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  • 杨辉团队利用AAV递送RNA编辑工具，治疗致命神经发育障碍疾病
    前沿研究
    杨辉团队利用AAV递送RNA编辑工具，治疗致命神经发育障碍疾病
    MECP2重复综合征（MECP2 Duplication Syndrome，MDS）是一种罕见且致命的X连锁神经发育障碍性疾病，由X染色体上MECP2基因重复导致的MeCP2蛋白过表达引起。 MDS主要影响男性患者，全球约有5万病例，其中约50%的患者在25岁前因并发症去世。 目前尚无针对MDS疾病的获批疗法，现有治疗仅限于对症管理和支持性护理。
    细胞与基因治疗领域
    2024-12-13
    实体瘤 石药集团有限公司 CAR-T细胞疗法 红斑狼疮 骨髓发育异常综合征
  • 日本HELENE诊所汇集上千例治疗案例发表论文证实: 20亿自体MSC回输是安全的
    前沿研究
    日本HELENE诊所汇集上千例治疗案例发表论文证实: 20亿自体MSC回输是安全的
    位于日本东京表参道的HELENE诊所，多年来致力于将前沿干细胞再生医学与安全、严谨的临床实践相结合，为国际客群提供高品质且个性化的间质干细胞（Mesenchymal Stem Cell, MSC）治疗服务。 本研究由HELENE诊所医师团队主导，通过回溯性观察，对2014年至2023年间在诊所接受自体脂肪来源的MSC（AD-MSC）静脉注射治疗的2,504名患者进行分析。 更值得强调的是，超过七成患者以抗老化为首要目标选择在此接受MSC治疗，凸显诊所在抗老保健领域的领先地位。
    细胞与基因治疗领域
    2024-12-13
    缺血性卒中
  • Nature|首次“看清”肌营养不良症核心蛋白！为基因治疗肌营养不良症提供新线索
    前沿研究
    Nature|首次“看清”肌营养不良症核心蛋白！为基因治疗肌营养不良症提供新线索
    遗憾的是，这个疾病目前“无药可医”。 近日，西湖大学研究团队在该疾病的核心蛋白研究方面有了新突破。 北京时间2024年12月11日，西湖大学、西湖实验室吴建平团队联合闫浈团队在 Nature 在线发表题为“Structure and assembly of the dystrophin glycoprotein complex”的论文（图1）， 首次“看清”了肌营养不良症的核心蛋白， 揭开了 肌营养不良蛋白糖蛋白复合体（Dystrophin Glycoprotein Complex, DGC）的神秘面纱， 展示了其独特的结构特征，填补了该领域近三十年的重要空白。
    细胞与基因治疗领域
    2024-12-13
    实体瘤 石药集团有限公司 CAR-T细胞疗法 肌肉发育不良 西湖大学
  • 阿尔茨海默症就像“3型糖尿病”，GLP-1成治疗的新希望，证据越来越多！
    前沿研究
    阿尔茨海默症就像“3型糖尿病”，GLP-1成治疗的新希望，证据越来越多！
    GLP-1受体激动剂，早已成为肥胖和糖尿病治疗的明星药物。 随着关于GLP-1的研究增多，越来越多的适应症被挖掘出来。 最近的研究揭示，还可能具有对抗阿尔茨海默病的潜力。
    医药速览
    2024-12-13
    GLP-1 糖尿病 肥胖 老年性痴呆
  • 什么是互补性双特异ADC？
    前沿研究
    什么是互补性双特异ADC？
    双特异性抗体可以同时结合两种不同的靶点，而ADC将抗体与细胞毒性药物通过连接子偶联，使抗体具备精准递送药物的能力。 这种组合主要通过3种方式优化抗肿瘤效果：。 （1）增强肿瘤细胞表面抗原的内化效率，例如同时靶向促进内化的靶点。
    医药速览
    2024-12-13
    肿瘤
  • GSK的这款ADC从上市，到退市，再申请上市，虽然起死回生，不知是否还有你的市场？
    审批动态
    GSK的这款ADC从上市，到退市，再申请上市，虽然起死回生，不知是否还有你的市场？
    Belantamab mafodotin 是一种抗体偶联药物 (BCMA-ADC)，由葛兰素史克公司 (GSK) 开发，靶向多发性骨髓瘤细胞上的 B 细胞成熟抗原 (BCMA)。 该药物最初于 2020 年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)。 然而，由于一项 III 期确证性试验 (DREAMM-3)评估单药 Belantamab mafodotin 的有效性和安全性，结果未能达到 FDA 加速批准法规的要求，GSK 于 2022 年应 FDA 要求撤回了 Belantamab Mafodotin 的美国上市许可。
