根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开信息，2025年第一季度， 有近30款新药首次在中国申报上市（ 此处“ 新药”是指申报上市的注册分类为1类、3.1类和5.1类 ），其中抗肿瘤新药至少有9款。 这些新药的类型包括了 小分子、抗体、抗体偶联药物、细胞疗法 等，拟用于治疗白血病、肝癌、宫颈癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、腱鞘巨细胞瘤等。 吡昔替尼 是 一款CSF1R小分子抑制剂， CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。

这是该公司继去年完成超亿元人民币的天使+轮 融资 后，又获得的新融资。 炫景生物成立于2022年，专注于小核酸药物的研发和产业化。 该公司的 首发管线RG002C0106 是一款针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物， 拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。

近日，血霁生物自主研发的“全球新” Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002治疗巨大血小板综合征（BSS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格 。 这是XJ-MK-002获得的第二个ODD资格。 截至目前，这款细胞治疗药物已先后获得 FDA两个儿科罕见病（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）资格认定和两个ODD资格认定 。

已签订超60亿美元合作交易。 映恩生物 计划在本次 IPO中发行1 5,071,600股股份 。 其中，香港公开发售 1,507,200股股份 ，国际发售 13,564,400股股份 。

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炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）作为累及胃肠道的慢性复发性炎症疾病，主要包括溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）和克罗恩病（Crohn's Disease, CD），其全球发病率与疾病负担呈现持续上升趋势，已成为消化系统重大公共卫生问题。 尽管现有临床治疗方案可部分缓解轻中度活动期患者的临床症状，但难以实现疾病根治且存在显著治疗抵抗现象，因此探索IBD治疗新靶点具有重要临床价值。 2025年4月5日， 温州医科大学李校堃院士 /黄志锋教授团队 牛建楼课题组于 Nature Communications 在线发表题为“ Colonic Epithelial-derived FGF1 Drives Intestinal Stem Cell Commitment toward Goblet Cells to Suppress Inflammatory Bowel Disease ”的研究成果。

2024 年度国内药企财报季已经落下尾声。 除了已经取得的成绩和进展，许多公司还披露了他们 2025 年的预期里程碑事件。 2025 年，百济神州的全球商业化版图将迎来重要扩展，其 核心产品泽布替尼 （百悦泽®） 的 片剂剂型 预计于下半年在美国和欧盟获批上市，这一新剂型将进一步提升患者用药便利性，巩固其作为「同类最佳」BTK 抑制剂的全球领导地位。

近日，Sangamo Therapeutics 宣布，已和 礼来 达成许可协议，授权礼来利用 Sangamo 新型专有的神经性腺相关病毒 （AAV） 衣壳 STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出 强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力 。 该协议授予礼来全球独家许可，将 STAC-BBB 衣壳用于一个初始靶点，并有权在支付额外许可靶点费用后增加最多四个额外靶点，以提供 静脉注射的基因组药物 来治疗某些 中枢神经系统疾病 。 根据协议条款，Sangamo 负责完成与 STAC-BBB 衣壳相关的技术转让。

与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。 在众多RNA编辑策略中， ADAR（RNA腺苷脱氨酶）介导的单碱基编辑系统已成为推进临床转化最快的技术之一 。 目前，该系统主要采用两种策略：一种是通过外源表达携带ADAR脱氨结构域的蛋白及相应的引导RNA（gRNA）实现目标RNA的编辑；另一种则利用单一gRNA组分招募内源性ADAR进行编辑。

根据全球疾病负担估计，全球有超过680万名IBD患者，他们长期遭受腹痛、腹泻、直肠出血、疲劳和体重下降等症状的困扰，长期炎症还可引发纤维化等并发症。 BET家族的治疗潜力。 IBD尚无治愈方法，皮质类固醇和免疫抑制剂等传统药物能够缓解症状，但长期使用可能引发副作用，并且一部分患者对现有疗法的反应不佳。

