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可穿越血脑屏障!小分子帕金森病新药获批1b期临床研究

近日, Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项1b期临床试验,评估该公司主要候选药物GT-02287在帕金森病(PD)患者中的安全性和耐受性。 GT-02287是一种口服变构蛋白调节剂,具有可穿越血脑屏障的小分子量,该产品拟被开发用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病 。 GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物。

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