【ChiCTR2300070431】中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目—一项开放、多中心、前瞻性与回顾性的观察性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300070431

试验状态

尚未开始

药物名称

生长激素

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

生长激素

首次公示信息日的期

2023-04-12

临床申请受理号

靶点

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适应症

儿童矮小症（包括GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX基因缺失及其它病因矮小症）

试验通俗题目

中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目—一项开放、多中心、前瞻性与回顾性的观察性研究

试验专业题目

中国儿童生长激素长期疗效及安全性评估项目—一项开放、多中心、前瞻性与回顾性的观察性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的：评估 PEG-rhGH或 rhGH用于治疗儿童矮小症（包括 GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX基因缺失及其它病因矮小症）的长期安全性； 2.次要目的：评估 PEG-rhGH或 rhGH治疗儿童矮小症（包括 GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX基因缺失及其它病因矮小症）的有效性； 3.探索性目的：对比 PEG-rhGH或 rhGH治疗期间胰岛素样生长因子 1（IGF-1）水平和体质指数标准差分值(BMI SDS)的变化。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

上市后药物

随机化

盲法

试验项目经费来源

试验范围

目标入组人数

5000

实际入组人数

第一例入组时间

2023-03-01

试验终止时间

2039-03-01

是否属于一致性

入选标准

1.回顾性队列： (1) 2岁及以上的不同病因矮小症儿童； (2) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3百分位数（-1.88 SD）； (3) 既往已接受 PEG-rhGH或 rhGH治疗 1年及以上，现已结束治疗的患者，并属于以下适应证其中之一： 1) 第一队列：GHD； 2) 第二队列：ISS； 3) 第三队列：SGA； 4) 第四队列：TS； 5) 第五队列：PWS； 6) 第六队列：NS； 7) 第七队列：SHOX基因缺失及其它病因矮小症。 2.回顾前瞻性队列： (1) 患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书，有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书； (2) 2岁及以上的不同病因矮小症儿童； (3) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3百分位数（-1.88 SD）； (4) 正在使用 PEG-rhGH或 rhGH，并属于以下适应证其中之一： 1) 第一队列：GHD； 2) 第二队列：ISS； 3) 第三队列：SGA； 4) 第四队列：TS； 5) 第五队列：PWS； 6) 第六队列：NS； 7) 第七队列：SHOX基因缺失及其它病因矮小症。 3.前瞻性队列： (1) 患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书，有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书； (2) 2岁及以上的不同病因矮小症儿童； (3) 身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3百分位数（-1.88 SD ）； (4) 现需要使用 PEG-rhGH或 rhGH，并属于以下适应证其中之一： 1) 第一队列：GHD； 2) 第二队列：ISS； 3) 第三队列：SGA； 4) 第四队列：TS； 5) 第五队列：PWS； 6) 第六队列：NS； 7) 第七队列：SHOX基因缺失及其它病因矮小症。；

排除标准

1. 骨骺已完全闭合的患者； 2. 回顾性队列 PEG-rhGH或 rhGH治疗不足 1年的患者；回顾前瞻性队列已使用和预期使用 PEG-rhGH或 rhGH治疗时间的总和不足 1年的患者；前瞻性队列PEG-rhGH或 rhGH治疗预期不足 1年的患者； 3. 有任何进展迹象的潜在性肿瘤患者及已确诊的肿瘤患者； 4. 对生长激素或其保护剂过敏者； 5. 筛选前 6个月内，患者曾接受过任何一种除研究药物外的其他生长激素治疗； 6. 无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历记录； 7. 任何研究者认为不适合入选研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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