100%患者疾病缓解！赛诺菲突破性疗法达晚期胃癌所有主要疗效终点……

新浪医药

2025/10/10

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Sanofi SA 系统性红斑狼疮狼疮肾炎 Adicet Bio Inc Baxdrostat片

100%患者疾病缓解！CAR-T治疗自身免疫疾病结果亮眼

Adicet Bio日前公布其在研细胞疗法ADI-001在进行中1期研究的初步积极数据。基于所公布的初步结果，Adicet计划与FDA会面，讨论针对狼疮性肾炎（LN）或同时包括LN和系统性红斑狼疮（SLE）患者的潜在关键性2期临床试验的设计。ADI-001为一款在研的同种异体γδ CAR-T细胞疗法，通过抗CD20的嵌合抗原受体（CAR）靶向B细胞。

截至2025年8月31日的数据包括7例受试者（5例LN患者、2例SLE患者），随访时间为2–9个月。结果显示，所有可评估的LN与SLE患者均出现系统性红斑狼疮疾病活动指数2K（SLEDAI-2K）评分与医生总体评估（PGA）评分快速且持续的下降，显示ADI-001有望在广泛的狼疮症状上产生持久疗效。肾脏功能方面，5例LN患者全部出现肾功能改善，其中3例达到完全肾脏应答并符合DORIS系统性红斑狼疮缓解（remission）标准，另有2例达到部分肾脏应答，且上述应答均在随访期内持续存在。

治疗后，所有患者已停用免疫抑制剂，并停用糖皮质激素或将其用量减至生理水平；同时可见患者出现明确的免疫重置证据，即经一次性治疗后出现新的、先前未检测到的初始B细胞库。安全性方面，ADI-001总体耐受性良好，至今未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），亦未见≥2级的细胞因子释放综合征（CRS），支持门诊给药的可行性。

赛诺菲突破性疗法达晚期癌症所有主要疗效终点

赛诺菲（Sanofi）今日公布其2期临床研究ALPHAMEDIX-02的积极结果。研究显示，基于铅-212同位素的在研放射性配体药物AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE），在治疗不可切除或转移性、生长抑素受体（SSTR）阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者中，达到了所有主要疗效终点，并在既往接受或未接受肽受体放射性疗法治疗（PRRT）的两类患者中均展现出具有临床意义的总缓解率（ORR）与临床效益的改善。研究还在关键次要终点无进展生存期（PFS）及总生存期（OS）上观察到积极结果。安全性方面，AlphaMedix在两组患者中均表现出可控的安全性，耐受性良好。

AlphaMedix是一种基于α粒子的靶向疗法，由用铅-212放射性同位素标记的生长抑素受体靶向肽复合物组成，可在患者体内产生α粒子攻击肿瘤。美国FDA已经授予AlphaMedix突破性疗法认定（BTD），用以治疗未接受过肽受体放射性疗法的胃肠胰神经内分泌肿瘤患者。

阿斯利康潜在“first-in-class”小分子3期结果积极

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布Bax24临床3期研究的积极数据。分析显示，在12周时，在标准治疗基础上，2 mg baxdrostat较安慰剂显著且具有高度临床意义地降低了难治性高血压（rHTN）患者24小时平均收缩压（SBP），且疗效贯穿整个24小时周期，包括心血管事件风险更高的清晨时段。药物总体耐受性良好，安全性与先前的BaxHTN临床3期试验一致。

Baxdrostat是一款在研、每日一次的高选择性醛固酮合酶抑制剂（ASI），有望成为“first-in-class”疗法。该药通过靶向驱动高血压及其相关心肾风险的激素——醛固酮，从而控制血压水平。目前，baxdrostat正在开展多个适应症的临床研究，包括单药治疗高血压和原发性醛固酮增多症，以及与达格列净联合用于慢性肾病和高风险高血压患者的心力衰竭预防。

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