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  • 有望打破这种病“无药可治”局面！NEJM：基因疗法改善多个心功能指标
    前沿研究
    有望打破这种病“无药可治”局面！NEJM：基因疗法改善多个心功能指标
    Danon病是一种严重的多系统疾病，通常由溶酶体蛋白酶-2（ LAMP2 ）突变引起，导致 LAMP2蛋白减少或完全缺失 。 Danon病极其罕见，从1981年至今，全球仅约500例相关案例报道，2012年北京协和医院才首次诊断并报道了中国第一例Danon病。 当前还没有治疗 Danon 病 的特定疗法 。
    药明康德
    2024-11-25
    LAMP-2 基因疗法 NEJM
  • 首款！默沙东抗肿瘤新药HIF-2α抑制剂国内获批上市
    审批动态
    首款！默沙东抗肿瘤新药HIF-2α抑制剂国内获批上市
    HIF-2α抑制剂研发现状。 HIF-2α抑制剂的作用机制主要在于抑制HIF-2α的转录和表达，从而阻断其与下游靶基因的相互作用，减少肿瘤细胞的增殖和血管生成。 Belzutifan作为首款获批的HIF-2α抑制剂，具有显著的优势和特点。
    药渡
    2024-11-25
    肿瘤 Merck Sharp & Dohme Ltd 贝组替凡 HIF2A
  • 一次注射有效半年的下一代RNAi疗法；12周减少肝脏脂肪近70%的MASH疗法…… | 一周盘点
    临床研究
    一次注射有效半年的下一代RNAi疗法；12周减少肝脏脂肪近70%的MASH疗法…… | 一周盘点
    2. 抗体偶联药物PYX-201在一项1期临床试验中，在头颈部鳞状细胞癌患者中的疾病控制率（DCR）达100%，客观缓解率（ORR）达50%。 Alnylam Pharmaceuticals公司公布了其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性患者的1期临床研究的 最新数据 。 Nucresiran通过Alnylam专有IKARIA平台所开发，旨在迅速降低突变型和野生型TTR的水平，从根本上治疗ATTR淀粉样变性。
    药明康德
    2024-11-25
    TTR Alnylam Pharmaceuticals Inc 头颈部鳞状细胞癌
  • 明日下午3点！加速商业化进程——创新药临床后期CMC关键策略
    临床研究
    明日下午3点！加速商业化进程——创新药临床后期CMC关键策略
    在新药开发中，CMC（化学、生产、控制）担任着重要角色，创新药开发到了临床后期阶段，CMC工作通常聚焦于可放大的工艺、好的质量研究、清晰的质量目标以及一体化解决方案等方面，但无论是原料药、制剂、分析乃至申报资料撰写都极具挑战。 合全药业在赋能客户新药开发的过程中，积累了大量的从早期开发推进至后期并成功申报的经验，目前管线中正在支持68个商业化项目。 本次研讨会免费对外开放，请长按下方二维码报名，快速进入直播通道。
    药明康德
    2024-11-25
    上海合全药业股份有限公司
  • 中药研究首登《柳叶刀》，20年老药被证无效?
    临床研究
    中药研究首登《柳叶刀》，20年老药被证无效?
    近日，“中风醒脑方”被证实对急性脑出血无效的研究，让全球医学界的目光都聚焦在了国际顶尖医学刊物《柳叶刀》上。 这是《柳叶刀》创刊200年来， 首次刊登中草药多中心临床试验 ，因此引起广泛关注，但这次“首秀”，并没有为中医药带来多少掌声，反而引发了许多争议。 对中医中药的影响是个案还是推翻？
    药渡
    2024-11-25
    医学界 脑出血 中药
  • AI设计创新药物类型，新锐获得1300万美元融资
    医药投融资
    AI设计创新药物类型，新锐获得1300万美元融资
    日前，Aizen Therapeutics公司走出隐匿模式，推出由其创新药物发现平台DaX支持的早期开发项目。 新闻稿指出，DaX平台由加州理工学院教授David Van Valen博士及Aizen的研究团队开发，是 首个针对镜像肽（mirror peptides）的计算蛋白设计模型。 新闻稿指出，DaX是首个针对镜像肽结构基础的蛋白质设计模型。
    药明康德
    2024-11-25
    AI
  • CGT赛道群雄逐鹿，合适且高质量的病毒载体是破局关键
    前沿研究
    CGT赛道群雄逐鹿，合适且高质量的病毒载体是破局关键
    在细胞和基因治疗研究中，病毒基因导入平台成为主要的基因导入手段。 目前常用的病毒载体包括慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、腺病毒等等。 与逆转录病毒和腺病毒相比，慢病毒和腺相关病毒因为安全性较好，使用比例大幅提升。
    医麦客
    2024-11-25
    腺病毒 CGT 病毒载体
  • 中美双批！贝斯生物碱基编辑NK细胞疗法获FDA批准IND
    审批动态
    中美双批！贝斯生物碱基编辑NK细胞疗法获FDA批准IND
    今年10月，NK510细胞注射液在国内获批临床，拟用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。 贝斯生物曾公开表示 ，其 是国际上率先将基因编辑技术应用于NK细胞疗法的公司之一，他们将这一类基因修饰过 的、具有多种肿瘤治疗潜力的NK细胞命名为“Super-NK”。 NK510是贝斯生物首个Super-NK细胞疗法，正在开发用于治疗肉瘤、非小细胞肺癌、消化道肿瘤、急性髓系白血病（AML）等适应症。
