Tonix Pharmaceuticals与FDA就Tonmya™（用于治疗纤维肌痛）的CMC（化学、制造与控制）议题达成一致，已完成第二次也是最后一次NDA前会议，讨论了非临床、临床药理学和临床问题。公司预计将在2024年下半年提交NDA。Tonmya™是一种针对纤维肌痛的非阿片类、非成瘾性睡前药物，已完成两项关键III期临床试验，显示出显著改善症状的效果。Tonix正在与全球CDMO Almac Pharma Services合作，积极准备双制造上市策略。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布了其研发的T型钙通道调节剂suvecaltamide在治疗成人原发性震颤（ET）的2b期临床试验结果。结果显示，suvecaltamide在30mg剂量组与安慰剂相比，在主要终点（Essential Tremor Rating Assessment Scale评分）和关键次要终点（Clinical Global Impression-Severity评分）上未达到统计学上的显著性，尽管在数值上有所改善。安慰剂组从基线到第12周的变化也超过了公司的预期。尽管试验未达到主要终点，但suvecaltamide总体耐受性良好，安全性特征与先前研究一致，未观察到新的安全信号。Jazz Pharmaceuticals正在评估数据以更好地理解试验结果，并等待suvecaltamide在帕金森病震颤试验的结果，以确定下一步计划。该帕金森病震颤的2期试验正在进行中，预计2025年第一季度公布结果。

Silence Therapeutics公司宣布，其研发的zerlasiran（SLN360）在ALPACAR-360 II期临床试验中表现出色，该药物旨在降低Lp(a)水平，以降低心血管疾病风险。试验结果显示，zerlasiran在48周内显著降低了Lp(a)水平，且耐受性良好。公司计划将zerlasiran推进至III期临床试验，以治疗心血管疾病。

武田还没有正式BD，先拍一个亿美金在桌子上。 2023一整年港股一共有13家生物医药企业IPO，平均每家募资8.2亿港元，约合1.05亿美元。 今年更惨：前五个月上市的两家18A公司募资都低于5亿港元。

Vanqua Bio，一家致力于发现和开发治疗神经退行性疾病下一代药物的生物制药公司，宣布将参加首届GBA1会议。该会议将于2024年6月27日至29日在蒙特利尔神经学研究所-医院举行，由 Cure Parkinson’s、The Michael J. Fox Foundation、Parkinson Canada、The Silverstein Foundation 和 Hilary & Galen Weston Foundation 赞助。会议旨在推进对GBA1相关神经退行性疾病的理解和治疗，涵盖从基础科学到临床试验的各个方面。Vanqua Bio将在会上展示其药物VQ-101的研究成果，该药物是一种小分子葡萄糖脑苷脂酶变构激活剂，在GBA-Parkinson病模型中表现出神经保护作用，并在体内表现出稳健的靶向结合。Vanqua Bio成立于2019年，总部位于芝加哥，其技术平台利用人类遗传学和患者来源的神经元细胞来识别、验证和临床转化与溶酶体功能障碍或先天免疫系统异常激活相关的疾病途径。

InnoCare Pharma宣布，中国国家药品监督管理局已接受并授予其生物制品许可申请（BLA）的优先审评，该申请针对的是tafasitamab与lenalidomide联合治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者的药物。tafasitamab是一种针对CD19的人源化Fc修饰的细胞毒性免疫疗法，已在香港获得批准用于治疗符合条件的DLBCL患者。此外，在中国博鳌乐城国际医疗旅游先行区和粤港澳大湾区早期访问计划下，瑞金海南医院和广东陈柳医院已为符合条件的DLBCL患者开具了tafasitamab与lenalidomide联合用药的处方。InnoCare致力于发现、开发、并在全球范围内商业化治疗癌症和自身免疫疾病的一流药物。

Oncolytics Biotech公司宣布，在GOBLET研究的新队列中，开始对首例胰腺癌患者进行pelareorep与改良FOLFIRINOX（mFOLFIRINOX）联合或不联合atezolizumab（Tecentriq®）的治疗。该研究由PanCAN的500万美元治疗加速奖资助，旨在加速胰腺癌新疗法的开发。GOBLET研究是评估pelareorep在胃肠道癌症中基于组合疗法的1/2期多指标研究。Oncolytics首席医疗官表示，这一剂量开始是公司的重要里程碑，他们期待评估pelareorep的另一种组合疗法，这可能为公司带来第二个胰腺癌注册项目。PanCAN首席科学和医学官强调，通过加速药物开发过程，GOBLET研究的新队列剂量是朝着实现胰腺癌患者生存愿景的重要一步。该研究旨在评估pelareorep + mFOLFIRINOX联合或不联合atezolizumab在胰腺癌患者中的疗效和安全性。

根据江苏省医保局此前发布的《关于深入推进医用耗材阳光采购的实施意见》，现阶段医用耗材挂网准入需有3家省内三级医院临采，外省挂网价和交易记录缺一不可，才可成功挂网。 但从本次《征求意见稿》来看，今后耗材产品想要在江苏省挂网，或许会变得非常简单。 《征求意见稿》指出：。

按疾病诊断相关分组（DRG）付费以疾病诊断为基础，旨在通过科学的分组实现合理的支付。 这一模式不仅有利于遏制医疗费用的不合理增长、保障医保基金的可持续运行，还有利于激励医疗机构提高服务效率和医疗质量，正成为医保管理的重要工具。 院前明确诊断 纳入项目管理。

随着多地上线药品比价系统，定点医药机构的药品价格更加公开透明，标志着全国药品价格治理步入新阶段。 日前，西安市医保局发布消息称，在国家医保局和陕西省医保局的指导和支持下，西安上线了定点零售药店药品比价系统，连通了6000余家医保定点零售药店、覆盖16万余条药品数据，实现了医保药品价格在参保人手机上一键查询、实时比对。 多地上线药店比价系统。

