声心动图显示舒张末期室间隔壁厚≥12 mm；5.筛选时中心实验室测量的NT-proBNP>2000 pg/Ml；6.筛选前30天有袢利尿剂治疗史；7.筛选前1年内有心力衰竭病史；8.筛选时NYHA II-IV级；9.根据研究者的判断，预期寿命≥6个月；10.如果使用当地已批准的TTR基因沉默剂治疗ATTR淀粉样变性，则必须在筛选前以稳定剂量用药至少90个日历日；11.签署知情同意，其中包括遵守ICF和本方案中所列出的要求和限制条件；

排除标准

1.已知存在软脑膜淀粉样变性；2.已知存在轻链（AL）或继发性淀粉样变性（AA），或任何其他形式的系统性淀粉样变性；3.多发性骨髓瘤病史；4.不是主要由ATTR-CM引起的心肌病，例如，根据研究者评估，主要由高血压、心脏瓣膜病或缺血性心脏病引起的心肌病；5.筛选前3个月内出现急性冠脉综合征、不稳定型心绞痛、卒中、短暂性脑缺血发作，接受冠状血管重建、心脏装置植入术、心脏瓣膜修复术或大手术；6.未受控制的高血压（筛选时平均静息收缩压>160 mmHg或舒张压>100 mmHg）；7.根据研究者评估，尽管进行了适当的治疗，筛选时平均静息收缩压<90 mmHg或症状性直立性低血压；8.根据研究者评估，患有未受控制的有临床意义的心脏心律失常；9.超声心动图显示LVEF<30%；10.筛选时中心实验室测量的血红蛋白<8 g/dL（女性）或<9 g/dL（男性）；11.筛选时中心实验室测量的血小板计数<100 × 109/L或与具有临床意义的血小板减少症相关的其他疾病；12.筛选时中心实验室测量的ALT>2.5 × ULN；13.筛选时中心实验室测量的总胆红素>2.5 × ULN（总胆红素>2.5 × ULN的已知吉尔伯特综合征患者，只要直接胆红素≤1.5 × ULN，就可入选研究）；14.根据研究者的评估，目前存在不稳定性肝胆疾病，定义为存在腹水、脑病、凝血障碍、血白蛋白过少、食管或胃静脉曲张、持续性黄疸或肝硬化。重度肝功能损害（例如，Child Pugh C级）受试者无资格参加研究；15.过去5年内罹患淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤或干细胞克隆性疾病；16.呼吸功能不全，需要持续日间氧疗；17.需要透析或筛选时中心实验室测量通过CKD-Epi公式计算的eGFR<20 mL/min/1.73 m2的肾衰受试者；18.筛选时有实体器官移植或心室辅助装置或心脏移植史。注：计划的角膜移植既往史不是一项排除标准；19.继发于ATTR淀粉样变性，需要坐轮椅的多发性神经病（即，PND评分IV）；20.存在研究者或申办者认为可能干扰受试者全面参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆受试者评估或研究结局的已知医学或心理状况或风险因素；21.疑似或已知对研究干预的蛋白成分或任何成分不耐受/过敏；22.筛选时体重<40 kg；23.既往接受过获批或处于临床开发阶段的ATTR淀粉样蛋白耗竭剂（即，抗ATTR单克隆抗体）治疗；24.使用禁用药物；25.在签署ICF前30个日历日或研究干预的5个半衰期内（以较长者为准），参加过另一项研究性临床研究或摄入试验药物；26.既往在参加临床研究过程中针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性进行过CRISPR-Cas9基因编辑；27.HIV病史或筛选时中心实验室测量的HIV抗体检测呈阳性（如通过免疫印迹法或聚合酶链反应检测证实）；28.有出血体质或凝血障碍（例如，抗磷脂抗体综合征、先天性疾病，如血友病A、B和血管性血友病）病史；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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