【CTR20240928】评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性

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基本信息

登记号

CTR20240928

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

注射用重组人凝血因子VⅢ

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用重组人凝血因子VⅢ

首次公示信息日的期

2024-03-28

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

未经治疗的甲型血友病患者出血的预防和控制

试验通俗题目

评估SCT800在既往未经治疗患者（PUPs）中的安全性、有效性

试验专业题目

一项多中心、开放、非对照评估重组人凝血因子VIII（SCT800）在重型甲型血友病既往未经治疗患者（PUPs）中预防治疗的安全性和有效性III期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100176

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的安全性。次要：评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者进行预防治疗的有效性。评估SCT800在甲型血友病未经治疗患者中出血事件治疗的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 36 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-04-29

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄＜6岁。；2.重型（中心实验室检测FVIII:C＜1%）甲型血友病男性患者。；3.从未接受过pdFVIII/rFVIII治疗的患者包括已上市SCT800（曾应用≤5EDs血液制品例如冷沉淀、新鲜冰冻血浆可以接受）。；4.FVIII抑制物检测结果为阴性（中心实验室Nijmegen-Bethesda检测结果<0.6 BU/mL）。；5.艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且艾滋病患者需满足CD4+计数>200/μL。；6.患者法定监护人签署知情同意书。；

排除标准

1.已知对赋形剂过敏；已知对鼠类或仓鼠蛋白过敏者。；2.有抑制物家族史和出生后有抑制物史者。；3.除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病者。；4.肝功能临床检测（ALT、AST）≥ 5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血尿素氮/尿素、肌酐）≥ 2倍ULN者。；5.临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者。；6.国际标准化比值（INR）＞1.5。；7.血小板计数＜100×10^9/L。；8.在首次用药之前1周内使用过或研究期间需要定期（如每天或隔天）使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等。；9.在首次使用研究药物之前2周内使用过或研究期间预计接受免疫调节剂（如丙种球蛋白、皮质类固醇强的松>10 mg/d [且＞7天]或类似药物或α-干扰素，抗逆转录病毒化疗除外）者。；10.其它有临床显著意义的疾病、药物滥用、精神异常或智力障碍者。；11.在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者，在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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