【ChiCTR2600135778】一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价VSA012注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2600135778

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-11-02

临床申请受理号

靶点

适应症

阵发性睡眠性⾎红蛋⽩尿症（PNH）

试验通俗题目

一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价VSA012注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期临床试验

试验专业题目

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临床试验信息

试验目的

在既往未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 参与者中：以 Hb ≥ 120 g/L 的参与者⽐例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗PNH

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅲ期

随机化

1. 本研究随机分组部分将采用交互式网络应答系统（IWRS）用于参与者随机化，随机方法为分层区组随机，第1天（D1）采用分层区组随机方法，以随机前6个月是/否输注红细胞（是或否）为分层因素，在中央随机系统上按照1:1比例随机分配至本研究试验药物（VSA012注射液）组或阳性药物（依库珠单抗注射液）对照组。 2. 单个区组内试验组和对照组的分配比例为1:1。

盲法

双盲

试验项目经费来源

倍臻生物技术(苏州)有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-04-01

试验终止时间

2028-10-30

是否属于一致性

入选标准

1.⾃愿参加本临床研究，理解并遵循研究程序并⾃愿签署ICF； 2.体重指数（BMI）≥ 18.0 kg/m2，男⼥不限，签署ICF时年龄在18 - 75周岁（含临界值）； 3.研究者依据《阵发性睡眠性⾎红蛋⽩尿诊断与治疗中国指南（2024年版）》经临床表现和流式细胞术检测确诊为PNH；且筛选前6个⽉内或筛选期间的流式细胞术检测结果符合粒细胞克隆⼤⼩≥ 10%； 4.筛选前3个⽉内存在以下⼀种或多种PNH相关体征或症状：疲乏/嗜睡/⽆⼒、⾎红蛋⽩尿、腹痛、胸痛、头痛、巩膜⻩染/⻩疸、呼吸短促（呼吸困难）、贫⾎（⾎红蛋⽩< 100 g/L）、主要不良⾎管事件（包括⾎栓）史、吞咽困难、勃起功能障碍，或者由PNH引起的浓缩红细胞（pRBC）输注史； 5.血红蛋白（Hb）需满足以下条件之一： a)筛选期间，在未输血（红细胞）的情况下，两次检测的Hb平均值< 100 g/L（两次检测间隔≥ 7天）；筛选期首次检测的Hb值< 100 g/L，且在筛选期间因PNH导致的贫血接受红细胞输注治疗； 6.筛选期间两次检测的乳酸脱氢酶（LDH）平均值> 1.5 × ULN（两次检测间隔≥ 7天）； 7.PNH既往未接受过任何补体抑制剂治疗； 8.参与者愿意在给药前⾄少14天接受4价脑膜炎球菌疫苗、肺炎链球菌疫苗接种。若在⾸次给药前3年内接种过4价脑膜炎球菌疫苗可不重复接种，5年内接种过肺炎链球菌疫苗可不重复接种,若在首次给药前14天内接种者，则需给予抗生素预防脑膜炎球菌感染/肺炎链球菌感染至疫苗接种后至少14天； 9.有生育能力的女性在筛选期和首次给药前7天内的妊娠试验为阴性；任何有生育能力的男性和女性参与者同意在整个研究期间以及末次研究给药后6个月内使用高效的避孕方法（高效避孕方法包括双侧输卵管结扎、男性绝育术、正确的使用可抑制排卵的激素避孕药、释放激素的宫内避孕器和含铜的宫内避孕器；使用避孕套不被认为是一种高效的避孕方法，必须与上面列出的一种高效的避孕方法结合使用）避孕。男性必须同意在研究期间和末次研究给药后6个月内避免捐献精子。根据研究者的判断，参与者有生育能力是指：他/她生物学上有生育潜能以及有正常的性生活。没有生育能力女性的定义（即，满足以下任一标准）： a)已行子宫切除术或双侧卵巢切除术，或 b)年龄≥ 60岁，或年龄< 60岁，连续至少停经12个月，且筛选时促卵泡生成素检测值且筛选时促卵泡刺生成素检测值处于绝经后范围内）；；

