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Mol Cell背靠背 | 孟飞龙/胡晋川/王剑合作发现抗体多样化新因子ELOF1前沿研究该研究 揭示了转录延伸因子ELOF1在抗体多样化和转录偶联DNA修复中的双重作用，解析了其通过稳定RNA聚合酶II介导转录偶联过程的分子机制。 这项工作显示了转录机器在抗体多样化中的重要功能，为解析抗体基因突变重组的源头机理奠定了重要的基础。 成熟的B细胞通过 体细胞高频突变 （Somatic Hypermutation, SHM ） 和 抗体类型转换 （Class Switch Recombination, CSR ） ，改变抗体的亲和力和效应功能，从而高效灵活的抵御各种病原。
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EMBO J | 张好建团队揭示表观转录METTL3-FEM1B-GLI1信号轴调控骨骼干细胞功能稳态的新机制前沿研究骨骼干细胞 （Skeletal stem cells, SSCs ） 是一种具有自我更新能力和多向分化潜能的组织特异性干细胞，在骨发育、损伤修复、再生与重建以及各种骨相关疾病中发挥重要作用。 因此，深入理解骨骼干细胞功能稳态的调控机制具有重要意义。 RNA m 6 A修饰是真核生物mRNA上最丰富的修饰之一，调控mRNA命运包括稳定、降解、剪切、翻译和定位等。
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专家点评Nature | 高书山/郭瑞庭合作发现活性氧超氧阴离子是天然药物合成的“催化剂”前沿研究麦角生物碱最早于1918年从麦角菌 （ Clavieps purpurea ） 中分离得到，是一类危害严重的天然毒素，能造成人类严重的“圣安东尼火病”。 1938年，瑞士化学家艾伯特·霍夫曼 （Albert Hofmann） 在实验室中合成了具有致幻作用的麦角酸二乙酰胺 （LSD） ，开启了麦角生物碱的药用研究。 截止目前，FDA批准的麦角生物碱上市药物有12种，被广泛用来治疗偏头疼、帕金森症、癌症和产后出血等，是一类非常重要的临床药用分子。
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985高校教授跨界创业，融合产学研医优势，颅燊医疗重塑“经颅聚焦超声”治疗格局专家观点精神、神经系统及发育性脑疾病，给社会、经济带来了极为沉重的负担。 WHO发布的一项研究显示，2021年全球仅神经系统疾病患者数量就超过30亿，是致病、致残的主要原因，远超我们所熟知的癌症和心血管疾病。 在此局势之下，近年来新起的一种非侵入性神经调控治疗技术——经颅聚焦超声刺激（TUS，transcranial focused ultrasound stimulation），为攻克这些复杂脑疾病带来了新的希望。
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聚焦肿瘤研发多领域合作 全球顶级药企持续发力公司动态持续加码中国医药研发合作和生态圈共建， 阿斯利康中国研发日 在上海成功举办了五次后，首次落地北京。 阿斯利康全球执行副总裁、肿瘤研发负责人 Susan Galbraith 与全球肿瘤研发管理团队将再次来到中国，全面展示阿斯利康全球肿瘤研发布局和发展方向，并借此平台，诚邀国内顶级临床研究中心、科研院所、领军创新企业的专家、学者和行业精英与中国科研力量、创新力量近距离沟通、交流，寻求全方位的合作机会。 自2022年起，中国研发团队以“科学惠众生创新促研发”为主题，倾力打造阿斯利康中国研发日活动，成为促成阿斯利康全球研发与中国医药研发生态圈合作的重要平台。
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【首发】4C Medical 宣布完成1.75亿美元D轮融资，波士顿科学与HHF赋远联合投资医药投融资美国时间2025年3月5日，4C Medical Technologies, Inc.（以下简称“4C Medical”）宣布成功完成总额1.75亿美元的D轮融资。 本轮融资由波士顿科学（Boston Scientific，NYSE: BSX）和HHF赋远投资作为唯二的新投资人联合投资，现有股东亦持续加码，本轮融资的完成将进一步加速4C Medical在心脏瓣膜疾病治疗领域的技术研发、临床推进和市场拓展。 4C Medical专注于经导管二尖瓣置换（TMVR）技术的研发，致力于解决临床上二尖瓣反流治疗所面临的挑战。
