ChiCTR2100048664
尚未开始
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2021-07-12
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血友病
请于伦理委员会批准后才开始征募参试者，并与我们联系上传伦理批件。 探索重型血友病A患儿个体化预防治疗中谷浓度目标值：一项多中心、前瞻性队列研究
探索重型血友病A患儿个体化预防治疗中谷浓度目标值：一项多中心、前瞻性队列研究
Alfonso等的Delphi结果提出了患者的不同活动状态、不同出血状态所需的凝血因子浓度，但目前仍处于理论阶段，没有临床数据的支持。本研究在此谷浓度的基础上进行进一步证实，已获得在不同关节状态、不同活动状态下的目标谷浓度值，为开展个体化预防治疗提供数据支持。
队列研究
治疗新技术
无。
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无
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62
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2021-07-20
2024-07-20
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1.重型血友病A（F VIII：C<1％）； 2.年龄1-14岁； 3.入组时已开始预防治疗（出血前规律使用凝血因子，预防出血）； 4.应用浓缩人源/重组凝血因子VIII暴露日累积超过50天； 5.入组时抑制物阴性，也无抑制物阳性病史及家族史； 6.定期到试验中心进行临床访视且访视数据可用并在入组前已经接受预防治疗； 7.患儿入组前可获得其法定监护人的知情同意。；
请登录查看1.合并其他出血性疾病或其他系统疾病，研究者认为不适合入组的患儿； 2.发现F VIII抑制物出现（>=0.6BU，由2次分别进行的检测确认）； 3.无法依从研究方案或拒绝继续参与研究。；
请登录查看北京儿童医院
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