这是 国内首个 获批上市用于血友病 B 的重组腺相关病毒 （AAV） 基因疗法。 BBM-H901 是信念医药自主研发的 AAV 基因疗法，以静脉给药的方式将人凝血因子 IX 基因导入血友病 B 患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病 B 成年患者出血。 BBM-H901 递交上市申请是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注 BBM-H901 注射液在≥18 岁且内源性凝血因子Ⅸ （FⅨ） 活性≤2 IU/dL （即≤2%） 的血友病 B 患者中的安全性和有效性。

这是全球首款在单次临床试验中覆盖头颈部鳞状细胞癌、乳腺癌 （HR+HER2-、HER2+及三阴性亚型） 、子宫颈癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、肝癌、结直肠癌、肾细胞癌等多癌种的溶瘤病毒疗法，标志着肿瘤免疫治疗领域迈入全新阶段。 荣瑞医药创始人兼 CEO。 此次 FDA 批准其同步开展 8 项适应症 II 期研究，不仅验证了其广谱抗癌潜力，更意味着 OVV-01 有望成为首个 『泛癌种 』溶瘤病毒药物。

仅在 2024 年，全球范围内针对 iPSC 相关企业的融资总额已超过 80 亿美元，较前一年增长近 60%，融资额在 「资本寒冬 」中逆势上扬。 4 月 11 日，聚焦 iPSC 化学诱导平台的 睿健医药 新宣布完成了 近亿元 B+ 轮融资 。 本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本担任独家财务顾问。

嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中引发了革命性的变革。 然而，针对实体瘤的CAR-T疗法效果相对较差。 已知T细胞耗竭、肿瘤抗原逃逸以及免疫抑制性肿瘤微环境（TME）是实体瘤靶向治疗的主要障碍。

这些结果表明， D6 作为一种新型小分子 PD-1/PD-L1 抑制剂，不仅在体外展现出高活性和低毒性，而 且在体内也表现出显著的抗肿瘤效果和良好的安全性，具有进一步开发为临床治疗药物的 潜力。 PD-1/PD-L1 通路是肿瘤免疫逃逸的核心机制，其作用贯穿于癌症发生、发展及治疗抵抗的全过程。 在正常生理状态下， PD-1 主要表达于活化的 T 细胞表面，通过与正常组织中低水平表达的 PD-L1 结合，抑制 T 细胞过度激活以维持免疫稳态。

近日，鲁南制药集团 战略产品“ 启达力®荆防颗粒/合剂”再传捷报——其治疗面神经炎的PCT国际专利（信息，以下称该专利）在韩国和日本获得授权。 这一重要进展为产品全球化布局提供了有力的专利支撑，进一步加速了其国际化进程。 双国专利落地，核心技术获国际认可。

撰文｜医药研发达人主编 高野哲臣（t2T Healthcare股份公司总裁兼首席执行官）。 笔者认为，其原因是，在日本临床试验数量增长的主要因素的增长速度不如中国。 • 日本在ClinicalTrials.gov登记的临床试验数量比较少，其原因是日本大量临床试验信息未在ClinicalTrials.gov登记，而只登记在JapicCTI、jRCT等日本独有的网站上。

eXoZymes公司宣布推出BioClick项目，旨在通过AI工程化酶技术，加速和提升高级化学反应的酶工程。该项目获得NIH 30万美元资助，旨在通过点击化学概念，实现分子间精确的化学基团转移，特别是通过预烯化技术提升药物功效。BioClick工具集结合人工智能，通过高通量筛选和先进数据分析，快速识别最佳酶变体，降低新药开发的时间和成本。eXoZymes致力于利用生物制造平台，将生物质转化为化学化合物，提供可持续、环保的替代方案，推动生物制造领域的发展。

美国加州大学欧文分校、哈佛医学院和HCA Healthcare领导的两项大型多州研究，由美国国立卫生研究院资助，发现了一种提高住院患者抗生素选择的有效方法，以降低其抗生素耐药风险。研究结果显示，在92家HCA Healthcare医院中，对一半医院的临床医生在开具抗生素时提供计算机警报，告知针对特定患者的最佳抗生素匹配信息，这使腹部感染患者的抗生素选择提高了35%，皮肤和软组织感染患者提高了28%。该研究有助于临床医生根据患者个体情况调整抗生素处方，通过保护体内健康细菌和降低未来抗生素耐药风险，改善患者预后。

Okeiro，一家专注于精准医疗在移植和慢性病治疗领域的公司，成功筹集了1000万欧元，以加速其平台在法国和国际市场的部署。公司开发的平台利用人工智能技术预防器官衰竭，其核心算法iBox已被FDA和EMA认证，可帮助医生识别移植后的并发症。此次融资将用于加强法国医院的市场份额，加速在欧洲和美国的扩张，并开发新的AI工具以提升诊断和治疗的准确性。公司创始人Pierrick Arnal表示，Okeiro致力于通过技术创新改善移植医学，并满足患者和医生的需求。