    医麦客
    2024-11-25
    非小细胞肺癌 血管肌脂肪瘤 急性髓系白血病 肉瘤 珠海贝斯昂科科技有限责任公司
  • 突破性溶瘤病毒疗法递交上市申请，晚期癌症持久缓解近两年！
    审批动态
    突破性溶瘤病毒疗法递交上市申请，晚期癌症持久缓解近两年！
    本次申请通过加速批准通道提交。 此外， Replimune 公司还宣布FDA已授予RP1联合nivolumab在相同适应症中的突破性疗法认定（BTD）。 RP1是一款基于单纯疱疹病毒（HSV）的溶瘤病毒疗法。
    医麦客
    2024-11-25
    纳武利尤单抗
  • 三生制药领投！NK细胞biotech获数千万元A++轮融资
    医药投融资
    三生制药领投！NK细胞biotech获数千万元A++轮融资
    本轮募集的资金将用于加速推进恩凯赛药在研产品管线的研发和临床试验进程。 2025（第三届）生物创新药产业大会。 恩凯赛药已 实现了从实验室到产业化的转型，以及从临床前到临床的飞跃 。
    医麦客
    2024-11-25
    沈阳三生制药有限责任公司 上海恩凯细胞技术有限公司
  • 超声微创消融治疗子宫肌瘤，不开刀保“宫”去“瘤”！
    前沿研究
    超声微创消融治疗子宫肌瘤，不开刀保“宫”去“瘤”！
    子宫肌瘤是女性生殖系统中最常见的良性肿瘤，也称为子宫平滑肌瘤。 其确切病因尚未明确，多发于30-50岁的育龄期女性，由子宫平滑肌组织增生而形成，部分合并腺肌症形成腺肌瘤。 大部分患者在妇科超声检查中发现，并非所有子宫肌瘤都需要治疗，临床症状是判断是否需要治疗的重要依据。
    西京医院
    2024-11-25
    肿瘤 子宫纤维瘤 中华医学会 空军军医大学西京医院
  • 恒瑞17款一类新药上市，营收和利润仍下滑，商业化真心不容易
    医药投融资
    恒瑞17款一类新药上市，营收和利润仍下滑，商业化真心不容易
    两家大型药企面对Biotech冲击，创新转型都实现中兴之局，特别是恒瑞累计在国内获批上市17款1类新药，并且在同靶点新药中，均实现国产前三上市，其中，2021年以来获批上市的12款创新药应该处于放量爬坡期。 然而，恒瑞2024Q3营收65.89亿元，同比增长13%，环比下降13%，归母净利润11.88亿元，同比增长1.91%，考虑到约1.26亿元研发开支资本化，其实是负增长。 传统Big pharma立足内需的发展模式可能已到极限。
    精准药物
    2024-11-25
    江苏恒瑞医药股份有限公司
  • 临床失败，四家biotech“倒闭”
    公司动态
    临床失败，四家biotech“倒闭”
    创新药研发九死一生，大部分项目都会以失败告终，这同时也奠定了大部分biotech公司的命运走向。 根据Fierce Biotech报道，截至目前，2024年已有17家biotech公司倒闭，另外还有5家正在“走向”倒闭，从数量上来看，比2023年的27家有所回暖。 Tracon、Aslan、Synlogic和Athersys便是四家因为“临床失败”而出局的biotech公司。
    小药说药
    2024-11-25
    缺血性卒中 卒中 DHODH Athersys Inc Synlogic Inc
  • 中国临床CRO注册性临床业务能力TOP20
    公司动态
    中国临床CRO注册性临床业务能力TOP20
    临床试验是药物研发最为重要的环节，其结果好坏是药物能否成功上市的关键，而完成时长也极大影响着药物市场回报情况。 同时，该阶段所投入的资源占比也很大，一般可占整个药物研发周期的60%以上。 选择一家业务能力出众的临床CRO进行合作，能够在保障项目运行、缩短项目周期、提高资源利用效率、规避风险等方面带来不少助益。
    精准药物
    2024-11-25
    CRO
  • 双靶点CAR-T细胞治疗：前沿进展与临床应用探索
    前沿研究
    双靶点CAR-T细胞治疗：前沿进展与临床应用探索
    CD19和B细胞成熟抗原（ BCMA ）是两种最成功的CAR靶点，具有良好的应答率。 然而，在使用CAR-T细胞治疗的患者中，至少有50%仍会出现复发或进展。 CAR-T细胞治疗后复发的主要机制在于CAR-T细胞的有限持久性、CAR-T细胞功能抑制和抗原逃逸。
    小药说药
    2024-11-25
    CD19 BCMA CD38 慢性鼻窦炎 细胞因子释放综合征
  • 艾伯维Mer抑制剂的设计与发现
    前沿研究
    艾伯维Mer抑制剂的设计与发现
    如下图，从克唑替尼出发，得到一类结构不同、靶点也不同的新分子，是怎么设计的呢。 如果觉得跨度有点大，那看下面分拆为两个过程、加入一些中间分子，是不是就比较清晰了呢。 有了起点，接下来目标就是提高活性，提高选择性。
    精准药物
    2024-11-25
    克唑替尼
  • “参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肺癌18】
    前沿研究
    “参”临其境 “一”路相伴——典型病例【肺癌18】
    一例晚期肺癌EGFR阳性患者，既往靶向治疗进展，采取参一胶囊联合化疗、免疫治疗有效。 （1）患者女性，53岁。 （3）采用参一胶囊+化疗+免疫治疗。
    亚泰制药
    2024-11-25
    EGFR 肺癌 奥希替尼 替雷利珠单抗
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