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一次注射有效半年的下一代RNAi疗法;12周减少肝脏脂肪近70%的MASH疗法…… | 一周盘点

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2. 抗体偶联药物PYX-201在一项1期临床试验中,在头颈部鳞状细胞癌患者中的疾病控制率(DCR)达100%,客观缓解率(ORR)达50%。 Alnylam Pharmaceuticals公司公布了其下一代RNAi疗法nucresiran(曾用名ALN-TTRsc04)用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性患者的1期临床研究的 最新数据 。 Nucresiran通过Alnylam专有IKARIA平台所开发,旨在迅速降低突变型和野生型TTR的水平,从根本上治疗ATTR淀粉样变性。

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