百悦泽®在初治慢性淋巴细胞白血病患者中取得里程碑式数据：6年PFS率达74%

百济神州

2025/12/08

查看原文

786

BTK 伊布替尼慢性淋巴细胞白血病 National Cancer Institute American Cancer Society Inc

多项长期随访研究证实，相比伊布替尼，百悦泽^®治疗复发或难治性CLL的有效性更优且耐受性更好

在ASH公布的在研BTK降解剂BGB-16673的更多数据表明其具有潜在同类首创和同类最佳的活性，并为既往接受过多线治疗的CLL患者带来持久疗效

美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，在美国佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上展示公司血液学产品组合的深度、高质量和良好的发展势头，进一步证实了其在慢性淋巴细胞白血病（CLL）创新治疗领域的领先地位。百济神州在大会上展示的数据进一步支持百悦泽^®（泽布替尼）可作为治疗首选的基石性布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTK抑制剂）。

我们在2025年ASH大会上所展示的公司慢淋产品组合新数据将展示出百悦泽^®的实力和BGB-16673的潜力。长期数据是CLL治疗的金标准。百悦泽^®持续展现出高水平的持久无进展生存期和总生存期特征，符合患者和医生对BTK抑制剂的期待。BGB-16673是目前临床开发进展最快的BTK降解剂，已有800多例患者接受给药。这款药物有望引领肿瘤治疗领域新一波基础创新浪潮。

在超过六年的随访中，百悦泽^®在初治CLL/SLL患者中持续展现出前所未有的长期有效性和良好安全性特征。

在一项随机、多中心、全球3期试验SEQUOIA（NCT03336333）中，与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR方案）相比，百悦泽^®持续保持无进展生存期（PFS）优效性，在初治CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中，预计6年PFS率达74%，而BR方案的PFS率为32%。亮点包括：

A、B和C组：百悦泽^®对比BR方案，以及百悦泽^®治疗17p缺失患者（海报展示：2129）

经COVID-19校正后，百悦泽^®的PFS率为77%（95% CI，70.1 ~ 81.8），BR方案为33%（95% CI，25.5 ~ 40.4）。

百悦泽^®72个月的总生存期（OS）率为84%，BR方案为80%。经COVID-19校正后的OS率分别为88%（百悦泽^®）和82%（BR方案）。

17p缺失患者的6年PFS率为64%（经调整COVID-19影响后为65%），72个月OS率为83%。

百悦泽^®安全性特征与既往研究结果一致，未发现新的安全性信号。

Alfred Health医疗服务平台淋巴瘤团队负责人、莫纳什大学血液学教授Constantine Tam医学博士表示：

SEQUOIA研究的长期随访强化了持续接受泽布替尼治疗的证据。它在各研究组中均持续显示出持久的疾病控制效果和一致的安全性特征，为包括难治性患者在内的CLL患者带来治疗标准的显著提升。

江苏省人民医院淋巴瘤中心主任、国家淋巴瘤质控专家委员会副主任委员李建勇教授表示：

随着长期生存的慢淋患者越来越多，长期随访数据能为科学诊治CLL提供科学参考。SEQUOIA研究的长期随访数据体现了百悦泽^®的持久疗效和长期获益，为设计治疗方案提供了重要的参考依据。

D组：存在或不存在17p缺失和/或TP53突变的患者接受百悦泽^®联合维奈克拉治疗（海报展示：5669）

在总体患者人群中，58%的患者存在17p缺失和/或TP53突变，未达到中位PFS；36个月的PFS率为87%。存在17p缺失和/或TP53突变患者的36个月PFS率为87%，不存在17p缺失和TP53突变患者的36个月PFS率为89%。

共有42例患者完成了百悦泽^®联合维奈克拉治疗，并继续接受百悦泽^®单药治疗。

联合治疗期结束后12个月，所有不存在17p缺失和TP53突变患者（18例患者）持续保持外周血微小残留病不可检出（uMRD）状态。
联合治疗期结束后18个月，92%的17p缺失和/或TP53突变患者（24例中有22例）持续保持uMRD状态。

百悦泽^®联合维奈克拉的安全性总体可耐受，未发现非预期的安全性信号。

NCCN（美国国立综合癌症网络）肿瘤学临床实践指南（NCCN指南^®）现已推荐泽布替尼联合维奈克拉作为CLL/SLL的首选一线治疗方案。

最新R/R CLL患者报告结局表明百悦泽^®的副作用特征更可控。长达六年的随访数据支持百悦泽^®在CLL/SLL治疗中的基石作用，它是唯一一款相较于其他同类产品具有持久PFS和长期获益优势的BTK抑制剂。

ALPINE（NCT03734016）是一项比较百悦泽^®与伊布替尼用于治疗既往接受过至少一线全身治疗的R/R CLL/SLL患者的全球、随机、开放性、多中心、3期研究。亮点包括：

