ChiCTR2600126696
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2026-06-14
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肌萎缩侧索硬化症
HG303 治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床研究
一项研究者发起的、评估单次鞘内注射 HG303 治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的安全性、耐受性及初步疗效的单中心、单臂、开放标签、剂量递增的临床研究
200131
1.主要目的：评价单次鞘内注射 HG303 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）受试者中的安全性和耐受性； 2.次要目的：评估单次鞘内注射 HG303 在ALS 受试者中的免疫原性。
单臂
其它
无
无
辉大（上海）生物科技有限公司
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27
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2026-04-30
2030-04-30
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1. 18-70 岁的男性或女性； 2. 根据修订版 El Escorial 标准诊断为临床确诊、临床很可能或实验室 支持很可能的散发性或家族性 ALS； 3. 受试者的 ALS 病程（从首次症状发作至筛选访视）必须≤18 个月； 4. 筛选时修订版 ALS 功能评分量表（ALSFRS-R）总分≥ 35 分，所有 12 项评分项中任何一项目评分≥ 2 分且呼吸三项（呼吸困难、端坐呼吸、呼吸功 能不全）评分均≥ 3 分； 5. 筛选前 12 周 ALSFRS-R 评分下降≥3 分或自发病到筛选期的 ALSFRS-R 评分下 降速度≥0.7 分/月； 6. 筛选时缓慢肺活量（SVC） ≥预测值的 70%； 7. 具备充分的器官功能： （1） 血液学： 中性粒细胞计数≥1.0×10^9/L、血小板计数≥80×10^9/L、血红蛋白 ≥90g/L； （2） 肾功能：血清肌酐≤ 2×正常上限（ ULN） ； （3） 肝功能：总胆 红素（TBIL）、丙氨酸氨基转移酶（ ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（ AST） ≤2×ULN、碱性磷酸酶（ ALP） ≤3×ULN； （ 4） 凝血功能：国际标准化值 （INR）、凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT） ≤ 2×ULN； 8. 利鲁唑用药： 筛选时未使用利鲁唑，或已经接受稳定剂量利鲁唑治疗超过 4 周，并计划维持至研究结束； 9. 依达拉奉用药：筛选时没有接受依达拉奉治疗或已经接受稳定剂量依达拉奉治疗超过 4 周，并计划维持至研究结束； 10. 女性受试者： （1） 无生育能力女性（WONCBP），或 （2） 有生育能力女性（ WOCBP），筛选时的妊娠试验结果必须呈阴性， 必须 同意在研究期间使用方案规定的避孕方法； 11. 男性受试者： 有生育能力女性伴侣的男性受试者必须同意使用方案规定的避孕 方法，并同意在研究期间不捐献精子； 12. 受试者能够签署知情同意书（ICF） 且受试者能够遵守方案中所有的研究程序。 1. 18-70 岁的男性或女性； 2. 根据修订版 El Escorial 标准诊断为临床确诊、临床很可能或实验室 支持很可能的散发性或家族性 ALS； 3. 受试者的 ALS 病程（从首次症状发作至筛选访视）必须≤18 个月； 4. 筛选时修订版 ALS 功能评分量表（ALSFRS-R）总分≥ 35 分，所有 12 项评分项中任何一项目评分≥ 2 分且呼吸三项（呼吸困难、端坐呼吸、呼吸功 能不全）评分均≥ 3 分； 5. 筛选前 12 周 ALSFRS-R 评分下降≥3 分或自发病到筛选期的 ALSFRS-R 评分下 降速度≥0.7 分/月； 6. 