【ChiCTR2300073886】评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300073886

试验状态

尚未开始

药物名称

ZS805注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

ZS-805注射液

首次公示信息日的期

2023-07-24

临床申请受理号

靶点

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适应症

法布雷病

试验通俗题目

评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估法布雷病患者（经典型）经ZS805注射液治疗后的安全性和耐受性；次要目的：评估法布雷病患者（经典型）经ZS805注射液治疗后的PK/PD特征及有效性。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

单臂研究，不涉及随机。

盲法

试验项目经费来源

四川至善唯新生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

6;3

实际入组人数

第一例入组时间

2023-08-31

试验终止时间

2029-08-31

是否属于一致性

入选标准

1. 签署知情同意书时，年龄≥18岁，男性； 2. 临床诊断为经典型法布雷病； 3. 所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至给药后52周（主研究期）内采取有效的避孕措施并禁止捐精； 4. 受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。；

排除标准

1.对研究药物的任何成分(包括免疫抑制剂)过敏或不能使用； 2.不能耐受免疫抑制剂或类固醇药物； 3.筛选前3个月内使用过酶替代治疗（ERT）者； 4.长期使用类固醇治疗的受试者； 5.抗α-gal A抗体阳性的受试者； 6.有临床严重疾病史或现患严重疾病者； 7.筛选期检查提示肝功能明显异常，或HIV抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性的受试者； 8.AAV5衣壳中和抗体滴度水平＞1:5的受试者； 9.筛选前接受过基因治疗的临床试验药物的受试者； 10.在主研究期内计划手术者； 11.筛选前12周内已接种减毒活疫苗或计划在研究过程中接种减毒活疫苗的受试者； 12.筛查前3个月内失血量超过400毫升者； 13.有癫痫、精神病史(如精神分裂症、抑郁症、躁狂、焦虑症)或明显精神障碍、丧失行为能力或因其他原因丧失行为能力者； 14.有药物滥用或酗酒史的患者； 15.研究者认为受试者依从性差或完成随访的可能性较小； 16.有临床重大疾病或其他原因，研究者和/或合作者认为不适合参加本研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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