Entera Bio Ltd.宣布其主导临床化合物EB613（口服PTH(1-34)片剂）治疗绝经后妇女低骨密度或骨质疏松症的数据已发表在《骨与矿物质研究杂志》（JBMR）。该研究显示，EB613在6个月的治疗期间显著提高了脊柱和髋部的骨矿物质密度，且具有良好的耐受性。Entera Bio致力于推进EB613的研发，以满足患者需求。

Nuvectis Pharma在2024年美国癌症研究协会（AACR）会议上展示了NXP900与Osimertinib（Tagrisso的活性成分）联合使用在EGFR耐药的非小细胞肺癌（NSCLC）细胞中表现出高度协同的抗增殖活性。数据显示，这种组合逆转了Osimertinib的耐药性。此外，NXP900在ALK耐药的NSCLC细胞中表现出强大的单药抗增殖活性，并与Alectinib（Alecensa的活性成分）在Alectinib敏感细胞中表现出协同作用。NXP900在相应的细胞系中有效抑制了与Osimertinib和Alectinib耐药性相关的信号通路。Nuvectis Pharma首席执行官Ron Bentsur表示，NXP900在EGFR和ALK抑制剂（如Osimertinib和Alectinib）耐药的NSCLC细胞中逆转耐药性的能力得到了独立证实，同时NXP900在ALK耐药的NSCLC细胞中的单药活性也令人满意。Nuvectis Pharma正在开发两种药物候选物，NXP800和NXP900，分别针对铂耐药的ARID1a突变卵巢癌和ALK/EGFR突变的肿瘤。

Coherus BioSciences在2024年AACR年会上展示了其免疫肿瘤管线候选药物CHS-1000的预临床数据，这是一种新型的ILT4单克隆抗体。CHS-1000具有高亲和力，能特异性结合人类ILT4，有效阻断ILT4与其配体的相互作用，逆转免疫抑制功能，从而激活免疫细胞并增加细胞因子分泌。该机制有望增强免疫疗法的抗肿瘤反应。CHS-1000是Coherus首次发现和开发的内部候选药物，计划在2024年第二季度提交IND申请，并计划将其作为单药和与LOQTORZI®联合使用进行临床试验。

Blue Earth Therapeutics公司宣布了一项针对前列腺癌的177Lu-rhPSMA-10.1放射性配体治疗的研究结果。该研究旨在寻找与已知抗癌药物协同作用的组合，结果显示MEK抑制剂cobimetinib与177Lu-rhPSMA-10.1结合具有协同作用，且在临床试验中显示出比单独使用药物更好的治疗效果。这项研究在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示，并正在进行一项1/2期临床试验以评估177Lu-rhPSMA-10.1作为单一疗法治疗去势抵抗性前列腺癌的效果。

C4 Therapeutics在2024年美国癌症研究协会年会上展示了CFT1946的新临床前数据，该药物是一种口服生物可利用的BiDAC™降解剂，针对BRAF V600X突变蛋白，在多种BRAF V600X突变结直肠癌（CRC）和非小细胞肺癌（NSCLC）模型中表现出良好的活性，同时也在BRAF抑制剂（BRAFi）耐药的黑色素瘤模型和脑转移黑色素瘤模型中显示出优异的效果。CFT1946作为单一药物和与西妥昔单抗联合使用，在所有测试的CRC模型中均显示出优于标准治疗组合（BRAFi与西妥昔单抗）的活性。此外，CFT1946在脑转移黑色素瘤模型中比恩可拉宾延长了生存期。这些数据支持了CFT1946的临床评估，该药物是目前唯一处于临床试验阶段的BRAF V600X降解剂。CFT1946的1/2期临床试验正在推进中，预计将在今年下半年公布1期单药剂量递增部分的数据。

Supernus Pharmaceuticals宣布，其针对帕金森病运动波动治疗的实验性阿朴吗啡输注装置SPN-830在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中收到完整回复函（CRL）。CRL指出，申请审查周期已完成，但申请目前形式下尚未准备好批准。CRL提到两个需要额外审查或提供额外信息的领域：产品质量和输注装置的专有主文件。公司计划与设备制造商讨论提供所需信息并重新提交SPN-830的NDA。FDA已完成对设备制造商设施的预批准检查，未发现临床安全或有效性问题。公司表示将继续努力，与FDA合作解决CRL问题，并成功重新提交SPN-830的NDA。

