随着细胞与基因治疗（CGT）的快速发展，越来越多的创新疗法整走向临床。作为基因治疗的关键技术，基因递送仍面临递送效率、安全性、靶向性等诸多瓶颈，不仅影响治疗效果，也增加了研发成本和临床转化难度。
围绕这些行业痛点，云舟生物持续推进自主创新，陆续推出新型AAV衣壳、专有递送系统以及超大基因递送平台等多项创新技术，旨在为行业提供更加高效、安全、稳定的基因递送解决方案。
新型AAV衣壳：实现精准高效基因递送
在众多的基因递送系统中，腺相关病毒（AAV）因其低致病性和良好的基因转导能力而成为CGT领域应用最广泛的递送系统之一。但传统AAV面临转导效率低下和递送脱靶等问题，在实际应用中，不得不提高给药剂量来弥补性能不足，进而提升了成本和毒性风险。
针对这一挑战，云舟生物的创新型衣壳技术提供了一种有效的解决方案：经过工程化改造的衣壳具有更高的靶向特异性和更好基因递送性能，可实现安全的、更有效且更高效率的基于AAV的治疗方案。
当前，云舟生物已针对不同应用场景开发出多款新型AAV衣壳，包括：
· 可高效穿透血脑屏障（BBB）的脑靶向衣壳；
· 可穿透视网膜并高效转导视网膜色素上皮细胞（RPE）的眼科衣壳；
· 高效靶向肌肉组织的专用衣壳等
这些衣壳已在特定动物模型中得到验证，具有优异的靶向性且极低的脱靶表达。
MiniVec™质粒：提升表达效率与安全性
传统质粒大多依赖抗生素筛选，在表达效率、安全性以及生产成本等方面仍存在一定局限。云舟生物独家研发的MiniVec™质粒采用微型化骨架设计，支持无抗生素、无培养基添加剂的克隆筛选方式，并且可被应用于多种类型的表达系统，可实现更高的产量和翻译效率。
经我们测试，在疫苗递送模型中，注射MiniVec™质粒可以成功激活急性和长期免疫应答，且所有体内实验均未表现出任何机体或生理层面的不良反应。
图1 以COVID-19刺突蛋白表达为模型的免疫应答对比实验表明，相较于传统质粒，MiniVec™在诱导特异性抗体及IFN-γ分泌水平上均表现出显著优势。
MuteFree™ AAV骨架：提升载体稳定性
ITR序列是AAV包装与转基因表达过程中发挥关键作用的功能序列。然而，该区域GC含量高，稳定性极差且极易发生突变，而这类突变将降低包装效率和病毒滴度，转基因的表达效率也会受到影响。
针对这一问题，云舟生物开发了MuteFree™ AAV。通过优化载体骨架设计，MuteFree™ AAV能够有效避免ITR突变问题，大幅提升载体稳定性，为基因治疗产品提供更加稳定可靠的质量一致性保障，同时帮助研究人员更精准地控制产品特性、功效与安全性。
图2 连续传代实验显示，使用MuteFree™ AAV骨架构建后，ssAAV的ITR突变率从48.1%降至0%，scAAV的ITR突变率从31.8%降至0%，显著提升了AAV载体稳定性。
MegaAAV™递送系统：突破AAV容量限制
传统AAV载体通常只能包装约4.7 kb的外源基因，难以满足大型基因的递送需求。尽管现有的双AAV系统可通过将超大基因拆分至多个载体克服容量限制，但受递送效率低、无法完整重组得到有功能的转基因的限制，该系统的临床应用仍存在较多局限。
云舟生物推出的MegaAAV™采用创新的体内重组策略，能够显著提高超大基因的表达水平。该平台设计灵活，在超越双载体递送形式的同时还可递送更大的基因片段或实现复杂的多元件系统表达。
图3 使用MegaAAV™分割载体系统在体外成功实现DMD的功能重建。
围绕功效、安全性与可制造性三大核心基石，云舟生物持续推进基因递送关键技术创新，不断提升技术平台能力，为全球科研机构、生物技术企业及药企提供更加高效、可靠的解决方案，推动细胞与基因治疗创新成果加速迈向临床应用。
VectorBuilder云舟生物是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。
云舟生物独创“载体家”平台，开启了个性化基因载体的商品化时代；目前已赋能全球130多个国家和地区，为超过7000家顶尖科研院校和制药公司提供服务，在QS前100高校的客户覆盖率达到了90%，全球TOP30药企的客户覆盖率亦超过90%，产品成果的全球文献引用量逾7000篇。
云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。
云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。
2026-07-15
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