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全球TOP 20药企榜单出炉！都有哪些公司入选？公司动态日前，知名数据分析和研究公司GlobalData公布了全球前20名生物医药公司榜单。 在这份名单中，礼来、强生和艾伯维位居前三。 它已经获得FDA批准（商品名Zepbound），用于帮助肥胖或超重成年患者减轻体重。
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华厦眼科布局DeepSeek，助力眼科医疗智能化转型公司动态3月5日，华厦眼科DeepSeek模型本地化部署暨AI创新平台启动仪式盛大举行，标志着华厦眼科在人工智能与眼科医疗融合上迈出了重要一步，正式进入“AI协同守护全生命周期眼健康”的智慧医疗新时代。 厦门大学附属厦门眼科中心总院长黎晓新教授，厦门智算中心（电信中心）负责人郑炜，天翼云科技有限公司厦门副总经理王金土，华厦眼科医院集团领导赖玮琼、张昊志、张志勇，厦门眼科中心执行总经理姚郑玲玲，医疗系统代表及媒体记者等近百名各界人士，共同见证这一里程碑时刻。 “健康中国2030”规划纲要和“十四五”全国眼健康规划明确提出，要推动眼科医疗的智能化转型，提升医疗服务质量。
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开发创新穿越血脑屏障降解剂！新锐完成3100万美元融资医药投融资TRIMTECH Therapeutics今天宣布完成了3100万美元（2500万英镑）的种子轮融资。 此次融资由剑桥创新资本（CIC）和SV Health Investors的痴呆症发现基金（DDF）领投，M Ventures和辉瑞创投（Pfizer Ventures）参与其中。 其他投资者还包括礼来（Eli Lilly and Company）、MP Healthcare Venture Management（MPH）、Cambridge Enterprise Ventures以及Start Codon。
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创新口服帕金森病疗法获临床概念验证临床研究Celon Pharma公司日前宣布，其PDE10A抑制剂CPL’36的2期临床试验取得积极结果。 该药为一种每日一次的创新口服药物，用于治疗帕金森病患者中左旋多巴诱导的运动障碍（LID）。 CPL’36以20 mg或40 mg两种剂量每日一次口服给药，并按照1：1：1的比例设置安慰剂对照，治疗期为4周。
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【学术前沿】首个中国原研PCSK9抑制剂——托莱西单抗临床数据全梳理临床研究
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Jazz超9亿美元囊获潜在“first-in-class”抗癌小分子！审批动态Jazz Pharmaceuticals公司与Chimerix今天宣布，双方已签署最终协议， Jazz将斥资约9.35亿美元收购Chimerix，获得其主打在研疗法dordaviprone。 这一收购将拓展Jazz的肿瘤学研发管线。 Chimerix的主打药物dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子新药，正在开发用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤 ，这是一种罕见的恶性脑肿瘤，多见于儿童和年轻成人。
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近半数患者获完全缓解！罗氏突破性疗法递交监管申请审批动态罗氏（Roche）今天宣布，美国FDA已接受该公司为抗CD20抗体obinutuzumab递交的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗狼疮性肾炎。 FDA预计在2025年10月前完成审评。 新闻稿指出， obinutuzumab是首个在狼疮性肾炎随机3期临床试验中显示出完全肾脏缓解（CRR）益处的抗CD20单克隆抗体。
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【成果速递】黄钰森教授团队新发表关于儿童白内障治疗研究成果前沿研究白内障是导致儿童失明的常见原因之一，每年万名儿童中约有1.8至3.6人患病。 目前，植入单焦点人工晶状体是小儿白内障手术的标准治疗方式，但其无法同时提供清晰的远视力和近视力，这一局限可能导致单眼白内障患儿出现严重的屈光参差，影响视觉功能。 近年来，越来越多的研究表明，多焦点IOL在儿童中的应用，尤其是在术后视力和视觉功能重建方面是安全且有效的，然而，这些研究未深入探讨术后眼球的发育情况，且解决术后屈光不正和术后视力恢复，一直都是临床工作的重点与挑战。