Sapience Therapeutics在2024年美国癌症研究协会(AACR)年会上展示了其临床和管线项目的新数据，包括ST316和ST101非临床免疫治疗结果以及针对新型AP-1复合体拮抗剂的预临床结果。公司科学家将展示ST316（β-连环蛋白拮抗剂）和ST101（C/EBPβ拮抗剂）的非临床免疫肿瘤学结果，以及首次公开的针对JunAP（AP-1复合体拮抗剂）的预临床数据。ST316正在一项1/2期临床试验中评估，ST101则在一项1/2期临床试验中用于复发和初诊胶质母细胞瘤患者。Sapience Therapeutics专注于发现和开发针对癌症驱动因素的肽类治疗药物，其SPEARs™技术能够靶向传统上难以治疗的转录因子。

Ichnos Glenmark Innovation（IGI）在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其抗癌资产ISB 2001的初步临床数据。ISB 2001是一种基于Ichnos专有的BEAT®平台的T细胞结合三特异性抗体，针对多发性骨髓瘤（MM）细胞上的BCMA和CD38。研究显示，ISB 2001在来自新诊断或复发/难治性（r/r）MM患者的骨髓穿刺液中表现出比teclistamab更强的细胞毒性。此外，ISB 2001在经过CD38或BCMA靶向治疗后复发的患者中也表现出强大的细胞毒性，表明其双靶向T细胞结合特性可以克服逃逸机制。ISB 2001目前正在r/r MM中进行I期临床试验。

CytomX Therapeutics宣布在加州南旧金山启动了CX-2051的Phase 1剂量递增研究，该研究针对晚期实体瘤患者。CX-2051是一种针对上皮细胞粘附分子（EpCAM）的掩蔽PROBODY抗体药物偶联物（ADC），EpCAM在多种癌症类型中高度表达。该药物使用的细胞毒性有效载荷是拓扑异构酶-1抑制剂——一种在多种癌症中显示出强大临床抗癌活性的药物。CX-2051的Phase 1剂量递增研究旨在测试其安全性和初步的抗肿瘤活性，为2025年可能的剂量扩大提供初步的临床概念验证。CytomX Therapeutics是一家专注于开发新型条件激活生物制剂的肿瘤学临床阶段生物制药公司，其愿景是通过其PROBODY治疗平台，创造更安全、更有效的癌症治疗方法。

同步穆尼公司宣布，其个性化局部治疗药物SYNC-T在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的1期临床试验中表现出色，整体缓解率高达85%。该药物通过部分肿瘤溶解和肿瘤内免疫治疗结合，旨在激活免疫系统攻击癌细胞。这一创新疗法在治疗mCRPC方面展现出巨大潜力，有望为患者提供新的治疗选择。试验结果显示，治疗耐受性良好，副作用最小，安全风险低。这些积极结果支持了继续进行SYNC-T疗法平台临床开发的必要性，以期为mCRPC和其他实体瘤患者提供新的治疗方案。

SeekIn公司宣布，其基于血液的癌症早期检测技术OncoSeek经过三项验证研究，成功检测超过九种癌症类型并预测癌症起源组织。研究覆盖来自中国、美国和巴西的约12,000名癌症患者和非癌症个体，结果显示OncoSeek在不同平台和样本类型上均表现出良好性能。OncoSeek利用人工智能计算癌症概率指数，区分癌症患者和非癌症个体，并预测受影响组织来源。该技术已成功应用于临床研究，并在国际癌症研究会议上展示。SeekIn致力于通过OncoSeek提供低成本、灵活有效的癌症早期检测和诊断工具，尤其在低收入和中等收入国家。

Corcept Therapeutics宣布完成其关键性3期临床试验ROSELLA的入组工作，该试验评估了其专有的选择性皮质醇调节剂relacorilant与nab-paclitaxel联合治疗铂耐药卵巢癌患者的效果。ROSELLA试验的主要终点是无进展生存期，预计今年年底将公布结果。该试验的设计与Corcept之前进行的2期阳性试验相似，结果显示与单独使用nab-paclitaxel的患者相比，接受relacorilant间歇性治疗的患者在无进展生存期、反应持续时间及总生存期方面均有改善，且未增加副作用负担。该研究已发表在《临床肿瘤学杂志》上。ROSELLA试验在全球多个地点招募了381名女性患者，并将她们随机分配接受relacorilant与nab-paclitaxel的间歇性联合治疗或单独使用nab-paclitaxel。铂耐药卵巢癌是女性癌症死亡的主要原因之一，对于这种疾病，目前的治疗选择有限，中位总生存期在复发后通常不超过12个月。Corcept Therapeutics专注于皮质醇调节，其产品relacorilant正在多种严重疾病中进行研究，包括卵巢癌、肾上腺癌、前列腺癌和库欣综合征。