诺华公司周四宣布了一项230亿美元的庞大投资计划，旨在扩大其在美国的研发和制造业务，此举响应了美国总统特朗普对药品行业加征关税的威胁。这笔投资将在未来五年内分阶段实施，用于在加利福尼亚州建立一个生物医学研究创新中心，并在佛罗里达州和德克萨斯州建设两个放射性配体制造工厂。此外，诺华还计划建设四个新的制造设施，其中三个将专注于生物制剂、药品、设备组装和包装，具体地点尚未确定。总计，诺华计划在美国开设七个新设施，这将为公司本身创造约1000个新工作岗位，并为国家创造约4000个额外工作岗位。在2024年11月至2025年3月期间，诺华分阶段裁员约600人。诺华表示，美国是其优先市场，这些投资将使公司在美国拥有所有核心技术平台的制造能力。诺华的此番宣布紧随特朗普实施的“解放日”关税之后，该关税对所有进口商品征收了10%的额外关税，并对与我国贸易逆差最大的几个国家实施了特定的报复性关税。特朗普随后宣布暂停90天的报复性关税，但中国除外，目前对中国商品征收了145%的关税。特朗普曾多次针对药品行业发出威胁，包括对辉瑞、礼来和默克等公司的CEO表示，如果他们不将其制造业务迁回国内，将对其产品征收额外关税。本周，特朗普加大了

Protagonist Therapeutics宣布，在ICONIC-LEAD三期临床试验中，使用每日一次的icotrokinra（JNJ-2113）治疗的青少年中度至重度斑块型银屑病患者，在16周时84.1%的患者皮肤状况达到完全清除或几乎清除（IGA 0/1），与接受安慰剂的患者相比，效果显著。该研究是首个同时评估青少年和成人中度至重度斑块型银屑病系统性疗法安全性和有效性的三期临床试验。Icotrokinra是一种新型口服肽，专门阻断IL-23受体，目前正被研究用于治疗12岁及以上患有中度至重度斑块型银屑病的青少年和成人。该药物表现出良好的安全性，治疗期间50%的患者出现至少1次不良事件，而安慰剂组为73%。Protagonist Therapeutics首席执行官Dinesh V. Patel表示，这些数据表明icotrokinra可能为未接受过高级注射疗法的青少年中度至重度斑块型银屑病患者提供一种新颖的首选治疗方案。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布逐步淘汰单克隆抗体和其他疗法的动物实验要求，以更有效、与人类相关的方法替代。这一举措并非首次，早在2022年9月，美国国会就提出了《FDA现代化法案2.0》，提议更广泛的“非临床测试”范畴，包括动物实验，但也可能涉及其他基于生物学的途径，如细胞检测、生物打印系统或计算机模型。尽管FDA的新指导方针预计将逐步实施，分析师们预计制药商仍会进行至少一些动物实验。FDA特别指出，基于人工智能的计算模型可以替代动物实验，并提到药物赞助商可以使用所谓的“基于人类实验室模型”，包括器官芯片系统、类器官和其他可以模拟人类器官的模型。FDA还将利用现有和现实世界的安全性和有效性数据，包括来自其他国家的数据，以更好地评估药物。FDA没有给出消除动物研究要求的详细时间表，但表示新政策的实施将“立即开始”。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Bristol Myers Squibb公司（BMY）的Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab）组合疗法作为不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）成年患者的首选一线治疗方案。这一决定基于CheckMate-9DW临床试验的结果，该试验显示Opdivo加Yervoy组合疗法与伦伐替尼或索拉非尼单药疗法相比，在总生存期（OS）和总缓解率（ORR）方面具有统计学意义的优势。Opdivo加Yervoy组的3年生存率为38%，而对照组为24%。此外，该组合疗法显示出更深的反应，ORR为36.1%，而对照组为13.2%。Bristol Myers Squibb表示，这一批准是基于对HCC患者的研究和进步的承诺，该组合疗法已成为HCC治疗的标准。

Palvella Therapeutics公司宣布，其研发的QTORIN 3.9%无水雷帕霉素凝胶（QTORIN rapamycin）用于治疗微囊性淋巴管瘤（microcystic LMs）在阿根廷布宜诺斯艾利斯的第15届世界儿科皮肤病学大会上由Northwestern University Feinberg School of Medicine皮肤病学主席Amy Paller博士进行了口头报告。该报告强调了即将进行的3期SELVA试验将包括3至5岁的儿童。QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶有可能成为美国首个批准用于治疗微囊性淋巴管瘤的疗法和标准治疗方案。目前，SELVA试验的主要结果预计将在2026年第一季度公布。Palvella Therapeutics是一家专注于开发治疗罕见遗传性皮肤疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Albatroz Therapeutics宣布其研究成果在《自然通讯》杂志发表，发现抗Calnexin抗体可阻断骨关节炎和类风湿关节炎的关键特征，具有治疗潜力。该研究由罗氏制药、新加坡分子与细胞生物学研究所、陈笃生医院和马赛癌症研究中心合作完成，揭示了新型靶点抑制剂在关节炎治疗中的潜力。Albatroz Therapeutics致力于开发针对Calnexin抑制剂的抗体疗法，以治疗肿瘤和炎症性疾病。该研究揭示了O-糖基化与关节炎中软骨降解之间的联系，并证明抗Calnexin抗体可阻止这一过程，从而预防软骨损失并保护关节。

Immunic公司宣布完成了一项510万美元的注册直接发行，共发行了5666.667万股普通股，每股价格为0.90美元，由Aberdeen Investments领投。公司计划将所得净收益用于资助临床试验和运营，以及其他一般性企业用途。此次发行是在2023年11月22日提交给美国证券交易委员会（SEC）的S-3表格注册声明（文件号333-275717）的基础上进行的，该声明于2024年5月31日生效。Titan Partners Group作为独家承销商参与了此次发行。