2025年4月2日，特朗普政府宣布国家紧急状态并对全球贸易伙伴征收“对等”关税，对中国合计加征34%关税。 在川普的关税大棒下，有的投降有的躺平，而中国直接选择硬刚。 4月4日，国务院批准， 对原产于美国的所有进口商品，在现行适用关税税率基础上加征34%关税 ，此举在假期第一天便相当于投下了一枚重磅炸弹。

今年第一季度，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 肝母细胞瘤多学科合作诊疗团队 连续于国际顶级期刊发表3项突破性研究成果，并以91.9%的5年总生存率（OS）刷新诊疗纪录。 # 表观遗传学重大发现：揭示调控轴作用新机制（Oncogene, IF=6.9）。 该发现为开发靶向表观遗传调控的抗癌药物提供全新理论依据。

4 月 7 日 ， 韩国首尔， ABL Bio （ KOSDAQ:298380 ），一家开发免疫生态学和神经退行性疾病双特异性抗体技术的临床阶段生物技术公司，宣布了一项全球许可协议，使葛兰素史克能够利用 ABL Bio 的血脑屏障（ BBB ） 递送 平台 Grabody-B 开发治疗神经退行性病的新药。 该协议旨在开发多种治疗方式的新靶点计划，包括抗体、多核苷酸或寡核苷酸，如 siRNA 和 ASO ，以解决患有神经退行性病症的患者严重未满足的医疗需求。 血脑屏障（ BBB ）作为一种保护屏障，限制有害物质和病原体进入大脑，被认为是神经系统疾病 新药开发 的重大障碍。

2025年初以来至今，医药行业上涨4.77%，跑赢沪深300指数6.64个百分点，行业涨跌幅排名第7。 本周医药行业估值水平(PE-TTM)为27.21倍，相对全部A股溢价率为81.03% (+2.24pp)，相对剔除银行后全部A股溢价率为35.01%(+6.61pp)，相对沪深300溢价率为130.45%(+2.89pp)。 本周相对表现最好的子板块是线下药店，上涨4.2%，年初以来表现最好的前三板块分别是化学制剂、医疗研发外包、其他生物制品，涨跌幅分别为+11.0%、+10.4%、+8.9%。

2025年4月3日， 广州市委副书记、市长孙志洋一行莅临百吉生物医药（Biosyngen）新加坡总部深入调研，共同探讨加强穗新在生物医药领域的合作。 调研期间，孙志洋市长一行参观了百吉生物新加坡总部的研发中心及GMP生产基地，详细了解了百吉生物在免疫细胞治疗领域的最新研究成果及产业化进展。 广州外事： 孙志洋率广州市代表团访问新加坡。

Peluntamig（PT217）是一款全球首创的具有天然IgG结构的双抗，靶向DLL3和CD47，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的两项孤儿药资格认定，分别用于治疗小细胞肺癌和神经内分泌癌，其还获得了FDA授予的两项快速通道资格认定，一项用于治疗接受铂类药物化疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，无论其是否接受过免疫检查点抑制剂联合治疗，另一项用于治疗原发型和治疗诱导的前列腺神经内分泌癌（NEPC）。 2024年，凡恩世还与罗氏达成临床供药协议，以研究peluntamig（PT217）与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合用药。 Peluntamig（PT217）在美国的多中心I/II期临床试验（NCT05652686），即SKYBRIDGE研究，目前正在评估peluntamig（PT217）在表达DLL3的晚期或难治性癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。

2015年，Denali以2.15亿首轮融资创纪录融资登陆纳斯达克，随即开始了神经退行性疾病的征途，然而十年过去，Denali仍未有一款获批产品，股价也从2020年超85美元的峰值跌至如今的12美元左右。 造成这一问题的根源来自于公司早期聚焦的小分子药物屡战屡败，屡败屡战：。 其中肌萎缩侧索硬化症（ALS）适应症和阿尔茨海默病（AD）更成为了重灾区。