【ChiCTR2600123248】一项评价罗培干扰素治疗伴有驱动基因突变的年轻原发性血小板增多症的有效性和安全性的多中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600123248

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-04-23

临床申请受理号

靶点

适应症

原发性血小板增多症

试验通俗题目

一项评价罗培干扰素治疗伴有驱动基因突变的年轻原发性血小板增多症的有效性和安全性的多中心临床研究

试验专业题目

一项评价罗培干扰素治疗伴有驱动基因突变的年轻原发性血小板增多症的有效性和安全性的多中心临床研究

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价罗培干扰素治疗伴有基因突变的年轻原发性血小板增多症（ET）患者分子学疗效的多中心临床研究。次要目的：评估患者完全血液学缓解率（ELN2013标准)；评估患者MPN-SAF TSS临床症状负荷的变化；评估无进展生存期（PFS）和无事件生存期（EFS）；评估其他非驱动基因从基线至第12个月的变化；评估患者治疗后脾脏改善；评估罗培干扰素的安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-05-05

试验终止时间

2028-05-05

是否属于一致性

入选标准

1.能够理解并自愿签署知情同意书（ICF），有意愿和能力完成方案要求的定期访视、治疗计划、实验室检查及其他试验过程； 2.签署ICF时年龄大于18岁的男性或女性患者； 3.根据2016 WHO 骨髓增殖性肿瘤诊断标准，年龄＜65岁，不考虑风险状态，诊断为 ET 并有降细胞治疗指征。 4.根据修订版欧洲骨髓纤维化分级共识标准（附录 10），骨髓纤维化等级评分为 0 或 1 级； 5.既往未接受过针对ET的降细胞治疗； 6.良好的肝功能：定义为总胆红素≤1.5×正常值范围上限（ULN），国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN，白蛋白>3.5 g/dL，丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AST） ≤2.5×ULN； 7.研究给药前 72 小时内评估的血小板计数>450 × 10^9 /L（450 k/μL），中性粒细胞绝对值ANC≥0.75 × 10^9 /L； 8.筛选时肌酐清除率≥40 mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式）； 9.具有生育能力的男性和女性，以及绝经时间小于2年的所有女性必须同意在直至最后一剂研究药物给药后 28 天内使用可接受的避孕方式； 10.经研究者评估，患者预期寿命>5年。 1.能够理解并自愿签署知情同意书（ICF），有意愿和能力完成方案要求的定期访视、治疗计划、实验室检查及其他试验过程；2.签署ICF时年龄大于18岁的男性或女性患者；3.根据2016 WHO 骨髓增殖性肿瘤诊断标准，年龄＜65岁，不考虑风险状态，诊断为 ET 并有降细胞治疗指征。4.根据修订版欧洲骨髓纤维化分级共识标准（附录 10），骨髓纤维化等级评分为 0 或 1 级；5.既往未接受过针对ET的降细胞治疗；6.良好的肝功能：定义为总胆红素≤1.5×正常值范围上限（ULN），国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN，白蛋白>3.5 g/dL，丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AST） ≤2.5×ULN；7.研究给药前 72 小时内评估的血小板计数>450 × 10^9 /L（450 k/μL），中性粒细胞绝对值ANC≥0.75 × 10^9 /L；8.筛选时肌酐清除率≥40 mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式）；9.具有生育能力的男性和女性，以及绝经时间小于2年的所有女性必须同意在直至最后一剂研究药物给药后 28 天内使用可接受的避孕方式；10.经研究者评估，患者预期寿命>5年。；

排除标准

1. 症状性脾肿大患者； 2. 干扰素 α 的任何禁忌症或对干扰素 α 过敏； 3. 合并重度或严重疾病且研究者认为可能影响患者参加本研究的情况； 4. 重要器官移植史； 5. 妊娠或哺乳期女性； 6. 存在研究者判断会影响研究结果或可能削弱方案依从性的其它任何疾病的患者，； 7. 控制不佳的糖尿病（糖化血红蛋白＞8%）； 8. 活动性血栓栓塞并发症和腹腔出血； 9. 过去5 年内有任何恶性肿瘤病史（但经充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌、前列腺癌切除术后状态且检测不到前列腺特异性抗原[PSA]、经根治性治疗的宫颈原位癌、乳腺导管原位癌[DCIS]、1期 1级子宫内膜癌或经根治性治疗且在研究前≥2 年无疾病证据的其他实体瘤包括淋巴瘤，[无骨髓受累]除外）； 10. 最近一年内有酒精或药物滥用史； 11. 具有真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）、原发性血小板增多症或任何非 PV 的骨髓增殖性肿瘤（MPN）的既往病史或有证据表明目前存在上述疾病； 12. 在过去 3 个月内，外周血中有原始细胞； 13. 在研究药物首次用药前 4 周内使用过任何试验药物或试验药物合并用药，或未从之前给予的任何研究药物引起的效应中恢复。 14. 哺乳或妊娠期女性患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

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