上周FDA共颁发8项孤儿药资格，其中安进（Amgen）的重组蛋白药物罗米司亭（romiplostim）、Immunicum在研免疫激活细胞疗法ilixadencel以及Vifor Pharma旗下Relypsa研发的镰刀型细胞贫血症口服小分子疗法VIT-2763等入围。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。
药物：talabostat
研发企业：BioXcel Therapeutics
治疗疾病：软组织肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）
简介：软组织肉瘤（STS）是一组源于脂肪、血管和淋巴管等结缔组织的恶性肿瘤，包括起源于神经外胚层的神经组织肿瘤。该病可发生于任何年龄人群，几乎可发生于身体任何部位，其发病机制及病因学仍不明确。未分化肉瘤常有较高的区域淋巴结转移率，一旦发生转移预后极差。远处转移部位以肺最为常见，其次为骨、肝脏和脑。Talabostat是一种具有抗肿瘤和造血功能的小分子，通过切割N端Xaa-Pro或Xaa-Ala残基，抑制二肽基肽酶（如成纤维细胞活化蛋白）活性，从而刺激细胞因子和趋化因子生成以及特定的T细胞免疫活性。该药物还可以刺激集落刺激因子，例如粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的产生，从而发挥造血作用。
药物：苏拉明（suramin）
研发企业：PaxMedica
治疗疾病：非洲人类锥虫病（Human African Trypanosomiasis，HAT）
简介：非洲人类锥虫病也称昏睡病，是一种寄生虫病。此病由锥虫属原生寄生虫感染所致。这些寄生虫通过采采蝇叮咬传给人类。苏拉明通过阻断嘌呤信号通路来阻止寄生虫的繁衍，已连续100多年被作为治疗早期东非昏睡病的标准护理。PaxMedica将利用其治疗东非早期昏睡病的患者数据开发静脉内制剂PAX-101，官网显示，该药物处于治疗非洲人类锥虫病的3期临床研究中。
药物： ilixadencel
研发企业：Immunicum
治疗疾病：软组织肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）
简介：Ilixadencel是一种即用型免疫激活细胞，用于治疗包含恶性胃肠道间质瘤（GIST）在内的软组织肉瘤（STS）。Ilixadencel的活性成分来源于健康献血者的活化同种异体树突状细胞，当注射到患者肿瘤中时，这些细胞可诱发肿瘤部位炎症反应，进而诱发患者细胞毒性T细胞的肿瘤特异性激活。在前期研究中，ilixadencel联合标准治疗药物及免疫检查点抑制剂治疗多项实体瘤的安全性和耐受性良好，目前Immunicum正在推进其后期临床开发。
药物：VIT-2763
研发企业：Relypsa（Vifor Pharma子公司）
治疗疾病：镰刀型细胞贫血病（Sickle Cell Disease，SCD）
简介：镰刀型细胞贫血病（SCD）是一种因β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，使血红蛋白异常的遗传性血红蛋白（Hb）病，以导致红细胞呈镰刀状得名。SCD属于常染色体显性遗传，其发病率约为每10万人中8例，临床上主要表现为慢性溶血性贫血，慢性局部缺血导致器官组织损害，易感染和复发性疼痛危象。VIT-2763是一种口服铁转运蛋白（ferroportin）抑制剂，具有治疗红细胞生成无效和铁过载疾病的潜力。铁转运蛋白在调节体内铁摄取和分布中具有关键作用。VIT-2763结合并阻断铁转运蛋白，以防止过量铁释放到血液中。2019年6月，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）已经授予了VIT-2763用于治疗β-地中海贫血的孤儿药资格。
药物：罗米司亭（romiplostim）
研发企业：安进（Amgen）
治疗疾病：化疗引起的血小板减少症（Thrombocytopenia）
简介：罗米司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过与TPO受体结合可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时，它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞（colony-forming unit-megakaryocyte，CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。
药物：saroglitazar magnesium
研发企业：Zydus Discovery DMCC
治疗疾病：原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis）
简介：原发性胆汁性胆管炎又名原发性胆汁性肝硬化（primary biliary cirrhosis），是一种发生于肝脏内的自体免疫疾病。患者肝脏中向外输送胆汁酸的胆管遭受到了自身免疫系统的异常攻击，导致其内的胆汁酸等物质积聚于肝内而造成肝脏损伤，进而可能引发肝纤维化和肝硬化。Saroglitazar magnesium是一种新型的过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR）激动剂，它同时具有调节PPARα和PPARγ活性的功能。PPARα/γ是调控机体新陈代谢方面的重要转录因子，在脂肪代谢和胰岛素抗性方面都有重要作用。此前的非临床数据表明，与单纯的PPARα或PPARγ激动剂相比，saroglitazar magnesium独特的双重作用机制对疾病的治疗效果更加显著。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1] Novartis Gene Therapies. Retrieved Jan 22, 2021，from https://avexis.com/research-and-development.html
[2] Amgen. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.kyprolis.com/
[3] Aclaris. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.aclaristx.com/drugdiscovery/
[4] 亚盛医药斩获第9项FDA孤儿药资格认定，创中国药企之最. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.ascentagepharma.com/news/press-releases/?lang=zh-hant
[5] Q BioMed. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.qbiomed.com/pipeline/uttroside
[6] Smart Immune. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.smart-immune.com/our-platform/
[7] Ayuvis. Retrieved Jan 22, 2021，from https://www.ayuvis.com/bronchopulmonary-dysplasia-bpd
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