以症状为基础的无进展生存期作为临床相关和以患者为中心的终点（口头报告：711）

在针对CLL/SLL患者的分析中，本研究是首批使用联合模型纵向证明症状恶化和疾病进展之间存在具有统计学和临床意义相关性的分析之一。

患者报告的疲劳、失眠和恶心/呕吐恶化是判断疾病进展的有力症状指标。

与伊布替尼治疗相比，接受百悦泽^®治疗的患者发生与早期疾病进展有关的症状恶化风险更低。

该分析表明，接受百悦泽^®治疗的患者恶心/呕吐、疲劳、疼痛和失眠症状恶化的概率更低。

对在ALPINE百悦泽^®组中继续接受长期扩展研究（LTE-1）的患者进行长达六年的随访（海报展示：2123）

随访长达73.5个月时，所有患者的中位PFS高达52.5个月；60个月的PFS率为47.3%（经COVID-19校正后为50.4%）。这些结果重塑了这部分患者群体的治疗预期。

在17p缺失患者中，中位PFS为49.9个月；60个月的PFS率为38.2%（经COVID-19校正后为40.5%）。

随着随访时间延长，大多数特别关注的不良事件（AESI）发生率每年保持稳定。

BGB-16673（BTK降解剂）的临床数据表明，其在既往接受过多线治疗R/R CLL/SLL患者（包括既往接受过BTK抑制剂治疗和突变导致对BTK抑制剂耐药的患者）中实现迅速且稳健的深度缓解。（口头报告：85）

CaDAnCe-101（NCT05006716）是一项正在进行的开放性、1/2期研究，旨在评价BGB-16673单药治疗B细胞恶性肿瘤患者。更新的研究结果展现了不同类型R/R CLL/SLL患者的缓解情况，包括既往接受过BTK抑制剂、BCL2抑制剂、非共价BTK抑制剂治疗的患者，以及伴有BTK抑制剂耐药突变患者。

亮点包括：

中位随访时间为19.8个月，54.4%的患者仍在接受治疗。在所有剂量下，ORR为85.3%，完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复（CR/CRi）率为2.9%，缓解随时间推移加深。

在2期推荐剂量（RP2D）（200mg QD）组接受治疗的患者中，ORR为94.4%。
在既往接受过共价BTK抑制剂、BCL2抑制剂和非共价BTK抑制剂治疗的患者中，ORR为75.0%。

12个月和18个月PFS率分别为73.5%和65.9%。

BGB-16673在既往接受过多线治疗患者人群中的总体耐受性良好，未发生治疗相关死亡，也未发现新的毒性，中位治疗持续时间为13.6个月。

如欲了解更多关于我们在2025年美国血液学会（ASH）年会暨展览会上的参会信息，请访问我们的会议专题页面：congress.beonemedicines.com。

（上下滑动查看详情）

关于慢性淋巴细胞白血病

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种危及成人生命的癌症，是一种原发于骨髓的异常白血病B淋巴细胞（一种白细胞）、并蓄积于外周血、骨髓和淋巴组织的成熟B细胞恶性肿瘤^1,2。CLL是成人白血病最常见的类型，约占白血病新发病例的三分之一^2,3。

关于BGB-16673

BGB-16673是潜在同类首创布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）蛋白降解剂，是目前临床开发进展最快的蛋白降解剂，已开展多项全球临床开发项目，共有近800例患者在这些项目中接受了给药。这些项目包括三项针对复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）的3期临床试验，其中包括与匹妥布替尼的头对头3期试验，该试验已于2025年四季度开始入组患者。BGB-16673是百济神州自主的嵌合式降解激活化合物（CDAC）平台推出的一款靶向BTK的口服蛋白降解剂，旨在促进野生型BTK和多种突变型BTK的降解或分解，包括出现疾病进展的患者中对BTK抑制剂产生耐药性的BTK。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BGB-16673快速通道认定，用于治疗R/R CLL/SLL成年患者，以及R/R套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。此外，欧洲药品管理局（EMA）还授予了BGB-16673优先药物认定（PRIME），用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

关于百悦泽^®（泽布替尼）

百悦泽^®是一款口服型布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，在药物设计上通过优化生物利用度、半衰期和选择性，可实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂差异化的药代动力学特征，百悦泽^®已被证实能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽^®是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂，同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次，也可每日两次的BTK抑制剂。百悦泽^®也是唯一一款在3期研究中对比另一款BTK抑制剂取得优效性结果的BTK抑制剂。

百悦泽^®全球临床开发项目迄今已在全球30个国家和地区超过35项试验中入组约7,100例患者。百悦泽^®已在全球超过75个市场获批，并已用于治疗超过24.7万例患者。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百悦泽^®和BGB-16673的潜在获益；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现和保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

— 左右滑动查看更多 —

参考资料

1. National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)–Patient Version. Accessed November 2024. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.

2. American Cancer Society. What is Chronic Lymphocytic Leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed November 2024. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.

3. American Cancer Society. Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia. Updated July 1, 2024. Accessed November 2024. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.