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国际前沿新药顺利落地,上海儿童医学中心肺高压治疗再添“利器”

近日,肺动脉高压领域重磅创新药物索特西普(Sotatercept)正式在我国大陆地区落地使用。为推动国际前沿新药快速落地惠及患者,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心于2025年底率先完成该药物进口申报,成为上海首批可使用此款新药的医疗机构。目前,医院已为一名患病11年的特发性肺动脉高压成年患者开具处方进行使用。

肺动脉高压被称作“心血管系统癌症”,该病致残率、致死率高,是全球心血管领域公认的疑难重症。长期以来,许多自幼确诊的患者,成年后常面临转诊衔接不畅、治疗被迫中断、就医渠道受阻等问题,这也是临床诊疗和患者长期面临的一大痛点。

作为全国首批国家心血管肺动脉高压诊疗中心,上海儿童医学中心多年来深耕肺动脉高压诊疗领域,依托领先的诊疗技术、创新的服务模式与完善的全周期健康管理,为全国患者筑牢生命防线,不断推动国内相关诊疗水平稳步提升。自2023年起,在国家政策的支持下,医院突破传统儿科诊疗年龄限制,正式开展超龄患者延续性医疗服务,搭建起覆盖全生命周期的医疗服务体系。

截至目前,上海儿童医学中心已为超过1000名成年先天性疾病、罕见病患者提供连续、优质的诊疗服务,18周岁以上肺动脉高压患者的接诊数量与诊疗质量实现双重提升昔日在儿中心接受治疗的患儿步入成年后,无需奔波辗转,便可继续享受熟悉且专业的医疗服务,彻底解决了治疗断层难题,让罕见病患者全程就医有保障。

医院肺动脉高压诊疗团队直面重重挑战,接诊的重度难治性肺动脉高压患者占比达35%,多为危重病例。针对复杂凶险的病情,医院依托成熟的多学科协作(MDT)模式,为每位重症患者定制个体化精准治疗方案。从国内首创的经皮Potts分流高难度手术,到靶向药物联合施治、复杂围手术期综合管理,医护团队凭借精湛医术全力救治,多次将深陷心力衰竭险境的患者从死亡线上拉回,彰显出国家级诊疗中心攻坚克难的专业能力。

据心内科傅立军主任介绍,此次新药落地,通过干预病因逆转肺血管重构,打破了传统药物仅对症扩血管的局限。尽管全球儿童用药经验不足,但儿中心紧跟国际儿童临床研究前沿,积极与国际同行保持同频交流,旨在为重症肺动脉高压患儿提供挽救性治疗新选择。

在夯实自身诊疗实力的同时,医院积极搭建国内外学术交流桥梁,持续分享临床经验与实践成果。团队扎实开展新药临床应用观察,系统梳理分析诊疗数据,总结提炼本土化临床经验,并积极与海内外同行交流研讨,倾力贡献中国诊疗方案,助力全球肺动脉高压诊疗水平共同进步。




National Children's Medical Center


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