绿叶制药集团宣布其创新微球制剂金悠平®获得中国国家药品监督管理局上市批准，用于帕金森病治疗。金悠平®是全球首个长效缓释微球制剂，每周给药一次，符合“持续多巴胺能刺激（CDS）”理念，有助于改善帕金森病治疗预后。该产品基于绿叶制药全球领先的微球技术平台开发，旨在为患者提供更优治疗选择。绿叶制药在CNS领域拥有丰富的产品组合，包括多个重磅品种，如Rykindo®和若欣林®等，致力于满足全球CNS领域疾病治疗需求。

Neumora Therapeutics公司宣布启动一项针对阿尔茨海默病（AD）相关痴呆激越症状的NMRA-511 Phase 1b临床试验。NMRA-511是一种针对血管加压素1a受体（V1aR）的口服、强效且高度选择性的拮抗剂，已知在调节攻击性、压力和焦虑反应中发挥作用。该研究旨在评估NMRA-511在治疗由AD引起的痴呆相关激越症状方面的安全性和耐受性。NMRA-511在先前的Phase 1a研究中表现出良好的耐受性，没有观察到严重不良事件。该研究将在健康老年人和AD相关激越症状患者中进行，以评估其安全性和疗效。

Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已决定对NT-501的生物制品许可申请（BLA）进行实质性审查，该药物是一种用于治疗MacTel的实验性封装细胞疗法。MacTel是一种影响视网膜的进行性神经退行性疾病，会导致中央视力下降，严重影响患者的生活质量。NT-501是一种眼内植入物，旨在向视网膜直接输送持续的治疗剂量睫状神经营养因子（CNTF），以减缓疾病进展。该申请的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期为2024年12月17日。Neurotech的CEO Richard Small表示，这是Neurotech的一个重要成就，并对员工达到这一重要里程碑表示感激。MacTel是一种罕见的神经退行性疾病，通常影响双眼，导致中央视力下降，影响患者的生活质量。封装细胞疗法（ECT）平台是一种基于细胞的输送系统，旨在为慢性视网膜疾病提供长期、持续的治疗蛋白输送。NT-501利用ECT平台输送CNTF，用于治疗如MacTel的慢性视网膜疾病。CNTF是一种强大的神经保护蛋白，可促进光感受器的存活和维护。这种靶向疗法提供持续输送CNTF，旨在减缓视网膜退行性变，并可能改善患

Aldeyra Therapeutics宣布在肥胖领域取得新的RASP调节剂进展，并将在投资者圆桌会议上分享相关数据。公司继续扩展其创新RASP调节剂管线，以治疗炎症和代谢疾病。圆桌会议将于6月20日早上8点开始，可通过公司网站进行直播和回放。Aldeyra致力于开发调节蛋白质系统的药物，以优化多个通路同时降低毒性。其产品候选包括用于治疗干眼症和过敏性结膜炎的RASP调节剂reproxalap，以及用于治疗视网膜色素变性的新型药物ADX-2191。

MindMed公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了II期临床试验的结束会议，支持将MM120（LSD D-酒石酸盐）推进至关键性试验阶段，用于治疗成年人焦虑症。公司CEO Rob Barrow表示，这一进展对MindMed及其数百万受焦虑症影响的客户来说是一个重要里程碑。MM120在II期临床试验中表现出快速、显著的临床效果，且耐受性良好。公司计划在下半年开始MM120口服崩解片的III期临床试验，并期待在接下来的几个月内分享更多关于关键性试验设计的细节。MM120是一种合成麦角胺，属于经典或血清素能迷幻药类，MindMed正在开发MM120用于治疗焦虑症，并探索其在其他严重脑部健康疾病中的应用潜力。

Yukon Partners与Tenex Capital Management合作，支持其投资于Behavioral Innovations（BI），一家专注于为自闭症谱系障碍（ASD）和其他相关发育障碍的儿童提供中心式应用行为分析（ABA）疗法的领先公司。BI成立于2000年，现已发展到在德克萨斯州、俄克拉荷马州和科罗拉多州拥有77个中心。BI提供个性化的治疗方案和家长教育服务，旨在缓解ASD症状并改善患者的生活。BI首席执行官Dino Eliopoulos表示，与Tenex合作将有助于BI利用其增长潜力。Tenex管理合伙人Ryan MacIntyre表示，他们很高兴支持BI的持续增长和足迹扩张。Yukon Partners合伙人Elliot Lynch强调，BI在临床质量和患者结果方面的专注以及其新中心增长的成功方法使其成为该行业领先的提供商之一。Dorsey & Whitney LLP为Yukon提供法律咨询服务。Yukon Partners是一家独立的无关联的初级资本提供商，主要服务于美国和加拿大的中端市场私募股权支持的商业交易。Tenex Capital Management是一家投资于中端市场的

ELE-101是一种专利保护的合成psilocin配方，旨在提供与psilocybin相似的疗效，但具有更一致、可控且治疗时间更短的约两小时的治疗模式。Phase 2a研究将评估ELE-101单次静脉注射剂量在6-12名患有重度抑郁症（MDD）的参与者中的安全性、耐受性、主观效果和疗效。研究结果显示ELE-101在健康参与者中表现出良好的耐受性，没有严重不良事件，并显示出剂量比例的药代动力学（PK）特征和可靠的短期迷幻体验诱导。atai Life Sciences公司宣布了Beckley Psytech的ELE-101 Phase 1/2a试验的最新进展，ELE-101是一种专利保护的静脉注射psilocin配方，旨在为神经精神疾病患者提供一致且可控的药物递送。该研究将评估ELE-101在MDD患者中的安全性和疗效，预计2024年下半年公布结果。