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【ChiCTR2400079656】评价ZS802注射液治疗重度血友病A患者的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
登记号
ChiCTR2400079656
首次公示信息日期
2024-01-09
试验状态
正在进行
试验通俗题目
评价ZS802注射液治疗重度血友病A患者的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
试验专业题目
评价ZS802注射液治疗重度血友病A患者的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究
临床申请受理号
药物名称
规范名称
药物类型
靶点
适应症
血友病A
申办单位
四川至善唯新生物科技有限公司
申办者联系人
怀施涛
联系人邮箱
huaishitao@rnbbio.com
联系人通讯地址
四川省成都市双流区天府国际生物城生物城中路二段18号D2栋10楼
联系人邮编
研究负责人姓名
张磊
研究负责人电话
+86 135 0211 8379
研究负责人邮箱
zhanglei1@ihcams.ac.cn
研究负责人通讯地址
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
研究负责人邮编
试验机构
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
试验项目经费来源
四川至善唯新生物科技有限公司
试验分类
干预性研究
试验分期
Ⅰ期+Ⅱ期
设计类型
单臂
随机化
盲法
试验范围
试验目的
主要目的:评估重度血友病A患者经ZS802注射液治疗后的安全性和耐受性。 次要目的:评估重度血友病A患者经ZS802注射液治疗后的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征,免疫原性,有效性。
目标入组人数
5
实际入组人数
第一例入组时间
2023-10-12
试验终止时间
2029-10-12
入选标准
1. 签署知情同意书时,18 岁≤年龄≤65 岁,男性; 2. 临床诊断为重度血友病A,内源性FVIII活性水平<1%,且既往1年内的出血次数≥3次; 3. 任何重组和/或血浆来源的含FVIII产品的暴露史(ED)≥150天; 4. 所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至给药后52周(主研究期)内采取有效的避孕措施并禁止捐精; 5. 受试者自愿参加且充分知情,充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究,并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。
排除标准
1. 已知对试验药物的任何成分(包括免疫抑制剂)过敏或有禁止使用治疗的病症; 2. 不能耐受免疫抑制药物或类固醇治疗者; 3. 长期使用类固醇治疗的受试者,定义为在最近12个月内口服皮质类固醇≥3个月; 4. 既往有FVIII抑制物的病史或筛选期检测发现FVIII抑制物阳性; 5. 有以下任何一项临床严重疾病史或现患严重疾病者: ①有恶性肿瘤病史或目前患有任何恶性肿瘤者; ②有活动性自身免疫性疾病者; ③有严重的心脏疾病,包括心绞痛、心肌梗死、心力衰竭(NYHA分级III和IV级),以及有临床意义的先天性心脏病、心脏瓣膜疾病、心律失常(如房颤、阵发性室上性心动过速、频发室性早搏或病窦综合征等)和二度三度房室传导阻滞等; ④有潜在严重的肝脏疾病或肝病史(包括门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张、肝性脑病或肝活检有3期纤维化的证据者); ⑤筛选期HBsAg阳性或HCVAb阳性,或目前正接受乙肝或丙肝抗病毒治疗者。(注:HBsAg阴性但HBeAb或HBcAb任一阳性的受试者需进一步检测HBV-DNA,其阳性者则排除); ⑥有急/慢性感染或其他慢性疾病,且经研究者判断参加试验后会增加受试者风险; ⑦经药物治疗但仍控制不佳的糖尿病受试者; ⑧筛选时存在不可控制的高血压(定义为经稳定剂量的(至少4周)降压药物治疗后,收缩压≥150mmHg或舒张压≥100mmHg); 6. 筛选期实验室检查结果 ①血红蛋白<110g/L; ②血小板计数<100×109/L ③天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶>2×ULN; ④总胆红素>1.5×ULN; ⑤碱性磷酸酶>2×ULN; ⑥肌酐>正常值上限(ULN); ⑦白蛋白<正常值下限(LLN); ⑧HIV抗体(或核酸检测)阳性或梅毒螺旋体抗体阳性; 7. 筛选期AAV5中和抗体滴度水平>1:5; 8. 筛选前接受过基因治疗的临床试验药物,或1个月(30天)内参加FVIII或PCC的临床试验,或3个月(90天)内参加过其它药物/器械临床试验,或计划在本试验期间参加其他临床试验或研究。如果既往使用药物的半衰期较长,所需的时间间隔将更长,应至少为该药物的5个半衰期; 9. 在主研究期内(给药后52周内)有计划手术者; 10. 筛选前3个月(90天)内献血或者失血超过400 mL者; 11. 有癫痫、精神疾病史(如精神分裂症、抑郁、躁狂或焦虑等)或有明显的精神障碍,或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者; 12. 有吸毒史或药物滥用、酗酒的患者; 13. 研究者认为依从性差,将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者; 14. 存在具有临床显著意义的疾病或其它原因,研究者和/或申办者认为有任何不适宜参加本试验者。
是否属于一致性评价
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