排除标准

1.经研究者判断可能会对试验药物或试验药物中的任何成分过敏者或既往存在严重过敏反应病史； 2.筛选前使⽤过任何补体抑制剂，或其他正在研发的补体系统药物，如单抗、双抗、细胞治疗等； 3.筛选前1年内使⽤过任何靶向⼩⼲扰RNA（siRNA），或筛选前6个⽉内使⽤过反义寡核苷酸分⼦； 4.筛选时正在接受PNH的⽀持性治疗且剂量稳定期不满⾜以下规定： a) ⽪质类固醇（剂量⼩于20 mg/d的泼尼松或等效剂量其他药物）剂量稳定⾄少4周； b) 补铁剂/维⽣素B12/叶酸剂量稳定⾄少4周； c) 低分⼦肝素剂量稳定⾄少4周； d) ⼝服抗凝药（如达⽐加群酯、利伐沙班）剂量稳定⾄少4周； e)维⽣素K拮抗剂（如华法林）剂量稳定⾄少4周，且国际标准化⽐值（INR）稳定（由研究者判定）； f) 促红细胞⽣成素稳定剂量⾄少8周； g) 免疫抑制剂（如环孢素、他克莫司、霉酚酸酯、环磷酰胺、甲氨蝶呤）稳定剂量⾄少8周； 5.⾸次给药前存在以下感染情况： a) ⾸次药物给药前7天内出现过不明原因的发热（≥ 38°C）； b) ⾸次给药前14天内存在活动性全身细菌、病毒或真菌感染，或存在需要⼝服抗⽣素治疗的感染（因接种疫苗而采用的预防性抗生素除外）； c) 筛选期间内⾄⾸次给药，存在需要住院或静脉注射全身应⽤抗⽣素治疗的感染； d) 其他潜在感染，经研究者评估不适合参加本研究； 6.既往有接受过脾切除术； 7.既往有怀疑/确诊为遗传性补体缺乏； 8.既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染史； 9.既往存在⾃身免疫性疾病且⽬前仍需要系统治疗； 10.筛选前6个月内患有不稳定性疾病（例如心肌梗死、脑血管意外、活动性胃肠道出血等等）； 11.筛选时存在与PNH不相关的其他慢性贫血； 12.合并稳定药物治疗不可控制的严重疾病，如心脏疾病伴心功能III - IV级[按美国纽约心脏病协会（NYHA标准）]，或有严重心脏节律或传导异常者，严重瓣膜病；或存在研究者判断无法接受积极治疗的不稳定血栓事件； 13.既往接受过异基因移植、干细胞移植、器官移植或其他移植治疗史； 14.筛选前2周内接受红细胞输注或血小板输注； 15.实验室检查满足以下标准： a)网织红细胞计数< 100 × 109 /L； b)血小板计数< 30 × 109 /L； c)中性粒细胞计数< 0.5 × 109/L； d)肌酐清除率< 30 mL/min（按照Cockcroft-Gault公式）； e)男性QTcF≥ 450ms，女性QTcF≥ 470 ms（QTc间期必须用Fridericia公式做心率校正）； f)谷丙转氨酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）、γ-谷氨酰转移酶（GGT），任一项超过3 × ULN； g)乙肝病毒感染：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性；或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且乙肝脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性； h)丙肝病毒抗体（HCV-Ab）阳性且丙肝核糖核酸（HCV-RNA）阳性； i)人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）阳性；梅毒螺旋体特异性抗体阳性； 16.既往发生过可能影响试验药物在肝脏代谢的疾病，如肝脏的肿瘤、肝脏代谢功能障碍、肝脏病理变化，或筛选时研究者判断存在其他活动性肝脏疾病； Child-Pugh评分≥B级； 17.筛选前3个月内接受重大手术史，包括冠脉介入术，周围血管介入术； 18.筛选前1个月内接种过任何类型的疫苗，或计划在参与本研究过程中接种任何减毒活疫苗；除本研究所需接种的4价脑膜炎球菌疫苗、肺炎链球菌疫苗； 19.筛选前1年内有药物滥用史、酗酒史（酗酒定义：平均每周饮用≥ 14个单位的酒精，1单位≈啤酒360mL，或白酒45 mL，或葡萄酒150 mL）； 20.筛选前5年内有恶性肿瘤史，以下除外：皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌、皮肤鳞状上皮细胞癌经治疗已经得到根治和治愈； 21.患有已知的可能影响试验依从性的精神疾病或障碍； 22.筛选前3个月内参加过其他临床研究，或仍处于其他临床试验药物的5个消除半衰期内（以时间较长者为准）； 23.研究者判断不适于参与此研究的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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