【ChiCTR2300075883】一项在去甲基化药物治疗失败、伴SF3B1突变的输血依赖骨髓增生异常综合征患者中评价罗特西普治疗贫血的疗效和安全性2期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300075883

试验状态

尚未开始

药物名称

罗特西普

药物类型

规范名称

罗特西普

首次公示信息日的期

2023-09-19

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常综合征

试验通俗题目

一项在去甲基化药物治疗失败、伴SF3B1突变的输血依赖骨髓增生异常综合征患者中评价罗特西普治疗贫血的疗效和安全性2期临床研究

试验专业题目

一项在去甲基化药物治疗失败、伴SF3B1突变的输血依赖骨髓增生异常综合征患者中评价罗特西普治疗贫血的疗效和安全性2期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

探索罗特西普对去甲基化药物治疗失败、伴SF3B1突变的输血依赖MDS患者的疗效和安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

国家自然科学基金；百时美施贵宝研究者发起的研究基金

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-07-01

试验终止时间

2027-07-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者签署知情同意书(ICF)时年龄≥18岁； 2.在进行任何与研究相关的评估/程序之前，受试者必须理解并自愿签署一份ICF； 3.根据2022年WHO分类[15]确诊为MDS，基因测序证实有SF3B1突变； 4.去甲基化药物治疗失败； 5.红细胞输注情况符合以下标准：（1）在入组前至少16周内，平均需要≥2单位/8周的红细胞输注；（2）在纳入试验前的16周内，没有连续56天不输注RBC的期间； 6.不符合骨髓移植条件或选择不接受骨髓移植； 7.不需要诱导化疗或患者选择不接受诱导化疗； 8.美国东部肿瘤协作组(ECOG)评分为0、1或2分； 9.有生育潜能的女性(FCBP)必须在开始研究治疗之前，有两次由研究者验证的阴性妊娠试验。她必须同意在研究期间和研究治疗结束后继续进行妊娠试验。即使受试者对异性性接触实行真正的禁欲，这也适用；承诺对异性性接触进行真正的禁欲或同意使用并能够遵守有效的避孕措施。必须在每次罗特西普给药前或每月进行核实[例如：在开始使用研究药物前5周、研究治疗期间(包括给药中断)和研究治疗停止后12周]；男性受试者必须实践真正的禁欲(必须在每次罗特西普给药前或每个月核实)，或者同意在参与研究期间、给药中断期间以及试验性药物停药后至少12周内与怀孕女性或有生育潜力的女性发生性接触时使用安全套，即使他已经成功完成了输精管结扎术； 10.受试者愿意并能够遵守研究访视时间表和其他研究方案要求。；

排除标准

1.既往接受过罗特西普或sotatercept (ACE-011)治疗； 2.与5q缺失细胞遗传学异常相关的MDS； 3.继发性MDS，即：已知由于化学损伤或用化疗和/或放疗治疗其他疾病而引起的MDS； 4.既往接受过异基因或自体造血干细胞移植； 5.已知AML诊断史； 6.估计肾小球滤过率(eGRF)或肌酐清除率< 40 mL/min； 7.血清天冬氨酸转氨酶/血清谷草转氨酶(AST/SGOT)或丙氨酸转氨酶/血清谷丙转氨酶(ALT/SGPT)≥3.0倍正常值上限(ULN)； 8.总胆红素≥2.0倍正常值上限； 9.既往有除MDS以外的恶性肿瘤病史，除非受试者已无该疾病≥5年； 10.纳入研究前6个月内有卒中、深静脉血栓形成(DVT)、肺或动脉栓塞病史； 11.纳入试验前6个月内由研究者确定的心肌梗死、未控制的心绞痛、未控制的心力衰竭或未控制的心律失常； 12.未受控制的全身性真菌、细菌或病毒感染； 13.对研究产品中的重组蛋白或赋形剂有重度过敏或过敏反应或超敏反应史； 14.入组前8周内的大手术。受试者必须从入组前的任何手术中完全恢复； 15.怀孕或哺乳期女性； 16.受试者有任何严重的身体状况，实验室异常，或精神疾病，将阻止受试者参与研究； 17.受试者有任何状况，包括实验室异常的存在，如果他/她参加研究，将使受试者处于不可接受的风险； 18.受试者患有任何疾病或伴随用药，会影响对研究数据的解读。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南京医科大学第一附属医院

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