筛选时缓慢肺活量（SVC） ≥预测值的 70%； 7. 具备充分的器官功能： （1） 血液学： 中性粒细胞计数≥1.0×10^9/L、血小板计数≥80×10^9/L、血红蛋白 ≥90g/L；（2） 肾功能：血清肌酐≤ 2×正常上限（ ULN） ；（3） 肝功能：总胆 红素（TBIL）、丙氨酸氨基转移酶（ ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（ AST） ≤2×ULN、碱性磷酸酶（ ALP） ≤3×ULN；（ 4） 凝血功能：国际标准化值 （INR）、凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT） ≤ 2×ULN； 8. 利鲁唑用药： 筛选时未使用利鲁唑，或已经接受稳定剂量利鲁唑治疗超过 4 周，并计划维持至研究结束；9. 依达拉奉用药：筛选时没有接受依达拉奉治疗或已经接受稳定剂量依达拉奉治疗超过 4 周，并计划维持至研究结束； 10. 女性受试者： （1） 无生育能力女性（WONCBP），或 （2） 有生育能力女性（ WOCBP），筛选时的妊娠试验结果必须呈阴性， 必须 同意在研究期间使用方案规定的避孕方法； 11. 男性受试者： 有生育能力女性伴侣的男性受试者必须同意使用方案规定的避孕 方法，并同意在研究期间不捐献精子； 12. 受试者能够签署知情同意书（ICF） 且受试者能够遵守方案中所有的研究程序。；
请登录查看1. 受试者携带 SOD1 或 FUS 基因突变； 2. 受试者的血清 AAV 变体中和抗体滴度>1:300（ELISA 法）； 3. 筛选期存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感 染和颅内压升高的体征或症状）、存在用于引流脑脊液（ CSF）的植入式分流 管、存在植入式中枢神经系统（CNS）插管或存在任何妨碍 CSF 采集的状况； 4. 受试者合并中枢神经系统结构异常：如脑积水、颅内病变等； 5. 已植入或经研究者预估研究期间需植入膈肌起搏系统者， 或计划在试验期间进行植入手术者； 6. 存在其他运动神经元功能障碍相关（进行性延髓麻痹、原发性侧索硬化、特发 性炎症性肌病等）的可能会混淆或掩盖 ALS 诊断的疾病； 7. 受试者既往因 ALS 接受气管切开术或进行有创通气； 8. 受试者在给药前 3 个月内曾接受过大手术； 9. 研究者认为受试者的血液学或临床化学指标存在可能影响入组的显著异常； 10. 未控制的高血压（定义为受试者处于休息状态时收缩压≥180 mmHg 和/或舒张压 ≥100 mmHg，且已接受充分的药物治疗） ； 11. 在筛查访视前 2 个月内有急性冠状动脉综合征、心肌梗死、冠状动脉血管重建 术、脑血管意外或短暂性脑缺血发作病史，或经研究者判断，存在异常且有临 床意义的心电图结果（ 包括使用 Fridericia 校正法校正的 QT 间期[QTcF； QTcF=QT/3√??] >470 ms、 安装了心脏起搏器或既往诊断为先天性长 QT 综合 征）； 12. 活动性恶性肿瘤或正在接受恶性肿瘤治疗（不包括基底细胞癌和其他皮肤或局 部肿瘤） ； 13. 筛选时存在人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、活动性丙型肝炎感染，活动性 乙型肝炎感染、梅毒阳性、活动性结核分枝杆菌以及活动性巨细胞病毒 （CMV） 感染； 14. 存在未经治疗或治疗不充分的活动性感染，需要全身抗病毒或抗菌治疗； 15. 筛选前 3 个月（若 5 个试验用药物半衰期超过 3 个月，则为末次给药后五个半衰 期内） 内， 接受过其他试验用药物（包括通过同情用药项目用于 ALS 试验用药 物）、生物制剂或器械治疗； 16. 既往接受过小干扰核糖核酸（RNA）、干细胞治疗或基因治疗； 17. 已知存在对研究期间需要使用的药物过敏； 18. 目前正在参加其他任何干预性研究； 19. 正在哺乳的女性受试者； 20. 根据研究者的评估，受试者存在其他不适合参加研究的情况。；
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