    医药速览
    2024-12-13
    BCMA GSK PLC 多发性骨髓瘤 玛贝妥单抗
  • PT 推荐 | LGC 隐孢子虫检测国际能力验证计划
    临床研究
    PT 推荐 | LGC 隐孢子虫检测国际能力验证计划
    随着全球人口的增长以及人们对健康用水要求的不断提高，对于水安全的关注度达到了前所未有的高度，世界卫生组织（WHO）持续强调水安全在公共卫生保障中的关键地位，指出水中的有害污染是引发各类健康问题的重要源头之一。 各个国家的环保、卫生等相关监管机构也都纷纷加大对水检测的管控力度，全力以赴维护民众用水健康权益。 隐孢子虫(Cryptosporidium) 是水源性传染病的主要病原体，它们会导致人类患病——世界各地时不时出现的 隐孢子虫疫情 就证明了这一点，这些疫情对公众健康构成威胁。
    LGC标准品
    2024-12-13
    隐孢子虫检测 LGC
  • 打动LG、巴斯夫！合成生物CXO崛起，国内有哪些？
    公司动态
    打动LG、巴斯夫！合成生物CXO崛起，国内有哪些？
    近日，韩国巨头 LG化学 宣布与合成生物 CRO+CDMO 企业 Acies Bio 建立战略合作伙伴关系，共同开发商业生物制造的可持续解决方案。 双方将围绕Acies Bio的 OneCarbonBio™ 平台，将来自可再生或可回收来源（例如捕获的二氧化碳、废物和沼气）的一碳原料升级为各种化学中间体，包括高价值的特种材料。 而就在上月， Acies Bio 这家企业还和 化工巨头 巴斯夫 达成战略合作，进一步开发用于生产脂肪醇的发酵技术平台。
    医药速览
    2024-12-13
    LG Corp
  • HARMONi-A研究依沃西方案颅内PFS优异疗效数据发表于ESMO IO 2024
    临床研究
    HARMONi-A研究依沃西方案颅内PFS优异疗效数据发表于ESMO IO 2024
    近日，康方生物的Ⅲ期HARMONi-A研究的颅内转移亚组数据在 2024年欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤大会（ESMO IO） 首次重磅发布，即依沃西联合化疗用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）的Ⅲ期临床研究的 颅内无进展生存期（PFS） 数据。 此前在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中，HARMONi-A研究（AK112-301）以口头报告形式重磅公布了显著优效的期中分析结果，依沃西方案相对对照组高效降低患者疾病进展或死亡风险达56%（P＜0.001），将中位PFS从4.8个月延长到7.1个月。 2024年5月24日，基于Ⅲ期HARMONi-A研究优异的疗效数据，依沃西单抗获批成为全球首个上市的PD-1/VEGF双特异性抗体，为EGFR-TKI耐药后患者带来了更为高效的免疫治疗方案。
    康方生物Akeso
    2024-12-13
    PD-1 EGFR 中山康方生物医药有限公司 VEGF 胃癌
  • Leukemia | 激活p53药物联合凋亡抑制剂为治疗高危/复发ALL提供新策略
    前沿研究
    Leukemia | 激活p53药物联合凋亡抑制剂为治疗高危/复发ALL提供新策略
    肿瘤抑制蛋白p53由TP53 基因编码，在维持基因组完整性方面至关重要，其失活是癌细胞逃避凋亡的常见策略。 TP53突变在实体瘤中较为常见，但在急性淋巴细胞白血病ALL中相对罕见，尤其是儿童 ALL。 E3泛素连接酶MDM2对p53进行负向调控——MDM2催化p53蛋白进行泛素化修饰，使p53被蛋白酶体识别并降解。
    学术经纬
    2024-12-13
    实体瘤 p53 MDM2
  • 40到50多岁体内这类脂肪多的人，20年后可能更容易得痴呆症
    前沿研究
    40到50多岁体内这类脂肪多的人，20年后可能更容易得痴呆症