Metagenomi公司将于2024年4月23日在西班牙马德里举行的国际血友病联合会世界大会上进行口头报告，并在5月8日至9日在美国基因与细胞治疗学会年度会议上展示两篇海报。公司利用其专有的综合宏基因组学基因编辑工具箱，致力于开发针对血友病A的治愈性疗法。口头报告主题为“Metagenomi：针对血友病A的潜在治愈性基因编辑方法”，海报主题包括“从宏基因组学发现的创新CRISPR效应子和逆转录酶，能够广泛重塑人类基因组”以及“新型和高效的碱基编辑器，旨在全面靶向人类基因组”。所有演示将在公司网站的投资者部分“新闻与活动”页面提供。

INmune Bio公司展示了一种新型免疫疗法INB03，该疗法针对可溶性肿瘤坏死因子（sTNF）以克服耐药性并提高高风险乳腺癌的治疗效果。INB03在免疫疗法耐药的HER2+乳腺癌模型中显示出降低T细胞和巨噬细胞免疫检查点蛋白（PD1、TIGIT、LAG3、CD47和SIRPa）的作用，并通过下调肿瘤侵袭细胞表面标记物（MUC4、SNAIL和Vimectin）来降低三阴性乳腺癌（TNBC）的转移潜力。在研究中，INB03与抗HER2抗体4D5的结合在MUC4+HER2+同基因乳腺癌模型中表现出对肿瘤生物学的五种不同影响，包括降低MUC4表达、增加T细胞浸润、肿瘤巨噬细胞极化、增强抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）以及降低先天免疫检查点和T细胞检查点蛋白的表达。此外，INB03与抗PD-1检查点抗体结合可显著降低小鼠LMM3模型中的肺转移，没有接受联合治疗的小鼠肺转移灶数量超过3个，而对照组动物的比例为40%。这些发现表明，INB03可能通过重新激活免疫浸润来避免肿瘤对抗HER2靶向疗法的免疫逃逸。

Verismo Therapeutics宣布，其开发的KIR-CAR平台技术新型CAR T细胞疗法在即将于2024年4月5日至10日在圣地亚哥举行的美国癌症研究协会年度会议（AACR 2024）上，有一篇关于KIR-CAR T细胞亲和力、功能亲和力和体内活性的研究摘要被接受进行海报展示。该研究旨在评估新型CD19结合子在KIR-CAR T细胞中的关系，为开发针对B细胞恶性肿瘤的CD19特异性KIR-CAR T细胞疗法铺平道路。KIR-CAR平台是一种多链CAR T细胞疗法，在动物模型中显示出在具有挑战性的肿瘤微环境中维持抗肿瘤T细胞活性的能力。Verismo Therapeutics是KIR-CAR平台的先驱，其产品SynKIR™-110正在进行一期临床试验，另一产品SynKIR™-310正在接受FDA的IND审查。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对Barth综合征的新药申请（NDA），该药名为elamipretide。此药若获批准，将成为首个针对Barth综合征的治疗药物。Barth综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响心脏和肌肉，导致患者生活质量严重下降。elamipretide曾获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。目前，该药正在进行临床试验，且已取得积极数据。

ORIC Pharmaceuticals公司在2024年美国癌症研究协会年会上宣布了两项重要进展。首先，其研发的ORIC-944，一种强效且选择性的PRC2别构抑制剂，在前列腺癌模型中显示出与AR抑制剂联合使用的协同抗肿瘤活性，支持了其在转移性前列腺癌中与AR抑制剂联合使用的临床计划。ORIC-944具有优于同类PRC2抑制剂的药代动力学特性，包括较长的临床半衰期。其次，公司还介绍了ORIC-613，一种潜在的首次和同类最佳PLK4抑制剂，在TRIM37高表达的肿瘤模型中表现出合成致死性。这些发现为ORIC-944和ORIC-613的进一步开发提供了支持。