【ChiCTR2400091166】评价地西他滨在幼年型粒-单核细胞白血病造血干细胞移植后维持治疗中有效性的前瞻性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400091166

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-10-22

临床申请受理号

靶点

适应症

幼年型粒-单核细胞白血病

试验通俗题目

评价地西他滨在幼年型粒-单核细胞白血病造血干细胞移植后维持治疗中有效性的前瞻性临床研究

试验专业题目

评价地西他滨在幼年型粒-单核细胞白血病造血干细胞移植后维持治疗中有效性的前瞻性临床研究

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临床试验信息

试验目的

一、主要目的：评价JMML移植后使用地西他滨维持治疗的有效性和安全性。二、次要目的： 1、评价JMML移植后使用地西他滨维持治疗对GVHD发生的影响。 2、评价JMML移植后使用地西他滨维持治疗对干细胞植入的影响。 3、评价JMML移植后使用地西他滨维持治疗对移植后淋巴细胞亚群及计数的影响、NK细胞功能的作用。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

无

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-12-01

试验终止时间

2028-12-01

是否属于一致性

入选标准

纳入标准: （1）年龄≥1个月且≤18岁，性别不限；（2）按WHO诊断标准确诊JMML：类别I:临床和血液学特征(4项均符合)。 ·外周血单核细胞计数≥1X109/L； ·外周血和骨髓原始/幼稚细胞占比＜20%； ·脾大（体格检查或影像学检查）； ·缺乏t（9:22）或BCR/ABL1基因重排；类别II:遗传学特征(≥1项)。 ·发生PTPN11或KRAS或NRAS基因的体系突变； ·临床NF1基因阳性或NF1基因突变； ·CBL基因胚系突变或杂合缺失；类别III：对于无遗传学特征的患者，除符合类别I中所列临床和血液学特征外，还需满足7号染色体单体或其它染色体异常或以下至少2项指标： ·HbF水平超出该年龄阶段正常值； ·外周血涂片上发现髓系或红系前体细胞； ·菌落实验中对GM-CSF超敏感性； ·STAT5基因超磷酸化；（3）完成造血干细胞移植治疗且造血恢复： ·中性粒细胞植入：连续3天中性粒细胞计数＞0.5 X 109/L； ·血小板植入：无需输注下连续7天血小板计数＞20 X 109/L；（4）正常的肝、肾及心功能： ①肾功能正常定义：肌酐清除率或肾小球滤过率（GFR）≥70ml/min/1.73m2或基于年龄/性别的正常血肌酐水平血清肌酐正常标准（mg/dL）： ·年龄1-6个月：男性：0.4；女性：0.4； ·年龄6个月到1岁：男性：0.5；女性：0.5； ·年龄1-2岁：男性：0.6；女性：0.6； ·年龄2-6岁；男性：0.8；女性：0.8； ·年龄6-10岁：男性：1；女性：1； ·年龄10到13岁:男性:1.2;女性:1.2； ·年龄13到16岁:男性1.5;女性:1.4； ·年龄大于16岁:男性1.7;女性1.4； ②肝功能正常定义：直接胆红素＜1.5倍该年龄的正常值上限;谷丙转氨酶＜5倍该年龄的正常值上限。 ③心功能正常定义： ·超声心动图提示心脏射血分数(EF)≥50%； ·放射性核素心血管造影心脏射血分数(EF)≥50%；（5）受试者或其法定监护人自愿参加本试验，并签署知情同意书。；

排除标准

排除标准: （1）计划在本研究期间或研究治疗后6个月内有备孕需求的男性和女性患者；（2）妊娠期女性；（3）不能对研究中使用的任何药物有已知的过敏史；（4）有严重的，难以控制的全身性细菌、真菌、病毒或其它病原体感染；（5）本研究期间，患者计划进行除本方案以外的化疗、放疗或细胞免疫治疗等；（6）患有严重的造血干细胞移植后相关并发症；（7）合并唐氏综合征、免疫缺陷病及第二肿瘤；（8）严重心、肺、肝和肾功能障碍不能耐受药物治疗；（9）造血干细胞移植后植入失败或混合嵌合状态；（10）存在精神障碍或严重心理疾病；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中山大学附属第七医院

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