2025年4月10日，杭州鼎乐新为生物科技公司（以下简称“鼎乐新为”）自主研发的I类新药DNV001注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（受理号：CXHL2500095），拟用于血脂异常的治疗，包括以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高为特征的成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。
关于DNV001
根据鼎乐新为公开信息，DNV001是一种GalNAc-siRNA，通过敲降肝脏细胞中PCSK9 mRNA，从源头上阻断PCSK9的表达。DNV001通过稳定性修饰延长了体内药效持续时间，率先实现了临床批次产品超高纯度，工艺稳定可控、简化了后续工艺和分析方法开发的难度、优化了放大生产的稳定性，且大幅降低了生产成本，也是已知同类产品中同等高标准质量要求下单位生产成本足够满足中国医保定价的品种。
药学和临床前研究表明，DNV001具有很好的稳定性、安全性和有效性，有望实现临床一年仅两次注射达到长效降脂的目标。本品在体外和体内试验中均显示出非劣于英克司兰（Inclisiran）的药理学活性，可显著降低细胞中的PCSK9 mRNA和蛋白水平，剂量依赖性长时间抑制转基因小鼠和食蟹猴血浆中PCSK9水平及食蟹猴血清中LDL-C水平。目前，更长周期毒理试验、与他汀类药物联合用药毒理试验、生殖毒性试验正在开展中。
2026-06-08
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