基因治疗是针对遗传和非遗传性疾病的重要干预策略。 腺相关病毒 （adeno-associated virus， AAV ） 因其低免疫原性和高安全性被广泛应用于基因治疗的基础研究和临床转化中的基因递送。 例如，众多孤独症和癫痫致病基因的大小都超越了AAV的包装容量限制，无法使用单个AAV病毒实现有效递送和基因治疗。
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