6月18日，江北新区南京生物医药谷园区企业愈方生物宣布，其自主研发的核心产品JV101注射液已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，同意其在美国开展JV101治疗特发性扩张型心肌病（IDCM）的I期临床试验。
这是全球首个获得FDA临床许可的端粒靶向心力衰竭基因疗法。值得注意的是，本次IND申请在FDA 30天标准审评期内未收到任何重大缺陷或临床搁置意见，直接获批启动研究。
心力衰竭是全球重大公共卫生挑战，目前全球患者超6430万，中国患者超1200万。现有标准治疗仅能延缓疾病进展，无法逆转心肌损伤，存在巨大未满足临床需求。JV101直接靶向心肌细胞衰老这一核心病理机制，有望成为首个实现心衰“一次治疗、长期获益”的创新疗法。
全球首创机制：基于“端粒保护”机制开发，从根源阻断端粒脱帽触发的DNA损伤应答，逆转心肌病理性重构，突破传统药物仅能延缓疾病进展的局限；
心肌特异性精准递送：采用AAV9载体结合心肌肌钙蛋白T（cTnT）启动子，实现治疗基因心肌细胞特异性表达，大幅降低脱靶风险；
单次给药长期获益：单次冠脉内注射即可实现治疗基因长期稳定表达，已在多种心衰动物模型中证实疗效持续超过12个月。
本次FDA IND获批得到了JV101中国首次人体探索性临床研究的有力支持，相关数据已在2026年ASGCT年会上公布：两个剂量组均未报告剂量限制性毒性及药物相关严重不良事件，安全性特征良好；同时患者左心室射血分数升高，左心室舒张末期容积显著下降，超50%受试者运动能力及生活质量得到改善。
此外，公司同步公布的7项非临床研究证实，JV101在压力超负荷心衰、心梗后心衰、糖尿病心肌病、肥厚型心肌病、射血分数保留型心衰等全谱系心衰适应症中均展现出显著治疗效果。
这些结果表明，针对端粒稳态失衡这一上游机制的干预策略，或许并不局限于某一种特定类型的心衰，而具有更广泛的疾病覆盖潜力。整体来看，从首次人体探索性研究，到覆盖多种心衰亚型的非临床验证，JV101已形成由临床前到早期临床的连续证据链。
愈方生物JV101，一次给药，长久获益。龙王山下这粒创新种子，正向着千万心衰患者的希望之光，破土生长！
来源 | 愈方生物、动脉网
2026-06-22
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