    据世界卫生组织（WHO）数据显示， 2022年全球超过5500万人患有痴呆症 ；预计到2050年，这一数字将上升到1.39亿。 据《中国阿尔茨海默病报告2021》， 在中国，现存的阿尔茨海默病及其他痴呆症患病人数约有1300万例 ，占全球患者总数的近1/4。 之前的研究已表明，阿尔茨海默病的危险因素与脂质代谢相关。
    学术经纬
    2024-12-13
    老年性痴呆
  • 抗癌分子有新作用！北大团队发现治疗贫血的全新策略
    前沿研究
    抗癌分子有新作用！北大团队发现治疗贫血的全新策略
    红细胞生成异常往往会导致贫血，并与多种遗传性疾病密切相关。 然而，目前用于治疗贫血的药物选择极为有限。 在研究中，作者建立了基于人原代CD34+细胞的高通量小分子筛选策略，并通过该策略发现BRAF抑制剂能够显著促进红系祖细胞自我更新，提升红系增殖潜力。
    学术经纬
    2024-12-13
    CD34 BRAF 贫血
  • 《科学》年度突破今日公布！一年只需两针，近100%有效：长效预防HIV感染的新疗法当选
    临床研究
    《科学》年度突破今日公布！一年只需两针，近100%有效：长效预防HIV感染的新疗法当选
    每半年注射一次的长效HIV疗法lenacapavir当选年度突破 ，该“first-in-class”药物为艾滋病的长效治疗与预防带来了新的曙光。 这也是《科学》杂志第三次将年度突破授予艾滋病的突破性疗法。 当艾滋病在上世纪80年代初进入人类视野，这种疾病一度是令人闻之色变的“绝症”。
    学术经纬
    2024-12-13
    艾滋病 来那帕韦 HIV感染
  • 创胜集团于2024 SABCS上首次公布新型LIV-1 ADCs用于治疗三阴性乳腺癌的临床前数据
    临床研究
    创胜集团于2024 SABCS上首次公布新型LIV-1 ADCs用于治疗三阴性乳腺癌的临床前数据
    ADC-1和ADC-2这两款抗体偶联药物使用创胜集团专有抗体，通过定点偶联拓扑异构酶I抑制剂载荷进行设计。 这两款抗体偶联药物在三阴性乳腺癌（TNBC）肿瘤模型中展现出的肿瘤消退活性，显著高于基于MMAE的ADC 。 三阴性乳腺癌（TNBC）是最具侵袭性的乳腺癌亚型，复发率最高。
    创胜集团Transcenta
    2024-12-13
    肿瘤 实体瘤 创胜生物医药（上海）有限公司 AKT SLC39A6
  • 又双叒！肺癌患者肿瘤大幅缩小
    前沿研究
    又双叒！肺癌患者肿瘤大幅缩小
    近日，君赛生物正在进行的临床试验项目中再次传来振奋人心的消息。 一位 ROS1融合阳性但靶向药耐药、低分化、多发转移 的非小细胞肺癌患者，在接受GC101 TIL治疗后的首次肿瘤评估显示， 多病灶明显缩小，整体缩小33%，达到部分缓解（PR），其中脾脏转移灶缩小 44%。 目前，君赛生物正开展 国内首个针对肺癌单瘤种的TIL细胞药物多中心注册临床试验(MIZAR-005) ，临床中心包括上海市胸科医院、安徽省胸科医院、湖南省肿瘤医院等。
    君赛生物
    2024-12-13
    肺癌 非小细胞肺癌 ROS1 湖南省肿瘤医院 上海市胸科医院
  • Nature子刊｜华中师范大学杨光富/王凡团队提出DigFrag，用AI精准分割分子片段，并生成44个药物/农药分子
    前沿研究
    Nature子刊｜华中师范大学杨光富/王凡团队提出DigFrag，用AI精准分割分子片段，并生成44个药物/农药分子
    过去几十年，基于片段的药物发现 (FBDD) 通过识别与靶标蛋白有微弱相互作用的小分子片段，并优化这些片段的结构信息，可以开发出活性更高的先导化合物，在新药研发中发挥了重要作用。 传统的FBDD方法依赖于经验直觉，限制了它们发展多样化结构的能力。 研究发现，基于DigFrag分割的片段与AI模型结合时，能够有效地生成具有期望性质的分子。
    智药邦
    2024-12-13
    DigFrag AI 杨光富
  • 一“炎”难尽，“症”本清源：ASCVD综合管理新靶点
    前沿研究
    一“炎”难尽，“症”本清源：ASCVD综合管理新靶点
    一审：刘万亭 仇同革。
    心动力学苑
    2024-12-13
    ASCVD ASCVD综合管理
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