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2024收入增长50%，国内创新药支付冰结已久，再鼎为何能取径商业化？财报业绩这家药企创立于2014年，恰逢国内创新药市场变革的年代，再鼎嗅准时机，用数百万美金从海外引进了一款日后回报上万倍的卵巢癌药物，开创了红极一时的license-in（海外授权引进）模式。 它挑选资产的商业化眼光开始为人称道，也给自己烙下了“落地”的基因。 也就是说，再鼎的研发能力更多的是一种临床开发能力，是继承自license-in模式的“落地”的基因。
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格索雷塞KRAS G12C精准治疗再传佳音，PFS突破20个月！临床研究近日，上海交通大学附属胸科医院披露两例KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）长生存病例： 一例多线治疗失败的肺鳞癌患者经格索雷塞治疗后实现28个月无进展生存（PFS），另一例伴脑转移的肺腺癌患者PFS超20个月（仍在持续用药） ，为精准治疗这类难治型肺癌提供了重要启示。 因此，临床亟需针对KRAS G12C突变的精准治疗药物。 第二例74岁肺腺癌患者在KRAS G12C突变的基础上，合并多个共突变并伴有脑转移，一线免疫联合化疗后进展，经局部治疗仍无法控制病情。
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4C Medical 宣布完成1.75亿美元D轮融资，波士顿科学与HHF赋远联合投资医药投融资4C Medical Technologies, Inc.（4C Medical）宣布完成1.75亿美元的D轮融资，由波士顿科学和HHF赋远投资联合投资，现有股东也持续加码。4C Medical专注于经导管二尖瓣置换（TMVR）技术研发，其旗舰产品AltaValve™系统是全球唯一可完全回收的低外径TMVR系统，有效减少对二尖瓣解剖结构影响。2024年5月，AltaValve™系统获得美国FDA两项突破性设备认证，并已在美欧启动全球确证性临床试验。4C Medical总裁Saravana Kumar博士表示，将利用融资推动临床试验和产品商业化。HHF赋远投资合伙人顾哲毅先生表示，4C Medical产品具有全球独创性，有望成为二尖瓣置换的主流临床方案，投资4C Medical是HHF赋远投资践行产业投资的实证。
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为麦医疗完成近亿元战略融资，中红医疗投资医药投融资为麦医疗宣布完成近亿元战略融资，由中红医疗投资，资金将用于加速技术研发、产品注册及市场拓展。为麦医疗成立于2014年，专注于数字化生命体征管理解决方案，致力于成为数字化智慧医疗生态系统领航者。中红医疗总裁杨浩表示，与为麦医疗的合作标志着在麻醉重症领域的战略布局，双方将共同构建院内外数字化智慧医疗生态系统。为麦医疗创始人尹士畅表示，本轮融资是深化战略协同和加速生态布局的重要里程碑，未来将推动全球解决方案落地，与合作伙伴携手提升医疗效率，助力中国医疗产业升级。
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谷歌旗下公司Isomorphic Labs宣布与诺华扩大合作公司动态2025年2月18日，以人工智能为核心的药物设计公司Isomorphic Labs（IsoLabs）宣布与诺华（Novartis）达成协议，扩展双方的战略研究合作。 此次合作是在 2024年1月7日首次宣布合作的基础上进一步深化。 根据协议条款，Isomorphic Labs与诺华将扩大初始合作范围， 在相同财务条款下新增最多三个研究项目。
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Nat Mach Intell｜利用LLM推动分子特性预测中的科学发现前沿研究大型语言模型（LLM）是一种人工智能系统，以自然语言的形式封装大量知识。 这些系统擅长许多复杂任务，包括创意写作、讲故事、翻译、问答、总结和计算机代码生成。 在最新的研究中，澳大利亚莫纳什大学（Monash University）的研究团队提出了 LLM4SD ，这是一个框架， 旨在通过综合文献中的知识和从科学数据中推断知识，利用LLM推动分子特性预测中的科学发现 。
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